En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af infusioner af hepaStem hos pædiatriske patienter med urinstofcykluslidelser

Inklusionskriterier:

• Patienten er en pædiatrisk patient <12 år
• Patienterne præsenterer sig med en af ​​følgende UCD'er. (CPS1D, OTCD, ASSD, ASLD, ARGD)
• Patienten har en alvorlig sygdom med nedsat proteintolerance defineret som: kronisk proteinbegrænset diæt OG kronisk behandling med mindst én nitrogenopfanger.
• Patienten viser åbenhed af portalvenen og dens forgreninger, inklusive mesenteriske vener, med normal flowhastighed som bekræftet af Doppler US og tilgængelighed af portalvenen og/eller affluenter.
• Patienten (hvis i stand til at underskrive) og forældre eller juridisk repræsentant har underskrevet en skriftlig informeret samtykkeerklæring.

Ekskluderingskriterier:

• Patienten præsenterer akut leversvigt.
• Patienten fremviser kliniske eller radiologiske tegn på levercirrhose.
• Patienten har eller har en historie med lever- eller ekstrahepatisk malignitet.
• Patienten har en kendt klinisk signifikant hjertemisdannelse.
• Patienten har en personlig historie med venøs trombose eller har en klinisk signifikant abnorm værdi for protein S, protein C, anti-trombin III og/eller aktiveret Protein C-resistens (aPCR) ved screening. I tilfælde af kendt familieanamnese bør der udføres en fuldstændig koagulationsoparbejdning. i alle ovenfor beskrevne tilfælde skal resultaterne diskuteres med sponsor, før patienten indskrives i undersøgelsen.
• Patient, der i øjeblikket modtager andet ikke-godkendt forsøgslægemiddel eller udstyr.
• Patienten gennemgik tidligere moden levercelle- eller stamcelletransplantation eller modtog en organlevertransplantation eller modtog HepaStem-infusion.
• Patienten har kontraindikation til methylprednisolon, tacrolimus.
• Patienten har en kendt overfølsomhed eller allergi over for heparin.
• Patienten har en kendt overfølsomhed eller allergi over for de antibiotika, der forebygger postoperative infektioner, som er ordineret efter institutionelle retningslinjer, og der kan ikke findes alternativ profylakse.
• Patienten havde eller har en nyreinsufficiens behandlet ved dialyse.
• Patienten har brug for valproatbehandling.
• Patienten har en kendt overfølsomhed eller allergi over for kontrastmidler (hvis relevant), som ikke kan behandles tilstrækkeligt.
• Patienten har en trombose af portalvenen eller vedvarende svækkelse af anterograd portalblodgennemstrømning.
• Patienten har en porto systemisk shunt eller fistel vurderet ved Doppler UL eller en Arantius kanal eller protal hypertension.
• Det sted, hvor kateteret er beregnet til at blive placeret, har tidligere lidt af venøs trombose eller vaskulære kirurgiske procedurer.
• Patienten har en igangværende infektion eller led af en infektion inden for de sidste 2 uger (inklusive aktiv EBV-infektion ved screening). Patienten kan blive indskrevet efter infektionen er løst.
• Der er en væsentlig tilstand eller funktionsnedsættelse, som efter investigators mening kan forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen.