요소 순환 장애 소아 환자에 대한 HepaStem 주입의 안전성 및 효능 연구
2020년 11월 4일 업데이트: HLB Cell Co., Ltd.
요소 주기 장애 소아 환자에서 HepaStem의 주입에 대한 전향적 공개 라벨 안전성 및 효능 연구
이것은 여러 HepaStem 주입의 안전성과 효능을 조사하기 위해 고안된 2상 전향적 오픈 라벨 연구입니다. 이 연구에는 12세 미만의 소아 요소주기 장애(UCD) 환자 5명이 포함됩니다.
평가에는 모든 안전성 매개변수와 13C 추적자 테스트, 암모니아, 약물 및 식이 변화를 기반으로 한 효능 평가가 포함됩니다.
HepaStem은 기존의 UCD 치료에 추가로 투여됩니다.
연구 개요
상세 설명
환자 적격성은 스크리닝 방문 중에 평가될 것입니다. 시험자는 만성 대사 치료(즉, 환자의 저단백 식이, 아미노산 혼합 보충제, 질소 제거제 및 아르기닌 및/또는 시트룰린 보충제 사이의 균형이 환자의 대사 상태에 최적화됩니다.
기준선 기간 동안, 환자의 대사 상태 및 만성 대사 치료를 평가하기 위해 6주 간격으로 3회의 연구 방문이 이루어질 것이다.
환자의 체중을 기준으로 계산된 용량이 영구 장간막 문맥 접근 및 카테터를 통해 4회 또는 일시적 경피 경간 카테터를 통해 3회 투여됩니다.
후속 조치 기간은 첫 번째 HepaStem 주입일로부터 약 12주 후에 시작됩니다. 이 기간은 약 9개월 동안 지속됩니다. 연구 방문은 1.5개월마다 FU 방문 1에서 FU 방문 7로 이루어집니다.
주요 목표:
- 기능 테스트(13C 추적자 방법)를 기반으로 ureagenesis 개선 측면에서 주입 시작 후 6개월에 HepaStem의 기능적 효능을 입증하기 위해
- 헤파스템 주입 개시 후 최대 1년까지 헤파스템의 안전성을 평가하기 위해
보조 목표:
1. 주입 개시 후 최대 1년까지 헤파스템의 기능적, 임상적, 생화학적 파라미터의 효능을 평가한다.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Seoul, 대한민국, 06351
- Samsung Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 12세 미만의 소아 환자입니다.
- 환자는 다음 UCD 중 하나를 나타냅니다. (CPS1D, OTCD, ASSD, ASLD, ARGD)
- 환자는 다음과 같이 정의된 단백질 내성 장애가 있는 심각한 질병을 앓고 있습니다: 만성 단백질 제한 식이 및 적어도 하나의 질소 제거제를 사용한 만성 치료.
- 환자는 간문맥 및 장간막 정맥을 포함하는 가지의 개통성을 보이며, 도플러 초음파로 확인된 정상 유속 및 문맥 및/또는 부유물의 접근성을 보입니다.
- 환자(서명할 수 있는 경우)와 부모 또는 법적 대리인이 서면 동의서에 서명했습니다.
제외 기준:
- 환자는 급성 간부전을 나타냅니다.
- 환자는 간경화의 임상적 또는 방사선학적 증거를 제시합니다.
- 환자는 간 또는 간외 악성종양의 병력이 있거나 이력이 있습니다.
- 환자는 임상적으로 유의미한 심장 기형이 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 환자는 정맥 혈전증의 개인 병력이 있거나 스크리닝 시 단백질 S, 단백질 C, 항트롬빈 III 및/또는 활성화된 단백질 C 저항(aPCR)에 대해 임상적으로 유의미한 비정상적인 값을 가지고 있습니다. 가족력이 있는 경우 완전한 응고 검사를 시행해야 합니다. 위에서 설명한 모든 경우에 환자를 연구에 등록하기 전에 스폰서와 결과를 논의해야 합니다.
- 현재 승인되지 않은 다른 연구용 약물 또는 장치를 받고 있는 환자.
- 환자는 이전에 성숙한 간 세포 또는 줄기 세포 이식을 받았거나 장기 간 이식을 받았거나 HepaStem 주입을 받았습니다.
- 환자는 methylprednisolone, tacrolimus에 금기 사항이 있습니다.
- 환자는 헤파린에 대해 알려진 과민성 또는 알레르기가 있습니다.
- 환자는 기관 지침에 따라 처방되는 수술 후 감염을 예방하는 항생제에 대해 알려진 과민성 또는 알레르기가 있으며 대체 예방책을 찾을 수 없습니다.
- 환자는 투석으로 치료받은 신부전이 있었거나 가지고 있습니다.
- 환자는 밸프로에이트 요법이 필요합니다.
- 환자는 적절하게 치료할 수 없는 조영제(해당하는 경우)에 대해 알려진 과민성 또는 알레르기가 있습니다.
- 환자는 문맥의 혈전증 또는 전방 문맥 혈류의 지속적인 장애가 있습니다.
- 환자는 Doppler US 또는 Arantius 채널 또는 전립선 고혈압에 의해 평가된 포르토 전신 션트 또는 누공이 있습니다.
- 카테터를 배치할 부위는 이전에 정맥 혈전증 또는 혈관 수술 절차를 겪었습니다.
- 환자는 진행 중인 감염이 있거나 지난 2주 동안 감염을 앓았습니다(스크리닝 시 활동성 EBV 감염 포함). 환자는 감염이 해결된 후 등록할 수 있습니다.
- 연구자의 의견으로는 환자의 연구 참여를 방해할 수 있는 중요한 상태나 장애가 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: HepaStem 주입
환자의 체중을 기준으로 계산된 용량이 영구 장간막 문맥 접근 및 카테터를 통해 4회 또는 일시적 경피 경간 카테터를 통해 3회 투여됩니다.
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HepaStem은 다음 중 하나의 방법으로 문맥에 정맥 주사됩니다. 또는 (2) 무선 안내 하에 간문맥에 삽입된 일시적인 경피 경간 카테터를 통해.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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우레아제네시스의 변화
기간: 첫 주입 후 6개월 후
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첫 번째 주입 후 6개월에 de novo ureagenesis의 변화: 기준선 평가와 비교하여 3차 FU 방문에서 13C 추적자 방법으로 정량화된 절대 13C 혈액 요소 AUC-120분. |
첫 주입 후 6개월 후
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혈류역학(문맥압 측정)
기간: 최초 주입 후 최대 12개월
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문맥-정맥 혈류역학 측면에서 안전성 평가
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최초 주입 후 최대 12개월
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항-HLA 항체를 가진 피험자 수
기간: 최초 주입 후 최대 12개월
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공여자 특이적 순환 항-HLA 항체 및/또는 기타 면역 관련 마커의 새로운 검출 측면에서 안전성 평가
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최초 주입 후 최대 12개월
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SAE 및 AE가 있는 피험자 수
기간: 최초 주입 후 최대 12개월
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연구 절차와 관련된 SAE 및 임상적으로 유의한 AE 측면에서 안전성 평가
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최초 주입 후 최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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우레아제네시스의 변화
기간: 첫 주입 후 3, 9, 12개월
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첫 번째 주입 후 3, 9, 12개월에 de novo ureagenesis의 변화: 기준선 평가와 비교하여 FU 방문 1, 5 및 7에서 13C 추적자 방법으로 정량화된 절대 13C 혈액 요소 AUC-120분. |
첫 주입 후 3, 9, 12개월
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만성 단백질 섭취의 변화
기간: 최초 주입 후 최대 12개월
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기준선 기간 동안 연구 방문 및 후속 기간 동안 계획된 연구 방문에서 식이 평가를 고려한 만성 단백질 섭취량(mg/kg/일로 보고되고 연령에 대한 WHO 안전 수준과 비교하여 보고된 총 및 천연 단백질).
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최초 주입 후 최대 12개월
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만성 질소 소거제 투여량의 변화
기간: 최초 주입 후 최대 12개월
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기준선 기간 동안 예정된 연구 방문 및 후속 기간 동안 예정된 연구 방문에서 보고된 용량을 고려한 만성 질소 소거제 용량(mg/kg/일).
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최초 주입 후 최대 12개월
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혈중 암모니아 수치의 변화
기간: 최초 주입 후 최대 12개월
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스크리닝 동안 예정된 연구 방문 및 후속 기간 동안 예정된 연구 방문에서 기준선 기간 및 기준선 기간 동안 측정된 값을 고려한 혈액 암모니아.
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최초 주입 후 최대 12개월
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관련 혈액 아미노산 값의 변화
기간: 최초 주입 후 최대 12개월
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스크리닝 및 기준선 기간 동안 예정된 연구 방문에서 측정된 값과 후속 기간 동안 예정된 연구 방문에서 측정된 값을 고려한 관련 혈액 아미노산.
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최초 주입 후 최대 12개월
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대사 보상이 없는 피험자 수
기간: 최초 주입 후 최대 12개월
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대사 부전(졸음, 위장 증상 및 병원 치료와 같은 유발 증상이 있는 고암모니아혈증 에피소드), 선별 및 기준선 기간, 활성 치료 기간, 추적 관찰 기간 동안 수집된 모든 사건을 고려합니다.
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최초 주입 후 최대 12개월
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만성 단일아미노산 섭취량의 변화
기간: 최초 주입 후 최대 12개월
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기준선 기간 동안의 연구 방문 및 후속 기간 동안의 연구 방문에서 보고된 용량을 고려한 만성 단일 아니모산 섭취.
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최초 주입 후 최대 12개월
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인지 능력 평가
기간: 최초 주입 후 최대 12개월
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기준선 기간(기준선 방문 1)과 후속 기간(추적 방문 7) 사이에 환자의 인지 능력 점수의 변화는 유아 발달의 베일리 척도에 의해 평가될 것입니다.
(극히 낮은 것부터 매우 우수한 것까지 7등급)
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최초 주입 후 최대 12개월
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행동지표 평가
기간: 최초 주입 후 최대 12개월
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행동 지표는 기본 방문 1에서 아동 행동 체크리스트(CBCL)에 의해 평가되며, 추적 기간 동안 첫 번째 융합 후 4.5개월, 7.5개월 및 12개월(추적 방문 2, 4, 7에서)
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최초 주입 후 최대 12개월
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건강 관련 삶의 질(QoL) 지표 평가
기간: 최초 주입 후 최대 12개월
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건강 관련 QoL 지표는 기준선 방문 1에서 소아과 삶의 질 인벤토리에 의해 평가됩니다. 후속 기간 동안 4.5개월, 7.5개월 및 12개월 후 첫 번째 융합(추적 방문 2, 4, 7에서)
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최초 주입 후 최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Sanghoon Lee, MD. Ph.D, Samsung Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 12일
기본 완료 (실제)
2020년 11월 4일
연구 완료 (실제)
2020년 11월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 3월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 19일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 11월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 11월 4일
마지막으로 확인됨
2020년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HEP002KR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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