尿素サイクル障害の小児患者における HepaStem 注入の安全性と有効性に関する研究

包含基準:

• 患者は12歳未満の小児患者です
• 患者は、次の UCD のいずれかを示します。 (CPS1D、OTCD、ASSD、ASLD、ARGD)
• 患者は、次のように定義されるタンパク質耐性障害を伴う重篤な疾患を患っています：慢性的なタンパク質制限食および少なくとも1つの窒素スカベンジャーによる慢性的な治療。
• 患者は、門脈および腸間膜静脈を含むその枝の開通性を示し、ドップラー US および門脈および/または富裕層へのアクセス可能性によって確認される正常な流速を示します。
• -患者（署名できる場合）と両親または法定代理人が書面によるインフォームドコンセントフォームに署名している.

除外基準:

• 患者は急性肝不全を呈しています。
• 患者は、肝硬変の臨床的または放射線学的証拠を示します。
• -患者は、肝臓または肝臓外の悪性腫瘍を呈するか、病歴があります。
• 患者には、既知の臨床的に重大な心奇形があります。
• -患者は静脈血栓症の個人歴があるか、スクリーニング時にプロテインS、プロテインC、抗トロンビンIII、および/または活性化プロテインC耐性（aPCR）の臨床的に重大な異常値を持っています。 家族歴が判明している場合は、完全な凝固検査を実施する必要があります。 上記のすべての場合において、患者を研究に登録する前に、結果についてスポンサーと話し合う必要があります。
• -現在、他の未承認の治験薬またはデバイスを受け取っている患者。
• -患者は以前に成熟肝細胞または幹細胞移植を受けたか、臓器肝移植を受けたか、HepaStem注入を受けました。
• 患者はメチルプレドニゾロン、タクロリムスに禁忌があります。
• 患者はヘパリンに対する既知の過敏症またはアレルギーを持っています。
• 患者は、施設のガイドラインに従って処方された術後感染症を予防する抗生物質に対する既知の過敏症またはアレルギーを持っており、代替予防策が見つかりません。
• -患者は、透析によって治療された腎不全を持っているか、持っています。
• 患者はバルプロ酸療法を必要としています。
• 患者は、十分に治療できない既知の過敏症または造影剤（該当する場合）に対するアレルギーを持っています。
• 患者は、門脈の血栓症または順行性門脈血流障害が持続している。
• 患者は、ドップラー US または Arantius チャネルまたはプロタル高血圧によって評価された全身性門脈シャントまたは瘻孔を有します。
• カテーテルを配置する予定の部位は、以前に静脈血栓症または血管外科手術を受けたことがある。
• -患者は進行中の感染症にかかっているか、過去2週間以内に感染症に苦しんでいました（スクリーニング時の活動性EBV感染を含む）。 患者は、感染の解消後に登録することができます。
• -研究者の意見では、研究への患者の参加を妨げる可能性のある重大な状態または障害があります。