Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt av Nusinersen på vuxna med spinal muskelatrofi

15 mars 2023 uppdaterad av: Northwell Health

Effekt av Nusinersen på motorisk funktion hos vuxna patienter med spinal muskelatrofi typ 2 och 3

Observationsstudie av vuxna patienter med spinal muskelatrofi typ 2 och 3 som får nusinersen

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Observationsstudie för att bedöma effekter av nusinersen på motorisk funktion hos vuxna patienter med spinal muskelatrofi som är både ambulerande och icke-ambulerande. Försökspersonerna kommer att få standardvård med nusinersen intratekal injektion och genomgå baslinje och var 6:e ​​månad motoriska bedömningar och lungfunktionstester under de första två åren av behandlingen med nusinersen.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

12

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
        • Northwell Health Neuroscience

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Populationen som ska studeras är en homogen grupp av vuxna patienter med 5q SMA som söker behandling med nusinersen. Försökspersonerna kommer att ha ett brett fenotypspektrum av motorisk svaghet inklusive förmåga att röra sig, icke-ambulerande och varierande grad av motorisk funktion i övre extremiteterna och andnings- och sväljförmåga, med några mer påverkade och som kräver invasiv ventilation eller NIV, och/eller PEG-slangar för näring.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt bekräftad 5q SMA
  • förmåga att komma åt intratekalt utrymme för nusinersen-injektion

Exklusions kriterier:

  • Nedsatt njurfunktion
  • trombocytopeni
  • oförmåga att komma åt intratekalt utrymme genom CT eller fluorguidad injektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter med spinal muskelatrofi typ 2 och 3
Intratekal nusinersen kommer att administreras till alla försökspersoner enligt FDA-godkänd etikett.
Läkemedel: nusinersen
Försökspersoner kommer att få nusinersen och observeras med motoriska bedömningar i 24 månader
Andra namn:
  • Spinraza

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i kvantitativ motorisk funktion
Tidsram: Två år
Primärt effektmått: Ändring från baslinjen till studiens slut i kvantitativ motorstyrka genom dynamometri av musklerna i de övre extremiteterna - axelabduktion och armbågsflexion/extension.
Två år
Förändring av motorfunktionen i övre extremiteterna
Tidsram: Två år
Ändring från baslinjen till slutet av studien i modulpoäng för övre extremiteter
Två år
Förändring i 6 minuters gångtest hos ambulerande patienter
Tidsram: Två år
Ändring i 6 minuters gångtest från baslinjen till studiens slut
Två år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i lungfunktionen genom spirometri forcerad vitalkapacitet (FVC)
Tidsram: Två år
Förändring i FVC från baslinje till studieslut
Två år
Förändring i 10 meters gångtest hos ambulerande patienter
Tidsram: Två år
Ändra från baslinjen till slutet av studien i 10 meters gångtestet
Två år
Förändring i CMAP-amplituden (Composit Muscle Action Potential) genom kriterier för nervledningshastighet (NCV)
Tidsram: Två år
Ändring från baslinje till studieslut i CMAP-amplitud av svar från median-, ulnar- och peronealmotoriska nerver
Två år
Förändring i lungfunktionen genom spirometri forcerad utandningsvolym (FEV)
Tidsram: Två år
Ändring från baslinje till studieslut i FEV
Två år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Northwell Health

Utredare

  • Huvudutredare: Anthony Geraci, MD, Northwell Health

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

13 juli 2021

Avslutad studie (Faktisk)

13 juli 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 mars 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 mars 2019

Första postat (Faktisk)

18 mars 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 18-0149

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera