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Efecto de Nusinersen en adultos con atrofia muscular espinal

15 de marzo de 2023 actualizado por: Northwell Health

Efecto de Nusinersen sobre la función motora en pacientes adultos con atrofia muscular espinal tipos 2 y 3

Estudio observacional de pacientes adultos con atrofia muscular espinal tipos 2 y 3 que reciben nusinersen

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Estudio observacional para evaluar los efectos de nusinersen sobre la función motora en pacientes adultos con atrofia muscular espinal que son ambulatorios y no ambulatorios. Los sujetos recibirán el estándar de atención con inyección intratecal de nusinersen y se someterán a evaluaciones motoras basales y cada 6 meses y pruebas de función pulmonar durante los primeros dos años de tratamiento con nusinersen.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

12

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Northwell Health Neuroscience

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 60 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

La población a estudiar es un grupo homogéneo de sujetos adultos con AME 5q que buscan tratamiento con nusinersen. Los sujetos tendrán un amplio espectro de fenotipos de debilidad motora, incluida la capacidad para caminar, no ambulatorios y diversos grados de función motora de las extremidades superiores y habilidades respiratorias y de deglución, con algunos más afectados y que requieren ventilación invasiva o NIV, y/o tubos PEG para nutrición.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 5q SMA genéticamente confirmado
  • capacidad de acceder al espacio intratecal para la inyección de nusinersen

Criterio de exclusión:

  • Insuficiencia renal
  • trombocitopenia
  • incapacidad para acceder al espacio intratecal por TC o inyección guiada por fluorocromo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Sujetos con atrofia muscular espinal tipos 2 y 3
Se administrará nusinersen intratecal a todos los sujetos según la etiqueta aprobada por la FDA.
Droga: nusinersen
Los sujetos recibirán nusinersen y serán observados con evaluaciones motoras durante 24 meses.
Otros nombres:
  • Spinraza

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la función motora cuantitativa
Periodo de tiempo: Dos años
Criterio de valoración principal: cambio desde el inicio hasta el final del estudio en la fuerza motora cuantitativa mediante dinamometría de los músculos de las extremidades superiores: abducción del hombro y flexión/extensión del codo.
Dos años
Cambio en la función motora del miembro superior
Periodo de tiempo: Dos años
Cambio desde el inicio hasta el final del estudio en la puntuación del módulo de miembros superiores
Dos años
Cambio en la prueba de marcha de 6 minutos en pacientes ambulatorios
Periodo de tiempo: Dos años
Cambio en la prueba de caminata de 6 minutos desde el inicio hasta el final del estudio
Dos años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la función pulmonar por espirometría capacidad vital forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Dos años
Cambio en la CVF desde el inicio hasta el final del estudio
Dos años
Cambio en la prueba de marcha de 10 metros en pacientes ambulatorios
Periodo de tiempo: Dos años
Cambio desde el inicio hasta el final del estudio en la prueba de caminata de 10 metros
Dos años
Cambio en la amplitud del potencial de acción muscular compuesto (CMAP) según los criterios de velocidad de conducción nerviosa (NCV)
Periodo de tiempo: Dos años
Cambio desde el inicio hasta el final del estudio en la amplitud de las respuestas de CMAP de los nervios motores mediano, cubital y peroneo
Dos años
Cambio en la función pulmonar por espirometría volumen espiratorio forzado (FEV)
Periodo de tiempo: Dos años
Cambio desde el inicio hasta el final del estudio en FEV
Dos años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Northwell Health

Investigadores

  • Investigador principal: Anthony Geraci, MD, Northwell Health

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2019

Finalización primaria (Actual)

13 de julio de 2021

Finalización del estudio (Actual)

13 de julio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de marzo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

18 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de marzo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2023

Última verificación

1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 18-0149

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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