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Effet de Nusinersen sur les adultes atteints d'amyotrophie spinale

15 mars 2023 mis à jour par: Northwell Health

Effet de Nusinersen sur la fonction motrice chez les patients adultes atteints d'amyotrophie spinale de types 2 et 3

Étude observationnelle de patients adultes atteints d'amyotrophie spinale de types 2 et 3 recevant du nusinersen

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Étude observationnelle pour évaluer les effets du nusinersen sur la fonction motrice chez des patients adultes atteints d'amyotrophie spinale qui sont à la fois ambulatoires et non ambulatoires. Les sujets recevront des soins standard avec injection intrathécale de nusinersen et subiront des évaluations motrices de base et tous les 6 mois et des tests de la fonction pulmonaire au cours des deux premières années de traitement avec nusinersen.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

12

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • Great Neck, New York, États-Unis, 11021
        • Northwell Health Neuroscience

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 60 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

La population à étudier est un groupe homogène de sujets adultes atteints de SMA 5q cherchant un traitement par nusinersen. Les sujets auront un large spectre phénotypique de faiblesse motrice, y compris la capacité de marcher, non ambulatoire et divers degrés de fonction motrice des membres supérieurs et les capacités respiratoires et de déglutition, avec certains plus affectés et nécessitant une ventilation invasive ou VNI, et/ou des tubes PEG pour la nutrition.

La description

Critère d'intégration:

  • SMA 5q génétiquement confirmé
  • possibilité d'accéder à l'espace intrathécal pour l'injection de nusinersen

Critère d'exclusion:

  • Insuffisance rénale
  • thrombocytopénie
  • incapacité d'accéder à l'espace intrathécal par tomodensitométrie ou injection fluoroguidée

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Sujets atteints d'amyotrophie spinale de types 2 et 3
Le nusinersen intrathécal sera administré à tous les sujets conformément à l'étiquette approuvée par la FDA.
Médicament: nusinersen
Les sujets recevront du nusinersen et seront observés avec des évaluations motrices pendant 24 mois
Autres noms:
  • Spinraza

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la fonction motrice quantitative
Délai: Deux ans
Critère d'évaluation principal : changement entre le début et la fin de l'étude de la force motrice quantitative par dynamométrie des muscles des membres supérieurs - abduction de l'épaule et flexion/extension du coude.
Deux ans
Modification de la fonction motrice des membres supérieurs
Délai: Deux ans
Changement de la ligne de base à la fin de l'étude dans le score du module du membre supérieur
Deux ans
Modification du test de marche de 6 minutes chez les patients ambulatoires
Délai: Deux ans
Modification du test de marche de 6 minutes entre le début et la fin de l'étude
Deux ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la fonction pulmonaire par spirométrie capacité vitale forcée (CVF)
Délai: Deux ans
Modification de la CVF entre le départ et la fin de l'étude
Deux ans
Modification du test de marche de 10 mètres chez les patients ambulatoires
Délai: Deux ans
Changement de la ligne de base à la fin de l'étude dans le test de marche de 10 mètres
Deux ans
Modification de l'amplitude du potentiel d'action musculaire composé (CMAP) selon les critères de vitesse de conduction nerveuse (NCV)
Délai: Deux ans
Changement de l'inclusion à la fin de l'étude dans l'amplitude CMAP des réponses des nerfs moteurs médian, ulnaire et péronier
Deux ans
Modification de la fonction pulmonaire par spirométrie volume expiratoire forcé (VEM)
Délai: Deux ans
Changement du VEMS entre le départ et la fin de l'étude
Deux ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Northwell Health

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anthony Geraci, MD, Northwell Health

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2019

Achèvement primaire (Réel)

13 juillet 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

13 juillet 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mars 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mars 2019

Première publication (Réel)

18 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 mars 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 18-0149

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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