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Effetto di Nusinersen su adulti con atrofia muscolare spinale

15 marzo 2023 aggiornato da: Northwell Health

Effetto di Nusinersen sulla funzione motoria in pazienti adulti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3

Studio osservazionale su pazienti adulti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3 trattati con nusinersen

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio osservazionale per valutare gli effetti di nusinersen sulla funzione motoria in pazienti adulti con atrofia muscolare spinale che sono sia deambulanti che non deambulanti. I soggetti riceveranno lo standard di cura con l'iniezione intratecale di nusinersen e saranno sottoposti a valutazioni motorie al basale e ogni 6 mesi e test di funzionalità polmonare durante i primi due anni di trattamento con nusinersen.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

12

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • Northwell Health Neuroscience

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

La popolazione da studiare è un gruppo omogeneo di soggetti adulti con SMA 5q in cerca di trattamento con nusinersen. I soggetti avranno un ampio spettro fenotipico di debolezza motoria, compresa la capacità di deambulare, non deambulare e vari gradi di funzione motoria degli arti superiori e capacità respiratorie e di deglutizione, con alcuni più colpiti e che richiedono ventilazione invasiva o NIV e/o tubi PEG per nutrizione.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • SMA 5q geneticamente confermata
  • capacità di accedere allo spazio intratecale per l'iniezione di nusinersen

Criteri di esclusione:

  • Insufficienza renale
  • trombocitopenia
  • incapacità di accedere allo spazio intratecale mediante TC o iniezione guidata dal fluoro

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3
Il nusinersen intratecale verrà somministrato a tutti i soggetti secondo l'etichetta approvata dalla FDA.
Droga: nusinersen
I soggetti riceveranno nusinersen e saranno osservati con valutazioni motorie per 24 mesi
Altri nomi:
  • Spinraz

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della funzione motoria quantitativa
Lasso di tempo: Due anni
Endpoint primario: variazione dal basale alla fine dello studio nella forza motoria quantitativa mediante dinamometria dei muscoli degli arti superiori - abduzione della spalla e flessione/estensione del gomito.
Due anni
Alterazione della funzione motoria degli arti superiori
Lasso di tempo: Due anni
Variazione dal basale alla fine dello studio nel punteggio del modulo dell'arto superiore
Due anni
Modifica del test del cammino in 6 minuti nei pazienti ambulatoriali
Lasso di tempo: Due anni
Modifica del test del cammino di 6 minuti dal basale alla fine dello studio
Due anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della funzione polmonare mediante spirometria capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Due anni
Variazione della FVC dal basale alla fine dello studio
Due anni
Modifica del test del cammino di 10 metri nei pazienti ambulatoriali
Lasso di tempo: Due anni
Passaggio dal basale alla fine dello studio nel test del cammino di 10 metri
Due anni
Variazione dell'ampiezza del potenziale d'azione muscolare composto (CMAP) in base ai criteri della velocità di conduzione nervosa (NCV).
Lasso di tempo: Due anni
Variazione dal basale alla fine dello studio nell'ampiezza CMAP delle risposte dai nervi motori mediani, ulnari e peronei
Due anni
Variazione della funzione polmonare mediante spirometria volume espiratorio forzato (FEV)
Lasso di tempo: Due anni
Variazione del FEV1 dal basale alla fine dello studio
Due anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Northwell Health

Investigatori

  • Investigatore principale: Anthony Geraci, MD, Northwell Health

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2019

Completamento primario (Effettivo)

13 luglio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

13 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 18-0149

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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