Une étude d'innocuité et d'efficacité des perfusions d'HepaStem chez les patients pédiatriques souffrant de troubles du cycle de l'urée

Critère d'intégration:

• Le patient est un patient pédiatrique de moins de 12 ans
• Le patient présente l'un des UCD suivants. (CPS1D, OTCD, ASSD, ASLD, ARGD)
• Le patient a une maladie grave avec une tolérance protéique altérée définie comme : un régime chronique restreint en protéines ET un traitement chronique avec au moins un piégeur d'azote.
• Le patient présente une perméabilité de la veine porte et de ses branches, y compris les veines mésentériques, avec une vitesse d'écoulement normale confirmée par l'échographie Doppler et une accessibilité de la veine porte et/ou des affluents.
• Le patient (s'il est capable de signer) et ses parents ou son représentant légal ont signé un formulaire de consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

• Le patient présente une insuffisance hépatique aiguë.
• Le patient présente des signes cliniques ou radiologiques de cirrhose du foie.
• Le patient présente ou a des antécédents de malignité hépatique ou extrahépatique.
• Le patient a une malformation cardiaque cliniquement significative connue.
• Le patient a des antécédents personnels de thrombose veineuse ou présente une valeur anormale cliniquement significative pour la protéine S, la protéine C, l'anti-thrombine III et/ou la résistance à la protéine C activée (aPCR) lors du dépistage. En cas d'antécédents familiaux connus, un bilan de coagulation complet doit être réalisé. dans tous les cas décrits ci-dessus, les résultats doivent être discutés avec le sponsor avant d'inscrire le patient à l'étude.
• Patient recevant actuellement un autre médicament ou dispositif expérimental non approuvé.
• Le patient a déjà subi une greffe de cellules hépatiques matures ou de cellules souches ou a reçu une greffe de foie d'organe ou a reçu une perfusion d'HepaStem.
• Le patient a une contre-indication à la méthylprednisolone, tacrolimus.
• Le patient a une hypersensibilité ou une allergie connue à l'héparine.
• Le patient présente une hypersensibilité ou une allergie connue aux antibiotiques prévenant les infections post-opératoires prescrits selon les recommandations institutionnelles et aucune alternative prophylactique ne peut être trouvée.
• Le patient avait ou a une insuffisance rénale traitée par dialyse.
• Le patient a besoin d'un traitement au valproate.
• Le patient a une hypersensibilité ou une allergie connue aux agents de contraste (le cas échéant) qui ne peut pas être traitée de manière adéquate.
• Le patient a une thrombose de la veine porte ou une altération persistante du flux sanguin porte antérograde.
• Le patient a un shunt porto-systémique ou une fistule évalué par Doppler US ou un canal d'Arantius ou une hypertension protale.
• Le site où le cathéter est destiné à être placé a déjà souffert de thrombose veineuse ou d'interventions chirurgicales vasculaires.
• Le patient a une infection en cours ou a souffert d'une infection au cours des 2 dernières semaines (y compris une infection active à EBV lors du dépistage). Le patient peut être inscrit après la résolution de l'infection.
• Il existe une condition ou un handicap significatif qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec la participation du patient à l'étude.