脊髄性筋萎縮症の成人に対するヌシネルセンの効果
2023年3月15日 更新者：Northwell Health
脊髄性筋萎縮症 2 型および 3 型の成人患者の運動機能に対するヌシネルセンの効果
成人の脊髄性筋萎縮症 2 型および 3 型患者さんにヌシネルセンを投与した観察研究
調査の概要
詳細な説明
脊髄性筋萎縮症の成人患者の運動機能に対するヌシネルセンの効果を評価するための観察研究。
被験者は、ヌシネルセンの髄腔内注射による標準治療を受け、ベースラインおよび6か月ごとに、ヌシネルセンによる治療の最初の2年間に運動評価および肺機能検査を受けます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
12
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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Great Neck、New York、アメリカ、11021
- Northwell Health Neuroscience
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～60年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
調査対象の集団は、ヌシネルセンによる治療を求めている 5q SMA の成人被験者の均質なグループです。
対象者は、歩行能力、非歩行性およびさまざまな程度の上肢運動機能、呼吸および嚥下能力を含む広範な表現型の運動衰弱を持ち、一部はより影響を受け、侵襲的換気または NIV、および/または PEG チューブを必要とします。栄養。
説明
包含基準:
- 遺伝的に確認された5q SMA
- ヌシネルセン注射のために髄腔内空間にアクセスする能力
除外基準:
- 腎障害
- 血小板減少症
- CTまたは蛍光ガイド下注射による髄腔内へのアクセス不能
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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-脊髄性筋萎縮症タイプ2および3の被験者
ヌシネルセンの髄腔内投与は、FDA承認のラベルに従ってすべての被験者に投与されます。
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被験者はヌシネルセンを受け取り、運動評価で24か月間観察されます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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定量的運動機能の変化
時間枠：2年
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主要評価項目：上肢筋のダイナモメトリーによる定量的運動強度のベースラインから研究終了までの変化 - 肩の外転および肘の屈曲/伸展。
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2年
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上肢運動機能の変化
時間枠：2年
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上肢モジュールスコアのベースラインから研究終了までの変化
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2年
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外来患者の6分間歩行テストの変化
時間枠：2年
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ベースラインから研究終了までの 6 分間歩行テストの変化
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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スパイロメトリー強制肺活量（FVC）による肺機能の変化
時間枠：2年
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ベースラインから試験終了までの FVC の変化
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2年
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外来患者の 10 メートル歩行テストの変化
時間枠：2年
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10 メートル歩行テストのベースラインから学習終了までの変化
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2年
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神経伝導速度 (NCV) 基準による複合筋活動電位 (CMAP) 振幅の変化
時間枠：2年
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正中、尺骨、および腓骨運動神経からの応答の CMAP 振幅のベースラインから研究終了までの変化
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2年
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スパイロメトリー強制呼気量（FEV）による肺機能の変化
時間枠：2年
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ベースラインから試験終了までの FEV の変化
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2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Anthony Geraci, MD、Northwell Health
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Finkel RS, Mercuri E, Darras BT, Connolly AM, Kuntz NL, Kirschner J, Chiriboga CA, Saito K, Servais L, Tizzano E, Topaloglu H, Tulinius M, Montes J, Glanzman AM, Bishop K, Zhong ZJ, Gheuens S, Bennett CF, Schneider E, Farwell W, De Vivo DC; ENDEAR Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732. doi: 10.1056/NEJMoa1702752.
- Mercuri E, Darras BT, Chiriboga CA, Day JW, Campbell C, Connolly AM, Iannaccone ST, Kirschner J, Kuntz NL, Saito K, Shieh PB, Tulinius M, Mazzone ES, Montes J, Bishop KM, Yang Q, Foster R, Gheuens S, Bennett CF, Farwell W, Schneider E, De Vivo DC, Finkel RS; CHERISH Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2018 Feb 15;378(7):625-635. doi: 10.1056/NEJMoa1710504.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年4月1日
一次修了 (実際)
2021年7月13日
研究の完了 (実際)
2021年7月13日
試験登録日
最初に提出
2019年3月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月14日
最初の投稿 (実際)
2019年3月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月15日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。