En säkerhets- och effektivitetsstudie av infusioner av hepaStem i ureacykelstörningar pediatriska patienter

Inklusionskriterier:

• Patienten är en pediatrisk patient <12 år
• Patienterna har en av följande UCD. (CPS1D, OTCD, ASSD, ASLD, ARGD)
• Patienten har en allvarlig sjukdom med nedsatt proteintolerans definierad som: kronisk proteinbegränsad kost OCH kronisk behandling med minst en kvävgasrenare.
• Patienten uppvisar öppenhet i portalvenen och dess grenar inklusive mesenteriska vener, med normal flödeshastighet som bekräftats av Doppler US och åtkomlighet av portalvenen och/eller välbärgade.
• Patienten (om kapabel att skriva under) och föräldrar eller juridiskt ombud har undertecknat ett skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

• Patienten uppvisar akut leversvikt.
• Patienten uppvisar kliniska eller radiologiska bevis på levercirros.
• Patienten har eller har en historia av lever- eller extrahepatisk malignitet.
• Patienten har en känd kliniskt signifikant hjärtmissbildning.
• Patienten har en personlig historia av venös trombos, eller har ett kliniskt signifikant onormalt värde för protein S, protein C, antitrombin III och/eller aktiverat protein C-resistens (aPCR) vid screening. Vid känd familjehistoria bör en fullständig koagulationsupparbetning utföras. i alla ovan beskrivna fall måste resultaten diskuteras med sponsorn innan patienten registreras i studien.
• Patient som för närvarande får annat ej godkänt prövningsläkemedel eller enhet.
• Patienten genomgick tidigare mogna levercells- eller stamcellstransplantationer eller fick en organlevertransplantation eller fick HepaStem-infusion.
• Patienten har en kontraindikation mot metylprednisolon, takrolimus.
• Patienten har en känd överkänslighet eller allergi mot heparin.
• Patienten har en känd överkänslighet eller allergi mot de antibiotika som förebygger postoperativa infektioner som ordineras enligt institutionens riktlinjer och någon alternativ profylax kan inte hittas.
• Patienten hade eller har en njurinsufficiens behandlad med dialys.
• Patienten behöver valproatbehandling.
• Patienten har en känd överkänslighet eller allergi mot kontrastmedel (om tillämpligt) som inte kan behandlas adekvat.
• Patienten har en trombos i portalvenen eller bestående försämring av anterograd portalblodflöde.
• Patienten har en portosystemisk shunt eller fistel bedömd med Doppler UL eller en Arantius-kanal eller protal hypertoni.
• Platsen där katetern är avsedd att placeras har tidigare drabbats av venös trombos eller vaskulära kirurgiska ingrepp.
• Patienten har en pågående infektion eller lidit av en infektion under de senaste 2 veckorna (inklusive aktiv EBV-infektion vid screening). Patienten kan skrivas in efter att infektionen lösts.
• Det finns något betydande tillstånd eller funktionshinder som, enligt utredarens uppfattning, kan störa patientens deltagande i studien.