수성 결핍 안구건조증 환자의 동종 지방유래 중간엽 줄기세포 치료 (MESADDE)

안구건조증(DED)은 전 세계적으로 환자에게 나타나는 매우 흔한 문제입니다. 이전 연구에 따르면 30-60세 덴마크 인구의 DED 유병률은 11%였습니다. 수성 눈물 결핍 안구 건조증(ADDE)은 눈물샘(LG)의 눈물 생성이 손상된 DED의 하위 유형입니다. ADDE의 현재 치료는 ADDE의 완치적 치료법이 존재하지 않기 때문에 증상을 완화시키는 것뿐입니다.

중간엽 줄기 세포(MSC)는 거의 모든 결합 조직에 존재하며 여러 종류의 조직으로 분화할 수 있는 능력을 가진 다능성 줄기 세포입니다. 여러 연구에서 MSC가 다양한 질병의 염증을 감소시키는 것으로 나타났습니다. 지방 조직 유래 중간엽 줄기세포(ASC)는 가장 쉽게 수집되고 확장되는 복부 지방에서 쉽게 구할 수 있기 때문에 상당한 주목을 받았습니다. 휴식 중인 중간엽 줄기세포에서는 MHC 클래스 II가 표면에 발현되지 않아 세포 고유의 면역원성이 감소합니다. 이 최고의 속성은 동종 MSC 이식을 허용합니다. 동종이계 중간엽 줄기세포를 사용한 치료는 임상 시험에서 다양한 조건에 대해 광범위한 수의 인간 피험자에서 조사되었으며 항 공여자 면역 반응과 관련된 문서화된 부작용은 존재하지 않습니다. 동종이계 세포 치료의 한 가지 잠재적 이점은 "기성품" 치료제로 사용할 수 있어 조직 수집 및 배양을 통해 치료 비용을 지연시키고 증가시킬 필요가 없다는 것입니다. 또한 자가 중간엽 줄기세포의 기능이 동반 질환이나 고령 환자에서 손상될 수 있다고 제안되었습니다.

인간과 마찬가지로 송곳니에서도 ADDE의 가장 흔한 원인은 LG를 표적으로 하는 면역 매개 염증 반응입니다. 건강한 공여자의 동종이계 ASC를 ADDE가 있는 27마리의 총 48개 눈에 주입한 2건의 연구에서 눈물 생성이 크게 증가했으며 치료에 대한 부작용이 관찰되지 않았습니다.

인간 LG에 ASC를 주입하는 연구는 수행된 적이 없습니다. 본 연구는 ADDE를 앓고 있는 환자의 LG에 동종 ASC를 주입하는 것이 안전하고 눈물 생성을 증가시키며 염증을 감소시켜 안구의 편안함을 증가시킨다는 가설을 테스트할 것입니다.

Rigshospitalet-Glostrup 안과의 중증 ADDE 환자 7명은 그들이 1: 연구 자격이 있고 2: 정보에 입각한 동의서에 서명하는 경우 모집할 것입니다.

포함 시 참가자는 안구 표면 질병 지수(OSDI) 설문지를 작성하고 다음 순서로 시력 검사를 받습니다.

눈물 삼투압 측정(TearLab™), 눈물 분해 시간(TBUT), 안구 SICCA 등급 점수에 따른 안구 표면 염색 및 Schirmer's I 테스트.

스크리닝 후 최대 14일 후 모든 참가자는 한쪽 눈의 눈물샘에 ASC를 주사합니다. 두 눈이 적격성 기준을 충족하는 경우, Schirmer's I 테스트로 평가된 가장 낮은 눈물 생산으로 가장 영향을 받은 눈이 연구 눈이 될 것입니다. 반대쪽 눈은 치료되지 않지만 각 후속 조치에서 연구 눈과 동일한 프로토콜에 따라 검사됩니다.

사용된 제품은 CSCC_ASC(22)이며 주입된 용량은 전체 부피가 0.5ml인 현탁액에 LG당 약 1,100만 ASC를 포함합니다.

개입 후 1주(±2일), 4주(±4일) 및 4개월(±7일)에 참가자는 위에서 설명한 대로 눈 검사, OSDI 설문지 및 혈액 검사를 추적합니다. 4개월에 안전성의 주요 결과를 평가합니다.

시험 종료는 3년 후 후속 조치에서 마지막 참가자의 마지막 방문(LPLV)으로 정의됩니다.