Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ Nusinersen na dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni

15 marca 2023 zaktualizowane przez: Northwell Health

Wpływ produktu Nusinersen na funkcje motoryczne u dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 i 3

Badanie obserwacyjne dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 i 3 otrzymujących nusinersen

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obserwacyjne mające na celu ocenę wpływu nusinersenu na funkcje motoryczne u dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy są zarówno chodzący, jak i niechodzący. Pacjenci otrzymają standardową opiekę w postaci iniekcji dooponowych nusinersenu i będą poddawani podstawowym ocenom ruchowym oraz badaniom czynnościowym płuc na początku leczenia i co 6 miesięcy przez pierwsze dwa lata leczenia nusinersenem.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
        • Northwell Health Neuroscience

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja to jednorodna grupa dorosłych osobników z SMA 5q poszukujących leczenia nusinersenem. Pacjenci będą wykazywać szerokie spektrum fenotypowe osłabienia motorycznego, w tym zdolność poruszania się, niezdolność do poruszania się i różne stopnie funkcji motorycznych kończyn górnych oraz zdolności oddychania i połykania, z niektórymi bardziej dotkniętymi i wymagającymi wentylacji inwazyjnej lub NIV i/lub rurek PEG do odżywianie.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzone 5q SMA
  • możliwość dostępu do przestrzeni wewnątrzkanałowej w celu wstrzyknięcia nusinersenu

Kryteria wyłączenia:

  • Zaburzenia czynności nerek
  • małopłytkowość
  • niemożność uzyskania dostępu do przestrzeni dooponowej za pomocą CT lub iniekcji pod kontrolą fluoru

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 i 3
Nusinersen dokanałowo będzie podawany wszystkim pacjentom zgodnie z etykietą zatwierdzoną przez FDA.
Lek: nusinersen
Pacjenci otrzymają nusinersen i będą obserwowani z oceną motoryczną przez 24 miesiące
Inne nazwy:
  • Spinraza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ilościowej funkcji motorycznej
Ramy czasowe: Dwa lata
Pierwszorzędowy punkt końcowy: Zmiana ilościowej siły motorycznej od punktu początkowego do końcowego badania na podstawie dynamometrii mięśni kończyny górnej – odwodzenie barku i zgięcie/wyprost łokcia.
Dwa lata
Zmiana funkcji motorycznej kończyny górnej
Ramy czasowe: Dwa lata
Zmiana wyniku modułu kończyny górnej od punktu początkowego do końca badania
Dwa lata
Zmiana w 6-minutowym teście marszu u pacjentów ambulatoryjnych
Ramy czasowe: Dwa lata
Zmiana w 6-minutowym teście marszu od punktu początkowego do końca badania
Dwa lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana czynności płuc za pomocą spirometrii natężonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: Dwa lata
Zmiana FVC od wartości początkowej do końca badania
Dwa lata
Zmiana testu marszu na 10 metrów u pacjentów ambulatoryjnych
Ramy czasowe: Dwa lata
Zmiana od punktu początkowego do końca badania w teście marszu na 10 metrów
Dwa lata
Zmiana amplitudy złożonego potencjału czynnościowego mięśni (CMAP) według kryteriów prędkości przewodzenia nerwów (NCV).
Ramy czasowe: Dwa lata
Zmiana od punktu początkowego do końca badania w amplitudzie odpowiedzi CMAP z nerwów ruchowych pośrodkowego, łokciowego i strzałkowego
Dwa lata
Zmiana czynności płuc na podstawie spirometrii natężonej objętości wydechowej (FEV)
Ramy czasowe: Dwa lata
Zmiana FEV1 od punktu początkowego do końca badania
Dwa lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Northwell Health

Śledczy

  • Główny śledczy: Anthony Geraci, MD, Northwell Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 lipca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 18-0149

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj