성인 척수근위축증 환자에 대한 뉴시너센의 효과
2023년 3월 15일 업데이트: Northwell Health
성인 척추근위축 2형 및 3형 환자의 운동기능에 대한 뉴시너센의 효과
누시네르센을 투여받은 성인 척수성 근위축 2형 및 3형 환자의 관찰 연구
연구 개요
상세 설명
보행 및 비보행 성인 척수성 근위축 환자의 운동 기능에 대한 누시네르센의 효과를 평가하기 위한 관찰 연구.
피험자는 누시너센 척수강내 주사로 표준 치료를 받고 누시너센 치료 첫 2년 동안 기본 및 6개월마다 운동 평가 및 폐 기능 검사를 받게 됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
12
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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Great Neck, New York, 미국, 11021
- Northwell Health Neuroscience
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
연구할 모집단은 nusinersen 치료를 원하는 5q SMA가 있는 동질적인 성인 피험자 그룹입니다.
피험자는 보행, 비보행 및 다양한 정도의 상지 운동 기능과 호흡 및 삼키기 능력을 포함하여 운동 약화의 광범위한 표현형 스펙트럼을 가질 것이며, 일부는 더 영향을 받고 침습적 환기 또는 NIV 및/또는 PEG 튜브를 필요로 합니다. 영양물 섭취.
설명
포함 기준:
- 유전적으로 확인된 5q SMA
- 누시네르센 주사를 위한 경막내 공간 접근 능력
제외 기준:
- 신장 장애
- 혈소판 감소증
- CT 또는 플로로 유도 주사로 척수강내 공간에 접근할 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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척수성 근위축 2형 및 3형 피험자
Intrathecal nusinersen은 FDA 승인 라벨에 따라 모든 피험자에게 투여됩니다.
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피험자는 누시너센을 받고 24개월 동안 운동 평가를 통해 관찰됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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양적 운동 기능의 변화
기간: 이년
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1차 종점: 상지 근육의 동력계측법(어깨 벌림 및 팔꿈치 굴곡/신전)에 의한 양적 운동 강도의 기준선에서 연구 종료까지의 변화.
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이년
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상지 운동 기능의 변화
기간: 이년
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상지 모듈 점수에서 기준선에서 연구 종료까지의 변화
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이년
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걸을 수 있는 환자의 6분 보행 검사 변화
기간: 이년
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기준선에서 연구 종료까지 6분 걷기 테스트의 변화
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이년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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폐활량계 강제폐활량(FVC)에 의한 폐기능의 변화
기간: 이년
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기준선에서 연구 종료까지 FVC의 변화
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이년
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걸을 수 있는 환자의 10m 보행 검사 변화
기간: 이년
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10미터 걷기 테스트에서 기준선에서 연구 종료까지의 변화
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이년
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신경 전도 속도(NCV) 기준에 따른 복합 근육 활동 전위(CMAP) 진폭의 변화
기간: 이년
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정중, 척골 및 비골 운동 신경으로부터의 반응의 CMAP 진폭에서 기준선에서 연구 종료까지의 변화
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이년
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폐활량계 강제호기량(FEV)에 의한 폐기능의 변화
기간: 이년
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FEV의 기준선에서 연구 종료까지의 변화
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이년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Anthony Geraci, MD, Northwell Health
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Finkel RS, Mercuri E, Darras BT, Connolly AM, Kuntz NL, Kirschner J, Chiriboga CA, Saito K, Servais L, Tizzano E, Topaloglu H, Tulinius M, Montes J, Glanzman AM, Bishop K, Zhong ZJ, Gheuens S, Bennett CF, Schneider E, Farwell W, De Vivo DC; ENDEAR Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732. doi: 10.1056/NEJMoa1702752.
- Mercuri E, Darras BT, Chiriboga CA, Day JW, Campbell C, Connolly AM, Iannaccone ST, Kirschner J, Kuntz NL, Saito K, Shieh PB, Tulinius M, Mazzone ES, Montes J, Bishop KM, Yang Q, Foster R, Gheuens S, Bennett CF, Farwell W, Schneider E, De Vivo DC, Finkel RS; CHERISH Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2018 Feb 15;378(7):625-635. doi: 10.1056/NEJMoa1710504.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2021년 7월 13일
연구 완료 (실제)
2021년 7월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 3월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 14일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 15일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
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