Effekt af Nusinersen på voksne med spinal muskelatrofi
15. marts 2023 opdateret af: Northwell Health
Effekt af Nusinersen på motorisk funktion hos voksne patienter med spinal muskelatrofi type 2 og 3
Observationsstudie af voksne patienter med spinal muskelatrofi type 2 og 3, der modtager nusinersen
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Observationsstudie for at vurdere effekter af nusinersen på motorisk funktion hos voksne patienter med spinal muskelatrofi, som er både ambulerende og ikke-ambulatoriske.
Forsøgspersonerne vil modtage standardbehandling med nusinersen intratekal injektion og gennemgå baseline og hver 6. måned motoriske vurderinger og lungefunktionstest i løbet af de første to års behandling med nusinersen.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
12
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
- Northwell Health Neuroscience
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 60 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Populationen, der skal undersøges, er en homogen gruppe af voksne forsøgspersoner med 5q SMA, der søger behandling med nusinersen.
Forsøgspersonerne vil have et bredt fænotypespektrum af motorisk svaghed, herunder evne til at bevæge sig, ikke-ambulatorisk og varierende grader af motorisk funktion i overekstremiteterne og respiratoriske og synkeevner, med nogle mere påvirkede og kræver invasiv ventilation eller NIV og/eller PEG-rør for ernæring.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Genetisk bekræftet 5q SMA
- mulighed for at få adgang til intrathecal plads til nusinersen-injektion
Ekskluderingskriterier:
- Nedsat nyrefunktion
- trombocytopeni
- manglende evne til at få adgang til intrathecal rum ved CT eller fluoro-guidet injektion
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Personer med spinal muskelatrofi type 2 og 3
Intrathecal nusinersen vil blive administreret til alle forsøgspersoner efter FDA godkendt etiket.
|
Forsøgspersoner vil modtage nusinersen og blive observeret med motoriske vurderinger i 24 måneder
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i kvantitativ motorisk funktion
Tidsramme: To år
|
Primært endepunkt: Ændring fra baseline til slutningen af undersøgelsen i kvantitativ motorisk styrke ved dynamometri af muskler i øvre lemmer - skulderabduktion og albuefleksion/-ekstension.
|
To år
|
|
Ændring i overekstremiteternes motoriske funktion
Tidsramme: To år
|
Ændring fra baseline til slutningen af undersøgelsen i modulscore for øvre lemmer
|
To år
|
|
Ændring i 6 minutters gangtest hos ambulante patienter
Tidsramme: To år
|
Skift i 6 minutters gangtest fra baseline til slutningen af undersøgelsen
|
To år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i lungefunktionen ved spirometri tvungen vital kapacitet (FVC)
Tidsramme: To år
|
Ændring i FVC fra baseline til slutningen af undersøgelsen
|
To år
|
|
Ændring i 10 meter gangtest hos ambulante patienter
Tidsramme: To år
|
Skift fra baseline til slutningen af undersøgelsen i 10 meter gangtesten
|
To år
|
|
Ændring i sammensat muskelaktionspotentiale (CMAP) amplitude efter kriterier for nerveledningshastighed (NCV)
Tidsramme: To år
|
Ændring fra baseline til slutningen af undersøgelsen i CMAP-amplitude af responser fra median-, ulnar- og peroneale motoriske nerver
|
To år
|
|
Ændring i lungefunktionen ved spirometri forceret ekspiratorisk volumen (FEV)
Tidsramme: To år
|
Ændring fra baseline til afslutning af studiet i FEV
|
To år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Anthony Geraci, MD, Northwell Health
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Finkel RS, Mercuri E, Darras BT, Connolly AM, Kuntz NL, Kirschner J, Chiriboga CA, Saito K, Servais L, Tizzano E, Topaloglu H, Tulinius M, Montes J, Glanzman AM, Bishop K, Zhong ZJ, Gheuens S, Bennett CF, Schneider E, Farwell W, De Vivo DC; ENDEAR Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732. doi: 10.1056/NEJMoa1702752.
- Mercuri E, Darras BT, Chiriboga CA, Day JW, Campbell C, Connolly AM, Iannaccone ST, Kirschner J, Kuntz NL, Saito K, Shieh PB, Tulinius M, Mazzone ES, Montes J, Bishop KM, Yang Q, Foster R, Gheuens S, Bennett CF, Farwell W, Schneider E, De Vivo DC, Finkel RS; CHERISH Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2018 Feb 15;378(7):625-635. doi: 10.1056/NEJMoa1710504.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
13. juli 2021
Studieafslutning (Faktiske)
13. juli 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. marts 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. marts 2019
Først opslået (Faktiske)
18. marts 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. marts 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. marts 2023
Sidst verificeret
1. marts 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 18-0149
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .