Nusinersenin vaikutus aikuisiin, joilla on spinaalinen lihasatrofia
keskiviikko 15. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Northwell Health
Nusinersenin vaikutus motoriseen toimintaan aikuispotilailla, joilla on selkärangan lihasatrofia tyypit 2 ja 3
Havainnointitutkimus aikuisilla potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia tyyppiä 2 ja 3 ja jotka saavat nusinerseenia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Havainnointitutkimus nusinersenin vaikutusten motoriseen toimintaan arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia ja jotka ovat sekä liikkuvia että ei-liikkuvia.
Koehenkilöt saavat tavanomaista hoitoa nusinersenin intratekaalisella injektiolla, ja heille suoritetaan lähtötilanteen ja kuuden kuukauden välein motoriset arvioinnit ja keuhkojen toimintatestit kahden ensimmäisen nusinerseeni-hoidon vuoden aikana.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
- Northwell Health Neuroscience
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkittava populaatio on homogeeninen ryhmä aikuisia koehenkilöitä, joilla on 5q SMA ja jotka hakevat nusinerseenihoitoa.
Koehenkilöillä on laaja motorisen heikkouden fenotyyppikirje, mukaan lukien kyky liikkua, ei-liikkuvia ja vaihtelevia yläraajojen motorisia toimintoja sekä hengitys- ja nielemiskykyjä, joista osa on enemmän kärsinyt ja vaativat invasiivista ventilaatiota tai NIV:tä ja/tai PEG-putkia ravitsemus.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu 5q SMA
- kyky päästä intratekaaliseen tilaan nusinersen-injektiota varten
Poissulkemiskriteerit:
- Munuaisten vajaatoiminta
- trombosytopenia
- kyvyttömyys päästä intratekaaliseen tilaan CT- tai fluoroohjatulla injektiolla
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Koehenkilöt, joilla on spinaalinen lihasatrofia tyypit 2 ja 3
Intratekaalista nusinerseeniä annetaan kaikille koehenkilöille FDA:n hyväksymän etiketin mukaisesti.
|
Koehenkilöt saavat nusinerseniä ja heitä tarkkaillaan motorisilla arvioinneilla 24 kuukauden ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kvantitatiivisessa motorisessa toiminnassa
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
|
Ensisijainen päätepiste: Muutos lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun kvantitatiivisessa motorisessa voimassa yläraajojen lihasten dynamometrian avulla - olkapään abduktio ja kyynärpään koukistus/ojennus.
|
Kaksi vuotta
|
|
Muutos yläraajan motorisessa toiminnassa
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
|
Muutos lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun yläraajojen moduulipisteissä
|
Kaksi vuotta
|
|
Muutos 6 minuutin kävelytestissä avohoitopotilailla
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
|
Muutos 6 minuutin kävelytestissä lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun
|
Kaksi vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos keuhkojen toiminnassa spirometrian pakotetulla vitaalikapasiteetilla (FVC)
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
|
Muutos FVC:ssä lähtötasosta tutkimuksen loppuun
|
Kaksi vuotta
|
|
Muutos 10 metrin kävelytestissä avohoitopotilailla
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
|
Muutos lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun 10 metrin kävelytestissä
|
Kaksi vuotta
|
|
Muutos yhdistelmälihasten toimintapotentiaalin (CMAP) amplitudissa hermojohtamisnopeuden (NCV) kriteereillä
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
|
Muutos lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun mediaani-, kyynär- ja peroneaalisten motoristen hermojen vasteiden CMAP-amplitudissa
|
Kaksi vuotta
|
|
Keuhkojen toiminnan muutos spirometrisen pakotetun uloshengityksen tilavuuden (FEV) avulla
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
|
FEV:n muutos lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun
|
Kaksi vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Anthony Geraci, MD, Northwell Health
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Finkel RS, Mercuri E, Darras BT, Connolly AM, Kuntz NL, Kirschner J, Chiriboga CA, Saito K, Servais L, Tizzano E, Topaloglu H, Tulinius M, Montes J, Glanzman AM, Bishop K, Zhong ZJ, Gheuens S, Bennett CF, Schneider E, Farwell W, De Vivo DC; ENDEAR Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732. doi: 10.1056/NEJMoa1702752.
- Mercuri E, Darras BT, Chiriboga CA, Day JW, Campbell C, Connolly AM, Iannaccone ST, Kirschner J, Kuntz NL, Saito K, Shieh PB, Tulinius M, Mazzone ES, Montes J, Bishop KM, Yang Q, Foster R, Gheuens S, Bennett CF, Farwell W, Schneider E, De Vivo DC, Finkel RS; CHERISH Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2018 Feb 15;378(7):625-635. doi: 10.1056/NEJMoa1710504.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. huhtikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 13. heinäkuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 13. heinäkuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 10. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 18. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 20. maaliskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 18-0149
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .