Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności infuzji HepaStem w zaburzeniach cyklu mocznikowego u pacjentów pediatrycznych

4 listopada 2020 zaktualizowane przez: HLB Cell Co., Ltd.

Prospektywne, otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności infuzji HepaStem w zaburzeniach cyklu mocznikowego u pacjentów pediatrycznych

Jest to prospektywne, otwarte badanie fazy 2, mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności kilku infuzji HepaStem. Badanie to obejmie 5 dzieci z zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD) w wieku poniżej 12 lat.

Jego ocena obejmuje wszystkie parametry bezpieczeństwa oraz ocenę skuteczności na podstawie testów znacznika 13C, amoniaku, leków i zmian w diecie.

HepaStem będzie podawany jako dodatek do konwencjonalnych terapii UCD.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kwalifikacja pacjenta zostanie oceniona podczas wizyty przesiewowej. Badacz powinien upewnić się, że przewlekłe leczenie metaboliczne (tj. równowaga między dietą niskobiałkową, suplementami w mieszance aminokwasów, zmiataczami azotu oraz suplementami w argininie i/lub cytrulinie) pacjenta jest optymalna dla jego stanu metabolicznego.

W okresie wyjściowym odbędą się 3 wizyty studyjne w odstępie 6 tygodni w celu oceny stanu metabolicznego i przewlekłego leczenia metabolicznego pacjenta.

Dawka obliczona na podstawie masy ciała pacjenta zostanie podana przez stały dostęp wrotny krezki i cewnik czterokrotnie lub przezskórny cewnik przezwątrobowy przejściowy przez wątrobę trzykrotnie.

Okres obserwacji rozpocznie się około 12 tygodni po pierwszym dniu infuzji HepaStem. Ten okres będzie trwał około 9 miesięcy. Wizyty studyjne będą odbywać się co 1,5 miesiąca, od wizyty FU 1 do wizyty FU 7.

Podstawowy cel:

  1. Wykazanie skuteczności funkcjonalnej HepaStem po 6 miesiącach od rozpoczęcia wlewu w zakresie poprawy ureagenezy na podstawie testu czynnościowego (metoda znacznika 13C)
  2. Ocena bezpieczeństwa Hepastemu do jednego roku po rozpoczęciu wlewu Hepastemu

Cel drugorzędny:

1. Ocena skuteczności preparatu Hepastem pod względem parametrów czynnościowych, klinicznych i biochemicznych do roku po rozpoczęciu wlewu.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent jest pacjentem pediatrycznym <12 lat
  • Pacjenci zgłaszają się z jednym z następujących UCD. (CPS1D, OTCD, ASSD, ASLD, ARGD)
  • U pacjenta występuje ciężka choroba z upośledzoną tolerancją białka, zdefiniowana jako: przewlekła dieta z ograniczeniem białka ORAZ przewlekłe leczenie co najmniej jednym zmiataczem azotu.
  • Pacjent wykazuje drożność żyły wrotnej i jej odgałęzień, w tym żył krezkowych, z prawidłową prędkością przepływu potwierdzoną badaniem USG Doppler oraz dostępnością żyły wrotnej i/lub dopływów.
  • Pacjent (jeśli jest w stanie podpisać) i rodzice lub przedstawiciel prawny podpisali pisemny formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent ma ostrą niewydolność wątroby.
  • Pacjent ma kliniczne lub radiologiczne cechy marskości wątroby.
  • U pacjenta występuje lub występował w przeszłości nowotwór wątroby lub pozawątrobowy.
  • U pacjenta stwierdzono klinicznie istotną wadę serca.
  • Pacjent ma osobistą historię zakrzepicy żylnej lub ma klinicznie istotne nieprawidłowe wartości białka S, białka C, antytrombiny III i/lub oporności na aktywowane białko C (aPCR) podczas badań przesiewowych. W przypadku znanego wywiadu rodzinnego należy wykonać pełne badanie krzepnięcia. we wszystkich powyżej opisanych przypadkach wyniki należy omówić ze sponsorem przed włączeniem pacjenta do badania.
  • Pacjent obecnie otrzymujący inny niezatwierdzony eksperymentalny lek lub urządzenie.
  • Pacjent przeszedł wcześniej przeszczep dojrzałych komórek wątroby lub komórek macierzystych lub otrzymał przeszczep wątroby narządu lub otrzymał wlew HepaStem.
  • Pacjent ma przeciwwskazania do stosowania metyloprednizolonu, takrolimusu.
  • Pacjent ma znaną nadwrażliwość lub alergię na heparynę.
  • Pacjent ma znaną nadwrażliwość lub alergię na antybiotyki zapobiegające zakażeniom pooperacyjnym, które są przepisywane zgodnie z wytycznymi instytucji i nie można znaleźć alternatywnej profilaktyki.
  • Pacjent miał lub ma niewydolność nerek leczoną dializą.
  • Pacjent wymaga leczenia walproinianem.
  • Pacjent ma znaną nadwrażliwość lub alergię na środki kontrastowe (jeśli dotyczy), których nie można odpowiednio leczyć.
  • U pacjenta występuje zakrzepica żyły wrotnej lub utrzymujące się upośledzenie wstecznego przepływu krwi w żyłach wrotnych.
  • Pacjent ma przeciek wrotno-ogólny lub przetokę ocenianą za pomocą USG Dopplera lub kanału Arantiusa lub nadciśnienie protalne.
  • Miejsce, w którym ma zostać umieszczony cewnik, wcześniej cierpiało na zakrzepicę żylną lub naczyniowe zabiegi chirurgiczne.
  • Pacjent ma trwającą infekcję lub cierpiał na infekcję w ciągu ostatnich 2 tygodni (w tym aktywną infekcję EBV podczas badania przesiewowego). Pacjenta można zapisać po ustąpieniu infekcji.
  • Istnieje jakikolwiek istotny stan lub niepełnosprawność, które w opinii badacza mogą zakłócać udział pacjenta w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Infuzja HepaStem
Dawka obliczona na podstawie masy ciała pacjenta zostanie podana przez stały dostęp wrotny krezki i cewnik czterokrotnie lub przezskórny cewnik przezwątrobowy przejściowy przez wątrobę trzykrotnie.
Biologiczny: Infuzja HepaStem
HepaStem będzie podawany we wlewie dożylnym do żyły wrotnej albo (1) przez stały PAC krezkowy wprowadzony chirurgicznie do ujścia żyły wrotnej; lub (2) przez przejściowy przezskórny cewnik przezwątrobowy wprowadzony do żyły wrotnej pod kontrolą radiową.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ureagenezy
Ramy czasowe: po 6 miesiącach od pierwszego wlewu

Zmiana ureogenezy de novo po 6 miesiącach od pierwszego wlewu:

bezwzględny 13C mocznika we krwi AUC-120 min określony ilościowo metodą 13C Tracer podczas wizyty FU 3 w porównaniu z ocenami wyjściowymi.
po 6 miesiącach od pierwszego wlewu
Hemodynamika (pomiar ciśnienia w żyle wrotnej)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Ocena bezpieczeństwa w aspekcie hemodynamiki żyły wrotnej
do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Liczba osób z przeciwciałami anty-HLA
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Ocena bezpieczeństwa pod kątem wykrywania de novo swoistych dla dawcy krążących przeciwciał anty-HLA i/lub innych markerów immunologicznych
do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Liczba osób z SAE i AE
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Oceny bezpieczeństwa pod kątem SAE i klinicznie istotnych AE związanych z procedurami badawczymi
do 12 miesięcy po pierwszym wlewie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ureagenezy
Ramy czasowe: po 3, 9 i 12 miesiącach od pierwszego wlewu

Zmiana ureogenezy de novo po 3, 9 i 12 miesiącach od pierwszego wlewu:

bezwzględny 13C mocznika we krwi AUC-120 min określony ilościowo metodą 13C Tracer podczas wizyty FU 1, 5 i 7 w porównaniu z ocenami wyjściowymi.
po 3, 9 i 12 miesiącach od pierwszego wlewu
Zmiana przewlekłego spożycia białka
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Przewlekłe spożycie białka (całkowite i naturalne białko, podane w mg/kg/dzień i zgłoszone w porównaniu z bezpiecznym poziomem WHO dla wieku) z uwzględnieniem ocen diety podczas wizyt w ramach badania w okresie wyjściowym i podczas zaplanowanych wizyt w ramach badania w okresie obserwacji.
Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Zmiana przewlekłej dawki zmiatacza azotu
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Przewlekła dawka zmiatacza azotu (mg/kg/dzień) z uwzględnieniem dawek zgłoszonych podczas zaplanowanych wizyt w ramach badania w okresie odniesienia i podczas zaplanowanych wizyt w ramach badania w okresie obserwacji.
Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Zmiana poziomu amoniaku we krwi
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Stężenie amoniaku we krwi, biorąc pod uwagę wartości zmierzone podczas zaplanowanych wizyt badawczych w okresie przesiewowym i początkowym oraz podczas zaplanowanych wizyt badawczych w okresie obserwacji.
Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Zmiana odpowiednich wartości aminokwasów we krwi
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Odpowiednie aminokwasy krwi, biorąc pod uwagę wartości zmierzone podczas zaplanowanych wizyt w ramach badania podczas okresu przesiewowego i początkowego oraz podczas zaplanowanych wizyt w ramach badania w okresie obserwacji.
Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Liczba osób z dekompensacją metaboliczną
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Dekompensacje metaboliczne (epizody hiperamonemii z sugestywnymi objawami, takimi jak senność, objawy żołądkowo-jelitowe i leczenie szpitalne), biorąc pod uwagę wszystkie zebrane zdarzenia w okresie przesiewowym i wyjściowym, w okresie aktywnego leczenia, w okresie obserwacji.
Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Zmiana przewlekłego spożycia pojedynczego aminokwasu
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Przewlekłe pojedyncze spożycie animokwasu, biorąc pod uwagę dawki zgłoszone podczas wizyt w ramach badania w okresie wyjściowym i podczas wizyt w ramach badania w okresie obserwacji.
Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Ocena zdolności poznawczych
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Zmiana oceny umiejętności poznawczych pacjenta między okresem wyjściowym (podczas wizyty początkowej 1) a okresem obserwacji (podczas wizyty kontrolnej 7) zostanie oceniona za pomocą Bayley Scales of Infant Development. (7 klas, od skrajnie niskich do bardzo wysokich)
Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Ocena wskaźnika zachowania
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Wskaźnik zachowania zostanie oceniony za pomocą listy kontrolnej zachowania dziecka (CBCL) podczas wizyty początkowej 1, w okresie obserwacji po 4,5 miesiąca, 7,5 miesiąca i 12 miesięcy po pierwszej fuzji (podczas wizyty kontrolnej 2, 4, 7)
Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Ocena wskaźnika jakości życia związanej ze zdrowiem (QoL).
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie
Wskaźnik QoL związany ze stanem zdrowia zostanie oceniony za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrii podczas wizyty początkowej 1, podczas okresu obserwacji po 4,5 miesiąca, 7,5 miesiąca i 12 miesięcy po pierwszym zespoleniu (podczas wizyty kontrolnej 2, 4, 7)
Do 12 miesięcy po pierwszym wlewie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

HLB Cell Co., Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: Sanghoon Lee, MD. Ph.D, Samsung Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HEP002KR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj