Turvallisuus- ja tehotutkimus HepaStem-infuusioista ureakiertohäiriöissä lapsipotilailla
keskiviikko 4. marraskuuta 2020 päivittänyt: HLB Cell Co., Ltd.
Tuleva, avoin, turvallisuus- ja tehotutkimus HepaStem-infuusioista ureakiertohäiriöissä lapsipotilailla
Tämä on vaiheen 2, prospektiivinen, avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on tutkia useiden HepaStem-infuusioiden turvallisuutta ja tehoa. Tähän tutkimukseen osallistuu viisi alle 12-vuotiasta Urea Cycle Disorder (UCD) -potilasta.
Sen arviointi sisältää kaikki turvallisuusparametrit ja tehokkuusarvioinnin, joka perustuu 13C-merkkiainetesteihin, ammoniakkiin, lääkkeisiin ja ruokavalion muutoksiin.
HepaStemiä annetaan tavanomaisten UCD-hoitojen lisäksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaan kelpoisuus arvioidaan seulontakäynnin aikana. Tutkijan tulee varmistaa, että krooninen metabolinen hoito (esim. tasapaino vähäproteiinisen ruokavalion, aminohapposekoituksen lisäravinteiden, typenpoistoaineen ja arginiinia ja/tai sitrulliinia sisältävien lisäravinteiden välillä) on optimoitu hänen aineenvaihduntatilansa mukaan.
Perusjakson aikana tehdään 3 opintokäyntiä 6 viikon välein potilaan aineenvaihdunnan tilan ja kroonisen aineenvaihdunnan hoidon arvioimiseksi.
Potilaan painoon perustuva laskettu annos annetaan pysyvän suoliliepeen portaalin ja katetrin kautta neljä kertaa tai tilapäisen perkutaanisen transhepaattisen katetrin kautta kolme kertaa.
Seurantajakso alkaa noin 12 viikkoa ensimmäisen HepaStem-infuusiopäivän jälkeen. Tämä ajanjakso kestää noin 9 kuukautta. Opintovierailuja järjestetään 1,5 kuukauden välein, FU-käynti 1 - FU-käynti 7.
Ensisijainen tavoite:
- HepaStemin toiminnallisen tehon osoittaminen 6 kuukauden kuluttua infuusion aloittamisesta ureageneesin paranemisen kannalta toiminnallisen testin perusteella (13C-merkkimenetelmä)
- Hepastem-infuusion turvallisuuden arvioimiseksi vuoden ajan Hepastem-infuusion aloittamisen jälkeen
Toissijainen tavoite:
1. Hepastemin tehon arvioiminen toiminnallisten, kliinisten ja biokemiallisten parametrien suhteen vuoden ajan infuusion aloittamisen jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 12 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas on alle 12-vuotias lapsipotilas
- Potilailla on jokin seuraavista UCD:istä. (CPS1D, OTCD, ASSD, ASLD, ARGD)
- Potilaalla on vakava sairaus, johon liittyy heikentynyt proteiinitoleranssi, joka määritellään seuraavasti: krooninen proteiinirajoitettu ruokavalio JA krooninen hoito vähintään yhdellä typenpoistoaineella.
- Potilaalla on porttilaskimon ja sen haarojen, mukaan lukien suoliliepeen laskimot, läpinäkyvyys, normaali virtausnopeus, joka on vahvistettu Doppler US -tutkimuksella, ja porttilaskimon ja/tai affluentien saavutettavuus.
- Potilas (jos voi allekirjoittaa) ja vanhemmat tai laillinen edustaja ovat allekirjoittaneet kirjallisen suostumuslomakkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on akuutti maksan vajaatoiminta.
- Potilaalla on kliinisiä tai radiologisia todisteita maksakirroosista.
- Potilaalla on tai hänellä on aiemmin ollut maksan tai maksan ulkopuolinen pahanlaatuisuus.
- Potilaalla on tunnettu kliinisesti merkittävä sydämen epämuodostuma.
- Potilaalla on ollut laskimotromboosia tai hänellä on kliinisesti merkittävä poikkeava arvo proteiini S:n, proteiini C:n, anti-trombiini III:n ja/tai aktivoidun proteiini C -resistenssin (aPCR) suhteen seulonnassa. Jos suvussa on tiedossa, on suoritettava täydellinen koagulaatiotutkimus. kaikissa edellä kuvatuissa tapauksissa tuloksista on keskusteltava toimeksiantajan kanssa ennen kuin potilas otetaan mukaan tutkimukseen.
- Potilas, joka saa parhaillaan muuta ei-hyväksyttyä tutkimuslääkettä tai -laitetta.
- Potilaalle tehtiin aikaisempi kypsä maksan tai kantasolun siirto tai hänelle tehtiin maksansiirto tai HepaStem-infuusio.
- Potilaalla on vasta-aihe metyyliprednisolonille, takrolimuusille.
- Potilaalla on tunnettu yliherkkyys tai allergia hepariinille.
- Potilaalla on tiedossa yliherkkyys tai allergia laitoksen ohjeiden mukaan määrätyille leikkauksen jälkeisiä infektioita ehkäiseville antibiooteille, eikä vaihtoehtoista ennaltaehkäisyä löydy.
- Potilaalla oli tai on dialyysillä hoidettu munuaisten vajaatoiminta.
- Potilas tarvitsee valproaattihoitoa.
- Potilaalla on tunnettu yliherkkyys tai allergia varjoaineille (tarvittaessa), jota ei voida hoitaa riittävästi.
- Potilaalla on porttilaskimotukos tai jatkuva portaalin anterogradinen verenkiertohäiriö.
- Potilaalla on Doppler US:lla arvioitu portosysteeminen shuntti tai fisteli tai Arantius-kanava tai protal hypertensio.
- Paikka, johon katetri on tarkoitettu asettamaan, on aiemmin kärsinyt laskimotukosta tai verisuonikirurgisista toimenpiteistä.
- Potilaalla on meneillään infektio tai hän on kärsinyt infektiosta viimeisen 2 viikon aikana (mukaan lukien aktiivinen EBV-infektio seulonnassa). Potilas voidaan ottaa mukaan infektion häviämisen jälkeen.
- On olemassa mikä tahansa merkittävä sairaus tai vamma, joka voi tutkijan mielestä häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: HepaStem-infuusio
Potilaan painoon perustuva laskettu annos annetaan pysyvän suoliliepeen portaalin ja katetrin kautta neljä kertaa tai tilapäisen perkutaanisen transhepaattisen katetrin kautta kolme kertaa.
|
HepaStem infusoidaan suonensisäisesti porttilaskimoon joko (1) pysyvän suoliliepeen PAC:n kautta, joka asetetaan kirurgisesti porttilaskimon affluenttiin; tai (2) ohimenevän perkutaanisen transhepaattisen katetrin kautta, joka on asetettu porttilaskimoon radio-ohjauksen alaisena.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ureageneesin muutos
Aikaikkuna: 6 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
De novo ureageneesin muutos 6 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen: absoluuttinen 13C veren urea AUC-120 min kvantifioitu 13C Tracer -menetelmällä FU-käynnillä 3 verrattuna lähtötilanteen arviointeihin. |
6 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Hemodynamiikka (porttilaskimopaineen mittaus)
Aikaikkuna: enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Turvallisuusarviointi portaalilaskimon hemodynamiikan kannalta
|
enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on anti-HLA-vasta-aine
Aikaikkuna: enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Turvallisuusarviointi luovuttajaspesifisten verenkierrossa olevien anti-HLA-vasta-aineiden ja/tai muiden immuunijärjestelmään liittyvien merkkiaineiden de novo havaitsemiseksi
|
enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
SAE- ja AE-potilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Turvallisuusarvioinnit tutkimusmenetelmiin liittyvien SAE-tapausten ja kliinisesti merkittävien haittavaikutusten osalta
|
enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ureageneesin muutos
Aikaikkuna: 3, 9 ja 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
De novo ureageneesin muutos 3, 9 ja 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen: absoluuttinen 13C veren urea AUC-120 min kvantifioitu 13C Tracer -menetelmällä FU-käynnillä 1, 5 ja 7 verrattuna lähtötilanteen arviointeihin. |
3, 9 ja 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Kroonisen proteiinin saannin muutos
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Krooninen proteiinin saanti (kokonais- ja luonnollinen proteiini, ilmoitettu mg/kg/vrk ja raportoitu verrattuna WHO:n turvalliseen iän tasoon) ottaen huomioon ruokavalion arvioinnit tutkimuskäynneillä perusjakson aikana ja suunnitelluilla tutkimuskäynneillä seurantajakson aikana.
|
Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Kroonisen typenpoistoaineen annoksen muutos
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Krooninen typenpoistoaineannos (mg/kg/vrk), kun otetaan huomioon raportoidut annokset suunnitelluilla tutkimuskäynneillä lähtötilanteen aikana ja suunnitelluilla tutkimuskäynneillä seurantajakson aikana.
|
Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Veren ammoniakin tason muutos
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Veren ammoniakki ottaen huomioon arvot, jotka on mitattu suunnitelluilla tutkimuskäynneillä seulonnan aikana ja lähtötilanteilla ja suunnitelluilla tutkimuskäynneillä seurantajakson aikana.
|
Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Veren merkityksellisten aminohappoarvojen muutos
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Asiaankuuluvat veren aminohapot ottaen huomioon arvot, jotka on mitattu suunnitelluilla tutkimuskäynneillä seulonta- ja lähtötilanteen aikana sekä suunnitelluilla tutkimuskäynneillä seurantajakson aikana.
|
Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Kohteiden lukumäärä, joilla on aineenvaihduntahäiriöitä
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Aineenvaihduntahäiriöt (hyperammonemiajaksot, joihin liittyy herättäviä oireita, kuten uneliaisuus, maha-suolikanavan oireet ja sairaalahoidot), ottaen huomioon kaikki kerätyt tapahtumat seulonnan ja lähtötilanteen aikana, aktiivisen hoidon aikana, seurantajakson aikana.
|
Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Kroonisen yhden aminohapon saannin muutos
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Krooninen kerta-animohapon saanti ottaen huomioon raportoidut annokset tutkimuskäynneillä perusjakson aikana ja tutkimuskäynneillä seurantajakson aikana.
|
Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Kognitiivisen taidon arviointi
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Potilaan kognitiivisten taitojen pisteytyksen muutos perusjakson (perustilanteen käynnillä 1) ja seurantajakson (seurantakäynnillä 7) välillä arvioidaan Bayley Scales of Infant Development -asteikolla.
(7 luokkaa, erittäin matalasta erittäin korkeaan)
|
Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Käyttäytymisindikaattorin arviointi
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Käyttäytymisindikaattori arvioidaan Child Behavior Checklist (CBCL) -tarkistuslistalla lähtötilanteen käynnillä 1, seurantajakson aikana 4,5 kuukautta, 7,5 kuukautta ja 12 kuukautta ensimmäisen fuusion jälkeen (seurantakäynnillä 2, 4, 7).
|
Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Terveyteen liittyvän elämänlaadun (QoL) indikaattorin arviointi
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Terveyteen liittyvä QoL-indikaattori arvioidaan lasten elämänlaadun kartoituksella lähtötilanteen käynnillä 1, seurantajakson aikana 4,5 kuukautta, 7,5 kuukautta ja 12 kuukautta ensimmäisen fuusion jälkeen (seurantakäynnillä 2, 4, 7).
|
Enintään 12 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Sanghoon Lee, MD. Ph.D, Samsung Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 12. heinäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 4. marraskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 4. marraskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 3. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 21. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 6. marraskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. marraskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Sairaus
- Ureasyklin häiriöt, synnynnäiset
Muut tutkimustunnusnumerot
- HEP002KR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .