Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van Nusinersen op volwassenen met spinale spieratrofie

15 maart 2023 bijgewerkt door: Northwell Health

Effect van Nusinersen op de motorische functie bij volwassen patiënten met spinale musculaire atrofie type 2 en 3

Observationeel onderzoek bij volwassen patiënten met spinale musculaire atrofie type 2 en 3 die nusinersen kregen

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Observationeel onderzoek om de effecten van nusinersen op de motorische functie te beoordelen bij volwassen patiënten met spinale musculaire atrofie die zowel ambulant als niet-ambulant zijn. Proefpersonen krijgen de standaardbehandeling met intrathecale injectie van nusinersen en ondergaan tijdens de eerste twee jaar van de behandeling met nusinersen basislijn- en elke 6 maanden motorische beoordelingen en longfunctietesten.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

12

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
        • Northwell Health Neuroscience

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

De te bestuderen populatie is een homogene groep volwassen proefpersonen met 5q SMA die behandeling zoeken met nusinersen. De proefpersonen zullen een breed fenotypespectrum van motorische zwakte hebben, waaronder het vermogen om te lopen, niet-ambulant en variërende mate van motorische functie van de bovenste ledematen en ademhalings- en slikvermogen, waarbij sommige meer aangetast zijn en invasieve beademing of NIV en/of PEG-sondes nodig hebben voor voeding.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde 5q SMA
  • mogelijkheid om toegang te krijgen tot de intrathecale ruimte voor nusinersen-injectie

Uitsluitingscriteria:

  • Nierfunctiestoornis
  • trombocytopenie
  • onvermogen om toegang te krijgen tot de intrathecale ruimte door CT of fluorgeleide injectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Proefpersonen met spinale musculaire atrofie type 2 en 3
Intrathecaal nusinersen zal aan alle proefpersonen worden toegediend volgens het door de FDA goedgekeurde label.
Geneesmiddel: nusinersen
Proefpersonen krijgen nusinersen en worden gedurende 24 maanden geobserveerd met motorische beoordelingen
Andere namen:
  • Spinraza

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in kwantitatieve motorische functie
Tijdsspanne: Twee jaar
Primair eindpunt: verandering van baseline tot het einde van de studie in kwantitatieve motorische kracht door dynamometrie van de spieren van de bovenste ledematen - schouderabductie en elleboogflexie/extensie.
Twee jaar
Verandering in de motorische functie van de bovenste ledematen
Tijdsspanne: Twee jaar
Verandering van baseline tot het einde van de studie in de modulescore van de bovenste ledematen
Twee jaar
Verandering in 6 minuten looptest bij ambulante patiënten
Tijdsspanne: Twee jaar
Verandering in looptest van 6 minuten vanaf baseline tot einde studie
Twee jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in longfunctie door spirometrie geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Twee jaar
Verandering in FVC vanaf baseline tot einde studie
Twee jaar
Verandering in 10 meter looptest bij ambulante patiënten
Tijdsspanne: Twee jaar
Verandering van baseline tot einde studie in de 10 meter looptest
Twee jaar
Verandering in samengestelde spieractiepotentiaal (CMAP) amplitude door criteria voor zenuwgeleidingssnelheid (NCV).
Tijdsspanne: Twee jaar
Verandering van baseline tot einde van studie in CMAP-amplitude van reacties van mediane, ulnaire en peroneale motorische zenuwen
Twee jaar
Verandering in longfunctie door spirometrie geforceerd expiratoir volume (FEV)
Tijdsspanne: Twee jaar
Verandering van baseline tot einde studie in FEV1
Twee jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Northwell Health

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anthony Geraci, MD, Northwell Health

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 juli 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 juli 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 maart 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 18-0149

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren