Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние Нусинерсена на взрослых со спинальной мышечной атрофией

15 марта 2023 г. обновлено: Northwell Health

Влияние Нусинерсена на двигательную функцию у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типов

Обсервационное исследование взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типов, получающих нусинерсен

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Обсервационное исследование по оценке влияния нусинерсена на двигательную функцию у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией, способных как передвигаться, так и не передвигаться. Субъекты будут получать стандартную помощь с интратекальной инъекцией нусинерсена и проходить исходную и каждые 6 месяцев моторную оценку и тестирование функции легких в течение первых двух лет лечения нусинерсеном.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

12

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 60 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция представляет собой гомогенную группу взрослых пациентов со СМА 5q, нуждающихся в лечении нусинерсеном. Субъекты будут иметь широкий фенотипический спектр двигательной слабости, включая способность к передвижению, непередвижение и различную степень двигательной функции верхних конечностей, а также способности к дыханию и глотанию, с некоторыми более ограниченными и требующими инвазивной вентиляции или НИВЛ и/или трубок ЧЭГ для питание.

Описание

Критерии включения:

  • Генетически подтвержденная 5q SMA
  • возможность доступа к интратекальному пространству для инъекции нусинерсена

Критерий исключения:

  • Почечная недостаточность
  • тромбоцитопения
  • невозможность доступа к подоболочечному пространству с помощью КТ или инъекции под рентгенологическим контролем

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Субъекты со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типов
Интратекальный нусинерсен будет вводиться всем субъектам в соответствии с этикеткой, одобренной FDA.
Лекарство: нусинерсен
Субъекты получат нусинерсен и будут наблюдаться с оценкой моторики в течение 24 месяцев.
Другие имена:
  • Спинраза

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение количественной двигательной функции
Временное ограничение: Два года
Первичная конечная точка: изменение количественной двигательной силы по сравнению с исходным уровнем до конца исследования с помощью динамометрии мышц верхних конечностей — отведение плеча и сгибание/разгибание в локтевом суставе.
Два года
Изменение двигательной функции верхних конечностей.
Временное ограничение: Два года
Изменение по сравнению с исходным уровнем к концу исследования оценки модуля верхних конечностей
Два года
Изменение теста 6-минутной ходьбы у амбулаторных больных
Временное ограничение: Два года
Изменение теста 6-минутной ходьбы по сравнению с исходным уровнем до конца исследования
Два года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение функции легких по данным спирометрии форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ)
Временное ограничение: Два года
Изменение ФЖЕЛ от исходного уровня до конца исследования
Два года
Изменение теста ходьбы на 10 м у амбулаторных больных
Временное ограничение: Два года
Изменение исходного уровня к концу исследования в тесте ходьбы на 10 метров
Два года
Изменение амплитуды потенциала действия сложной мышцы (CMAP) по критерию скорости нервной проводимости (NCV)
Временное ограничение: Два года
Изменение по сравнению с исходным уровнем до конца исследования амплитуды ответов CMAP от срединного, локтевого и малоберцового двигательных нервов
Два года
Изменение функции легких по данным спирометрии объема форсированного выдоха (ОФВ)
Временное ограничение: Два года
Изменение по сравнению с исходным уровнем до конца исследования ОФВ
Два года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Northwell Health

Следователи

  • Главный следователь: Anthony Geraci, MD, Northwell Health

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 апреля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 июля 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 июля 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 марта 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 марта 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 марта 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 марта 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 18-0149

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться