Eine Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von HepaStem-Infusionen bei pädiatrischen Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus

Einschlusskriterien:

• Der Patient ist ein pädiatrischer Patient <12 Jahre
• Der Patient stellt sich mit einer der folgenden UCDs vor. (CPS1D, OTCD, ASSD, ASLD, ARGD)
• Der Patient hat eine schwere Erkrankung mit eingeschränkter Proteintoleranz, definiert als: chronisch proteinbeschränkte Diät UND chronische Behandlung mit mindestens einem Stickstofffänger.
• Der Patient zeigt eine Durchgängigkeit der Pfortader und ihrer Äste, einschließlich Mesenterialvenen, mit normaler Flussgeschwindigkeit, wie durch Doppler-US bestätigt, und Zugänglichkeit der Pfortader und/oder Zuflüsse.
• Der Patient (falls unterschriftsfähig) und die Eltern oder der gesetzliche Vertreter haben eine schriftliche Einwilligungserklärung unterschrieben.

Ausschlusskriterien:

• Der Patient weist ein akutes Leberversagen auf.
• Der Patient weist klinische oder radiologische Anzeichen einer Leberzirrhose auf.
• Der Patient weist eine hepatische oder extrahepatische Malignität auf oder hat eine solche in der Vorgeschichte.
• Der Patient hat eine bekannte klinisch signifikante Herzfehlbildung.
• Der Patient hat eine persönliche Vorgeschichte von Venenthrombosen oder weist beim Screening einen klinisch signifikanten anormalen Wert für Protein S, Protein C, Antithrombin III und/oder aktivierte Protein C-Resistenz (aPCR) auf. Bei bekannter Familienanamnese sollte eine vollständige Gerinnungsdiagnostik durchgeführt werden. In allen oben beschriebenen Fällen müssen die Ergebnisse mit dem Sponsor besprochen werden, bevor der Patient in die Studie aufgenommen wird.
• Der Patient erhält derzeit ein anderes nicht zugelassenes Prüfpräparat oder -gerät.
• Der Patient hat sich zuvor einer Transplantation reifer Leberzellen oder Stammzellen unterzogen oder eine Organlebertransplantation erhalten oder eine HepaStem-Infusion erhalten.
• Der Patient hat eine Kontraindikation für Methylprednisolon, Tacrolimus.
• Der Patient hat eine bekannte Überempfindlichkeit oder Allergie gegen Heparin.
• Der Patient hat eine bekannte Überempfindlichkeit oder Allergie gegen die Antibiotika, die postoperativen Infektionen vorbeugen, die gemäß den institutionellen Richtlinien verschrieben werden, und es kann keine alternative Prophylaxe gefunden werden.
• Der Patient hatte oder hat eine dialysebehandelte Niereninsuffizienz.
• Der Patient benötigt eine Valproattherapie.
• Der Patient hat eine bekannte Überempfindlichkeit oder Allergie gegen Kontrastmittel (falls zutreffend), die nicht angemessen behandelt werden kann.
• Der Patient hat eine Thrombose der Pfortader oder eine anhaltende Störung des anterograden Portalblutflusses.
• Der Patient hat einen portosystemischen Shunt oder eine Fistel, die durch Doppler-US oder einen Arantius-Kanal oder eine protale Hypertonie festgestellt wurde.
• Die Stelle, an der der Katheter platziert werden soll, hat zuvor an Venenthrombosen oder vaskulären chirurgischen Eingriffen gelitten.
• Der Patient hat eine laufende Infektion oder litt in den letzten 2 Wochen an einer Infektion (einschließlich aktiver EBV-Infektion beim Screening). Der Patient kann nach Abklingen der Infektion aufgenommen werden.
• Es liegt eine signifikante Erkrankung oder Behinderung vor, die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme des Patienten an der Studie beeinträchtigen könnte.