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Efeito de Nusinersen em adultos com atrofia muscular espinhal

15 de março de 2023 atualizado por: Northwell Health

Efeito de Nusinersen na função motora em pacientes adultos com atrofia muscular espinhal tipos 2 e 3

Estudo observacional de pacientes adultos com atrofia muscular espinhal tipos 2 e 3 recebendo nusinersen

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Estudo observacional para avaliar os efeitos de nusinersen na função motora em pacientes adultos com atrofia muscular espinhal que são ambulatoriais e não ambulatoriais. Os indivíduos receberão tratamento padrão com injeção intratecal de nusinersen e serão submetidos a avaliações motoras e testes de função pulmonar basais e a cada 6 meses durante os primeiros dois anos de tratamento com nusinersen.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

12

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Northwell Health Neuroscience

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

A população a ser estudada é um grupo homogêneo de indivíduos adultos com 5q SMA que procuram tratamento com nusinersen. Os indivíduos terão um amplo espectro de fenótipos de fraqueza motora, incluindo capacidade de deambular, não ambulatoriais e graus variados de função motora dos membros superiores e habilidades respiratórias e de deglutição, com alguns mais afetados e exigindo ventilação invasiva ou VNI e/ou tubos PEG para nutrição.

Descrição

Critério de inclusão:

  • SMA 5q geneticamente confirmada
  • capacidade de acessar o espaço intratecal para injeção de nusinersen

Critério de exclusão:

  • Insuficiência renal
  • trombocitopenia
  • incapacidade de acessar o espaço intratecal por TC ou injeção guiada por fluor

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Indivíduos com atrofia muscular espinhal tipos 2 e 3
Nusinersen intratecal será administrado a todos os indivíduos de acordo com o rótulo aprovado pela FDA.
Medicamento: nusinersen
Os indivíduos receberão nusinersen e serão observados com avaliações motoras por 24 meses
Outros nomes:
  • Spinraza

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na função motora quantitativa
Prazo: Dois anos
Desfecho Primário: Alteração da linha de base até o final do estudo na força motora quantitativa por dinamometria dos músculos dos membros superiores - abdução do ombro e flexão/extensão do cotovelo.
Dois anos
Alteração na função motora do membro superior
Prazo: Dois anos
Mudança da linha de base até o final do estudo na pontuação do módulo do membro superior
Dois anos
Alterações no teste de caminhada de 6 minutos em pacientes ambulatoriais
Prazo: Dois anos
Mudança no teste de caminhada de 6 minutos desde o início até o final do estudo
Dois anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da função pulmonar por espirometria capacidade vital forçada (CVF)
Prazo: Dois anos
Mudança na CVF desde o início até o final do estudo
Dois anos
Mudança no teste de caminhada de 10 metros em pacientes ambulatoriais
Prazo: Dois anos
Mudança desde a linha de base até o final do estudo no teste de caminhada de 10 metros
Dois anos
Alteração na amplitude do potencial de ação muscular composto (CMAP) por critérios de velocidade de condução nervosa (NCV)
Prazo: Dois anos
Mudança desde o início até o final do estudo na amplitude das respostas do CMAP dos nervos motores mediano, ulnar e fibular
Dois anos
Alteração da função pulmonar por espirometria volume expiratório forçado (VEF)
Prazo: Dois anos
Mudança desde o início até o final do estudo no VEF
Dois anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Northwell Health

Investigadores

  • Investigador principal: Anthony Geraci, MD, Northwell Health

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 2019

Conclusão Primária (Real)

13 de julho de 2021

Conclusão do estudo (Real)

13 de julho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de março de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

18 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 18-0149

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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