Een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van infusies van HepaStem bij ureumcyclusstoornissen Pediatrische patiënten

Inclusiecriteria:

• De patiënt is een pediatrische patiënt <12 jaar
• De patiënt presenteert zich met een van de volgende UCD's. (CPS1D, OTCD, ASSD, ASLD, ARGD)
• De patiënt heeft een ernstige ziekte met verminderde eiwittolerantie, gedefinieerd als: chronisch eiwitbeperkt dieet EN chronische behandeling met ten minste één stikstofvanger.
• De patiënt vertoont doorgankelijkheid van de poortader en zijn vertakkingen inclusief mesenteriale aders, met een normale stroomsnelheid zoals bevestigd door Doppler US en toegankelijkheid van de poortader en/of zijaders.
• De patiënt (indien in staat om te tekenen) en ouders of wettelijke vertegenwoordiger hebben een schriftelijk toestemmingsformulier ondertekend.

Uitsluitingscriteria:

• De patiënt vertoont acuut leverfalen.
• De patiënt presenteert klinisch of radiologisch bewijs van levercirrose.
• De patiënt presenteert of heeft een voorgeschiedenis van hepatische of extrahepatische maligniteit.
• De patiënt heeft een bekende klinisch significante hartafwijking.
• De patiënt heeft een persoonlijke voorgeschiedenis van veneuze trombose, of heeft een klinisch significante abnormale waarde voor proteïne S, proteïne C, antitrombine III en/of geactiveerde proteïne C-resistentie (aPCR) bij screening. In het geval van een bekende familiegeschiedenis moet een volledig stollingsonderzoek worden uitgevoerd. in alle hierboven beschreven gevallen moeten de resultaten met de sponsor worden besproken voordat de patiënt in het onderzoek wordt opgenomen.
• Patiënt krijgt momenteel een ander niet-goedgekeurd onderzoeksgeneesmiddel of hulpmiddel.
• De patiënt onderging eerder een volwassen levercel- of stamceltransplantatie of kreeg een orgaanlevertransplantatie of kreeg een HepaStem-infuus.
• De patiënt heeft een contra-indicatie voor methylprednisolon, tacrolimus.
• De patiënt heeft een bekende overgevoeligheid of allergie voor heparine.
• De patiënt heeft een bekende overgevoeligheid of allergie voor de antibiotica die postoperatieve infecties voorkomen die worden voorgeschreven volgens de richtlijnen van de instelling, en er kan geen alternatieve profylaxe worden gevonden.
• De patiënt had of heeft een nierinsufficiëntie die werd behandeld door middel van dialyse.
• De patiënt heeft behandeling met valproaat nodig.
• De patiënt heeft een bekende overgevoeligheid of allergie voor contrastmiddelen (indien van toepassing) die niet adequaat kan worden behandeld.
• De patiënt heeft een trombose van de poortader of een aanhoudende verslechtering van de anterograde portale bloedstroom.
• De patiënt heeft een portosystemische shunt of fistel beoordeeld met Doppler US of een Arantius-kanaal of protale hypertensie.
• De plaats waar de katheter moet worden geplaatst, heeft eerder geleden onder veneuze trombose of vasculaire chirurgische ingrepen.
• De patiënt heeft een aanhoudende infectie of heeft de afgelopen 2 weken een infectie gehad (inclusief actieve EBV-infectie bij screening). De patiënt kan worden ingeschreven nadat de infectie is verdwenen.
• Er is een significante aandoening of handicap die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname van de patiënt aan het onderzoek kan belemmeren.