Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av Nusinersen på voksne med spinal muskelatrofi

15. mars 2023 oppdatert av: Northwell Health

Effekt av Nusinersen på motorisk funksjon hos voksne pasienter med spinal muskelatrofi type 2 og 3

Observasjonsstudie av voksne pasienter med spinal muskelatrofi type 2 og 3 som får nusinersen

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Observasjonsstudie for å vurdere effekter av nusinersen på motorisk funksjon hos voksne pasienter med spinal muskelatrofi som er både ambulerende og ikke-ambulerende. Pasienter vil motta standardbehandling med nusinersen intratekal injeksjon og gjennomgå baseline og hver 6. måned motoriske vurderinger og lungefunksjonstesting i løpet av de to første årene av behandlingen med nusinersen.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

12

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Northwell Health Neuroscience

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Populasjonen som skal studeres er en homogen gruppe voksne forsøkspersoner med 5q SMA som søker behandling med nusinersen. Forsøkspersonene vil ha et bredt fenotypespekter av motorisk svakhet, inkludert evne til å bevege seg, ikke-ambulerende og varierende grad av motorisk funksjon i øvre lemmer og respirasjons- og svelgeevner, med noen mer påvirket og som krever invasiv ventilasjon eller NIV, og/eller PEG-rør for ernæring.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet 5q SMA
  • evne til å få tilgang til intratekal plass for nusinersen-injeksjon

Ekskluderingskriterier:

  • Nedsatt nyrefunksjon
  • trombocytopeni
  • manglende evne til å få tilgang til intratekalt rom ved CT eller fluorguidet injeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Personer med spinal muskelatrofi type 2 og 3
Intrathecal nusinersen vil bli administrert til alle forsøkspersoner i henhold til FDA-godkjent etikett.
Legemiddel: nusinersen
Forsøkspersonene vil få nusinersen og bli observert med motoriske vurderinger i 24 måneder
Andre navn:
  • Spinraza

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i kvantitativ motorisk funksjon
Tidsramme: To år
Primært endepunkt: Endring fra baseline til studieslutt i kvantitativ motorisk styrke ved dynamometri av muskler i øvre lemmer - skulderabduksjon og albuefleksjon/ekstensjon.
To år
Endring i motorisk funksjon i øvre lemmer
Tidsramme: To år
Endring fra baseline til studieslutt i poengsum for øvre lemmer
To år
Endring i 6 minutters gangtest hos ambulante pasienter
Tidsramme: To år
Endring i 6 minutters gangtest fra baseline til slutten av studien
To år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i lungefunksjon ved spirometri tvungen vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: To år
Endring i FVC fra baseline til slutten av studien
To år
Endring i 10 meter gangtest hos ambulante pasienter
Tidsramme: To år
Endre fra baseline til slutten av studien i 10 meter gangtesten
To år
Endring i sammensatt muskelaksjonspotensial (CMAP) amplitude etter kriterier for nerveledningshastighet (NCV)
Tidsramme: To år
Endring fra baseline til slutten av studien i CMAP-amplitude av responser fra median-, ulnar- og peroneale motoriske nerver
To år
Endring i lungefunksjon ved spirometri forsert ekspiratorisk volum (FEV)
Tidsramme: To år
Endring fra baseline til studieslutt i FEV
To år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Northwell Health

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anthony Geraci, MD, Northwell Health

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2019

Primær fullføring (Faktiske)

13. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

13. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

18. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 18-0149

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere