Účinek Nusinersenu na dospělé se spinální svalovou atrofií
15. března 2023 aktualizováno: Northwell Health
Účinek Nusinersenu na motorické funkce u dospělých pacientů se spinální svalovou atrofií typu 2 a 3
Observační studie dospělých pacientů se spinální svalovou atrofií typu 2 a 3 užívajících nusinersen
Přehled studie
Detailní popis
Observační studie k posouzení účinků nusinersenu na motorické funkce u dospělých pacientů se spinální svalovou atrofií, kteří chodí i nechodí.
Subjektům se dostane standardní péče s intratekální injekcí nusinersenu a během prvních dvou let léčby nusinersenem podstoupí základní a každých 6 měsíců motorické hodnocení a testování funkce plic.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
12
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
- Northwell Health Neuroscience
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 60 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Populace, která má být studována, je homogenní skupina dospělých subjektů s 5q SMA, kteří hledají léčbu nusinersenem.
Subjekty budou mít široké fenotypové spektrum motorické slabosti včetně schopnosti chodit, nechodit a s různým stupněm motorických funkcí horních končetin a respiračních a polykacích schopností, přičemž některé budou více postiženy a vyžadují invazivní ventilaci nebo NIV a/nebo PEG sondy pro výživa.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Geneticky potvrzený 5q SMA
- schopnost přístupu do intratekálního prostoru pro injekci nusinersenu
Kritéria vyloučení:
- Poškození ledvin
- trombocytopenie
- nemožnost přístupu do intratekálního prostoru pomocí CT nebo fluo řízené injekce
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Subjekty se spinální svalovou atrofií typu 2 a 3
Intrathekální nusinersen bude podáván všem subjektům podle označení schváleného FDA.
|
Subjekty dostanou nusinersen a budou sledovány motorickým hodnocením po dobu 24 měsíců
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna kvantitativní motorické funkce
Časové okno: Dva roky
|
Primární cíl: Změna kvantitativní motorické síly od výchozí do konce studie pomocí dynamometrie svalů horní končetiny – abdukce ramene a flexe/extenze lokte.
|
Dva roky
|
|
Změna motorické funkce horní končetiny
Časové okno: Dva roky
|
Změna skóre modulu horní končetiny od výchozího stavu do konce studie
|
Dva roky
|
|
Změna v 6minutovém testu chůze u ambulantních pacientů
Časové okno: Dva roky
|
Změna v 6minutovém testu chůze od výchozího stavu do konce studie
|
Dva roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna plicní funkce spirometricky usilovně vitální kapacitou (FVC)
Časové okno: Dva roky
|
Změna FVC od výchozího stavu do konce studie
|
Dva roky
|
|
Změna v testu chůze na 10 metrů u ambulantních pacientů
Časové okno: Dva roky
|
Změna ze základní linie na konec studie v testu chůze na 10 metrů
|
Dva roky
|
|
Změna amplitudy složeného svalového akčního potenciálu (CMAP) podle kritérií rychlosti nervového vedení (NCV).
Časové okno: Dva roky
|
Změna amplitudy odpovědí CMAP od středních, ulnárních a peroneálních motorických nervů od výchozí hodnoty do konce studie
|
Dva roky
|
|
Změna funkce plic spirometricky usilovným výdechovým objemem (FEV)
Časové okno: Dva roky
|
Změna FEV od výchozího stavu do konce studie
|
Dva roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Anthony Geraci, MD, Northwell Health
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Finkel RS, Mercuri E, Darras BT, Connolly AM, Kuntz NL, Kirschner J, Chiriboga CA, Saito K, Servais L, Tizzano E, Topaloglu H, Tulinius M, Montes J, Glanzman AM, Bishop K, Zhong ZJ, Gheuens S, Bennett CF, Schneider E, Farwell W, De Vivo DC; ENDEAR Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732. doi: 10.1056/NEJMoa1702752.
- Mercuri E, Darras BT, Chiriboga CA, Day JW, Campbell C, Connolly AM, Iannaccone ST, Kirschner J, Kuntz NL, Saito K, Shieh PB, Tulinius M, Mazzone ES, Montes J, Bishop KM, Yang Q, Foster R, Gheuens S, Bennett CF, Farwell W, Schneider E, De Vivo DC, Finkel RS; CHERISH Study Group. Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2018 Feb 15;378(7):625-635. doi: 10.1056/NEJMoa1710504.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. dubna 2019
Primární dokončení (Aktuální)
13. července 2021
Dokončení studie (Aktuální)
13. července 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. března 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. března 2019
První zveřejněno (Aktuální)
18. března 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. března 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. března 2023
Naposledy ověřeno
1. března 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 18-0149
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .