Nusinersen对成人脊髓性肌萎缩症的影响
2023年3月15日 更新者：Northwell Health
Nusinersen 对成年 2 型和 3 型脊髓性肌萎缩症患者运动功能的影响
成年脊髓性肌萎缩症 2 型和 3 型患者接受 nusinersen 的观察性研究
研究概览
详细说明
评估 nusinersen 对能走动和不能走动的成年脊髓性肌萎缩症患者运动功能影响的观察性研究。
受试者将接受 nusinersen 鞘内注射的标准护理，并在 nusinersen 治疗的前两年接受基线和每 6 个月一次的运动评估和肺功能测试。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
12
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New York
-
Great Neck、New York、美国、11021
- Northwell Health Neuroscience
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
概率样本
研究人群
研究人群是一群同质的成人受试者，他们患有 5q SMA 寻求 nusinersen 治疗。
受试者将具有广泛的运动无力表型谱，包括走动能力、非卧床能力和不同程度的上肢运动功能以及呼吸和吞咽能力，其中一些受影响更大并需要有创通气或 NIV 和/或 PEG 管营养。
描述
纳入标准：
- 基因确认的 5q SMA
- 进入鞘内空间进行 nusinersen 注射的能力
排除标准：
- 肾功能不全
- 血小板减少症
- 无法通过 CT 或荧光引导注射进入鞘内空间
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
2 型和 3 型脊髓性肌萎缩症患者
将根据 FDA 批准的标签对所有受试者进行鞘内注射 nusinersen。
|
受试者将接受 nusinersen 并接受为期 24 个月的运动评估观察
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
定量运动功能的变化
大体时间：两年
|
主要终点：通过上肢肌肉测力法（肩外展和肘屈曲/伸展）定量运动强度从基线到研究结束的变化。
|
两年
|
|
上肢运动功能改变
大体时间：两年
|
上肢模块评分从基线到研究结束的变化
|
两年
|
|
门诊患者 6 分钟步行试验的变化
大体时间：两年
|
从基线到研究结束时 6 分钟步行测试的变化
|
两年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
通过肺活量测定用力肺活量 (FVC) 改变肺功能
大体时间：两年
|
FVC 从基线到研究结束的变化
|
两年
|
|
门诊患者 10 米步行试验的变化
大体时间：两年
|
10 米步行测试从基线到研究结束的变化
|
两年
|
|
通过神经传导速度 (NCV) 标准改变复合肌肉动作电位 (CMAP) 振幅
大体时间：两年
|
正中、尺骨和腓骨运动神经的 CMAP 反应幅度从基线到研究结束的变化
|
两年
|
|
通过肺量计用力呼气量 (FEV) 改变肺功能
大体时间：两年
|
FEV 从基线到研究结束的变化
|
两年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Anthony Geraci, MD、Northwell Health
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Finkel RS, Mercuri E, Darras BT, Connolly AM, Kuntz NL, Kirschner J, Chiriboga CA, Saito K, Servais L, Tizzano E, Topaloglu H, Tulinius M, Montes J, Glanzman AM, Bishop K, Zhong ZJ, Gheuens S, Bennett CF, Schneider E, Farwell W, De Vivo DC; ENDEAR Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732. doi: 10.1056/NEJMoa1702752.
- Mercuri E, Darras BT, Chiriboga CA, Day JW, Campbell C, Connolly AM, Iannaccone ST, Kirschner J, Kuntz NL, Saito K, Shieh PB, Tulinius M, Mazzone ES, Montes J, Bishop KM, Yang Q, Foster R, Gheuens S, Bennett CF, Farwell W, Schneider E, De Vivo DC, Finkel RS; CHERISH Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2018 Feb 15;378(7):625-635. doi: 10.1056/NEJMoa1710504.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年4月1日
初级完成 (实际的)
2021年7月13日
研究完成 (实际的)
2021年7月13日
研究注册日期
首次提交
2019年3月10日
首先提交符合 QC 标准的
2019年3月14日
首次发布 (实际的)
2019年3月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月15日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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