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Wirkung von Nusinersen auf Erwachsene mit spinaler Muskelatrophie

15. März 2023 aktualisiert von: Northwell Health

Wirkung von Nusinersen auf die motorische Funktion bei erwachsenen Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 2 und 3

Beobachtungsstudie an erwachsenen Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 2 und 3, die Nusinersen erhielten

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Beobachtungsstudie zur Bewertung der Auswirkungen von Nusinersen auf die Motorik bei erwachsenen Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die sowohl gehfähig als auch nicht gehfähig sind. Die Probanden erhalten eine Standardbehandlung mit intrathekaler Nusinersen-Injektion und werden während der ersten zwei Jahre der Behandlung mit Nusinersen zu Beginn und alle 6 Monate motorischen Beurteilungen und Lungenfunktionstests unterzogen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Great Neck, New York, Vereinigte Staaten, 11021
        • Northwell Health Neuroscience

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Die zu untersuchende Population ist eine homogene Gruppe erwachsener Probanden mit 5q SMA, die eine Behandlung mit Nusinersen wünschen. Die Probanden weisen ein breites phänotypisches Spektrum an motorischer Schwäche auf, einschließlich der Fähigkeit zu gehen, nicht gehfähig und in unterschiedlichem Maße motorische Funktion der oberen Extremitäten sowie Atmungs- und Schluckfähigkeiten, wobei einige stärker betroffen sind und eine invasive Beatmung oder NIV und/oder PEG-Sonden benötigen Ernährung.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigter 5q SMA
  • Möglichkeit des Zugangs zum intrathekalen Raum für die Nusinersen-Injektion

Ausschlusskriterien:

  • Nierenfunktionsstörung
  • Thrombozytopenie
  • Unfähigkeit, den intrathekalen Raum durch CT oder fluoreszierende Injektion zu erreichen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 2 und 3
Intrathekales Nusinersen wird allen Probanden gemäß dem von der FDA zugelassenen Etikett verabreicht.
Arzneimittel: nusinersen
Die Probanden erhalten Nusinersen und werden 24 Monate lang mit motorischen Bewertungen beobachtet
Andere Namen:
  • Spinraza

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der quantitativen motorischen Funktion
Zeitfenster: 2 Jahre
Primärer Endpunkt: Veränderung der quantitativen motorischen Kraft vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie durch Dynamometrie der Muskeln der oberen Extremitäten – Schulterabduktion und Ellbogenbeugung/-streckung.
2 Jahre
Veränderung der motorischen Funktion der oberen Extremitäten
Zeitfenster: 2 Jahre
Änderung der Punktzahl des Moduls für die oberen Extremitäten vom Ausgangswert bis zum Studienende
2 Jahre
Änderung des 6-Minuten-Gehtests bei ambulanten Patienten
Zeitfenster: 2 Jahre
Änderung des 6-Minuten-Gehtests von der Baseline bis zum Ende der Studie
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Lungenfunktion durch Spirometrie forcierte Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: 2 Jahre
Veränderung der FVC von Studienbeginn bis Studienende
2 Jahre
Änderung des 10-Meter-Gehtests bei ambulanten Patienten
Zeitfenster: 2 Jahre
Wechsel vom Ausgangswert bis zum Studienende im 10-Meter-Gehtest
2 Jahre
Änderung der Amplitude des zusammengesetzten Muskelaktionspotentials (CMAP) nach Kriterien der Nervenleitungsgeschwindigkeit (NCV).
Zeitfenster: 2 Jahre
Veränderung der CMAP-Amplitude der Reaktionen von medianen, ulnaren und peronealen motorischen Nerven von der Grundlinie bis zum Ende der Studie
2 Jahre
Änderung der Lungenfunktion durch Spirometrie Forciertes Exspirationsvolumen (FEV)
Zeitfenster: 2 Jahre
Änderung von Baseline bis Studienende in FEV
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Northwell Health

Ermittler

  • Hauptermittler: Anthony Geraci, MD, Northwell Health

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Juli 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 18-0149

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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