Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhet og effektstudie av infusjoner av hepaStem hos ureasykluslidelser pediatriske pasienter

4. november 2020 oppdatert av: HLB Cell Co., Ltd.

En prospektiv, åpen etikett, sikkerhet og effektstudie av infusjoner av hepaStem hos ureasykluslidelser pediatriske pasienter

Dette er en fase2, prospektiv, åpen studie utviklet for å undersøke sikkerheten og effekten av flere infusjoner av HepaStem. Denne studien vil inkludere 5 pediatriske ureasykluslidelser (UCD) pasienter under 12 år.

Vurderingen inkluderer alle sikkerhetsparametere og en effektvurdering basert på 13C sporstofftester, ammoniakk, medisiner og kostholdsendringer.

HepaStem vil bli administrert i tillegg til konvensjonelle UCD-behandlinger.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasientens valgbarhet vil bli vurdert under screeningbesøket. Utforskeren bør sikre at den kroniske metabolske behandlingen (dvs. balansen mellom kosthold med lavt proteininnhold, kosttilskudd i aminosyreblanding, nitrogenfanger og tilskudd i arginin og/eller citrullin) til pasienten er optimalisert for hans/hennes metabolske tilstand.

I løpet av baselineperioden vil det foregå 3 studiebesøk med 6 ukers mellomrom for å vurdere den metabolske tilstanden og den kroniske metabolske behandlingen av pasienten.

En beregnet dose basert på pasientens kroppsvekt vil bli administrert via Permanent mesenterisk portaltilgang og kateter fire ganger eller et transient perkutant transhepatisk kateter tre ganger.

Oppfølgingsperioden starter ca. 12 uker etter den første HepaStem-infusjonsdagen. Denne perioden vil vare i ca. 9 måneder. Studiebesøk vil finne sted hver 1,5 måned, FU-besøk 1 til FU-besøk 7.

Hovedmål:

  1. For å demonstrere den funksjonelle effekten av HepaStem 6 måneder etter initiering av infusjon når det gjelder forbedring av ureagenese basert på en funksjonstest (13C sporingsmetode)
  2. For å evaluere sikkerheten til Hepastem opp til ett år etter oppstart av Hepastem-infusjonen

Sekundært mål:

1. For å evaluere effekten av Hepastem i form av funksjonelle, kliniske og biokjemiske parametere opptil ett år etter start av infusjonen.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten er en pediatrisk pasient <12 år
  • Pasientene har en av følgende UCDer. (CPS1D, OTCD, ASSD, ASLD, ARGD)
  • Pasienten har alvorlig sykdom med nedsatt proteintoleranse definert som: kronisk proteinbegrenset diett OG kronisk behandling med minst én nitrogenrenser.
  • Pasienten viser åpenhet av portalvenen og dens grener, inkludert mesenteriske vener, med normal strømningshastighet som bekreftet av Doppler US og tilgjengelighet til portalvenen og/eller velstående.
  • Pasienten (hvis i stand til å signere) og foreldre eller juridisk representant har signert et skriftlig informert samtykkeskjema.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har akutt leversvikt.
  • Pasienten presenterer kliniske eller radiologiske bevis på levercirrhose.
  • Pasienten har eller har en historie med lever- eller ekstrahepatisk malignitet.
  • Pasienten har en kjent klinisk signifikant hjertemisdannelse.
  • Pasienten har en personlig historie med venøs trombose, eller har en klinisk signifikant unormal verdi for protein S, protein C, antitrombin III og/eller aktivert Protein C-resistens (aPCR) ved screening. Ved kjent familiehistorie bør en fullstendig koagulasjonsopparbeidelse utføres. i alle ovenfor beskrevne tilfeller må resultatene diskuteres med sponsor før pasienten registreres i studien.
  • Pasient som for øyeblikket mottar annet ikke-godkjent undersøkelsesmedisin eller utstyr.
  • Pasienten gjennomgikk tidligere moden levercelle- eller stamcelletransplantasjon eller mottok en organlevertransplantasjon eller mottok HepaStem-infusjon.
  • Pasienten har kontraindikasjon mot metylprednisolon, takrolimus.
  • Pasienten har en kjent overfølsomhet eller allergi mot heparin.
  • Pasienten har en kjent overfølsomhet eller allergi mot antibiotikaforebyggende postoperative infeksjoner som er foreskrevet i henhold til institusjonelle retningslinjer, og det finnes ingen alternativ profylakse.
  • Pasienten hadde eller har en nyresvikt behandlet med dialyse.
  • Pasienten trenger valproatbehandling.
  • Pasienten har kjent overfølsomhet eller allergi mot kontrastmidler (hvis aktuelt) som ikke kan behandles adekvat.
  • Pasienten har en trombose i portalvenen eller vedvarende svekkelse av anterograd portalblodstrøm.
  • Pasienten har en porto systemisk shunt eller fistel vurdert av Doppler US eller en Arantius-kanal eller protal hypertensjon.
  • Stedet hvor kateteret skal plasseres har tidligere lidd av venøs trombose eller vaskulære kirurgiske prosedyrer.
  • Pasienten har en pågående infeksjon eller led av en infeksjon de siste 2 ukene (inkludert aktiv EBV-infeksjon ved screening). Pasienten kan bli registrert etter at infeksjonen er løst.
  • Det er en vesentlig tilstand eller funksjonshemming som etter utrederens mening kan forstyrre pasientens deltakelse i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HepaStem infusjon
En beregnet dose basert på pasientens kroppsvekt vil bli administrert via Permanent mesenterisk portaltilgang og kateter fire ganger eller et transient perkutant transhepatisk kateter tre ganger.
Biologisk: HepaStem infusjon
HepaStem vil bli infundert intravenøst ​​i portalvenen, enten (1) via en permanent mesenterisk PAC innsatt kirurgisk i en velstående av portalvenen; eller (2) gjennom et forbigående perkutant transhepatisk kateter satt inn i portvenen under radioveiledning.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av ureagenese
Tidsramme: 6 måneder etter første infusjon

Endring av de novo ureagenese 6 måneder etter første infusjon:

absolutt 13C blodurea AUC-120 min kvantifisert med 13C Tracer-metoden ved FU-besøk 3 sammenlignet med baseline-evalueringer.
6 måneder etter første infusjon
Hemodynamikk (måling av portalvenetrykk)
Tidsramme: opptil 12 måneder etter første infusjon
Sikkerhetsevaluering når det gjelder portal-vene hemodynamikk
opptil 12 måneder etter første infusjon
Antall forsøkspersoner med anti-HLA-antistoff
Tidsramme: opptil 12 måneder etter første infusjon
Sikkerhetsevaluering når det gjelder de novo-deteksjon av donorspesifikke sirkulerende anti-HLA-antistoffer og/eller andre immunrelaterte markører
opptil 12 måneder etter første infusjon
Antall fag med SAE og AE
Tidsramme: opptil 12 måneder etter første infusjon
Sikkerhetsevalueringer i form av SAE og klinisk signifikante AE relatert til studieprosedyrer
opptil 12 måneder etter første infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av ureagenese
Tidsramme: 3, 9 og 12 måneder etter første infusjon

Endring av de novo ureagenese 3, 9 og 12 måneder etter den første infusjonen:

absolutt 13C blodurea AUC-120 min kvantifisert med 13C Tracer-metoden ved FU-besøk 1, 5 og 7 sammenlignet med baseline-evalueringer.
3, 9 og 12 måneder etter første infusjon
Endring av kronisk proteininntak
Tidsramme: Inntil 12 måneder etter første infusjon
Kronisk proteininntak (totalt og naturlig protein, rapportert i mg/kg/dag og rapportert sammenlignet med WHOs trygge nivå for alder) tatt i betraktning kostholdsevalueringer ved studiebesøk i baselineperioden og ved planlagte studiebesøk i oppfølgingsperioden.
Inntil 12 måneder etter første infusjon
Endring av dosen av kronisk nitrogenfanger
Tidsramme: Inntil 12 måneder etter første infusjon
Kronisk nitrogenfangerdose (mg/kg/dag) tatt i betraktning rapporterte doser ved planlagte studiebesøk i baseline-perioden og ved planlagte studiebesøk i oppfølgingsperioden.
Inntil 12 måneder etter første infusjon
Endring av nivået av ammoniakk i blodet
Tidsramme: Inntil 12 måneder etter første infusjon
Blodammoniakk med tanke på verdier målt ved planlagte studiebesøk under screening og baselineperioder og ved planlagte studiebesøk i oppfølgingsperioden.
Inntil 12 måneder etter første infusjon
Endring av relevante blodaminosyreverdier
Tidsramme: Inntil 12 måneder etter første infusjon
Relevante blodaminosyrer tatt i betraktning verdier målt ved planlagte studiebesøk under screening- og baseline-perioder og ved planlagte studiebesøk i oppfølgingsperioden.
Inntil 12 måneder etter første infusjon
Antall forsøkspersoner med metabolske dekompensasjoner
Tidsramme: Inntil 12 måneder etter første infusjon
Metabolske dekompensasjoner (hyperammonemi-episoder med evokativ symptomatologi som døsighet, gastrointestinale symptomer og behandlet på sykehus), med tanke på alle innsamlede hendelser under screening og baseline-perioder, under aktiv behandlingsperiode, under oppfølgingsperioden.
Inntil 12 måneder etter første infusjon
Endring av kronisk enkelt aminosyreinntak
Tidsramme: Inntil 12 måneder etter første infusjon
Kronisk enkeltinntak av aminosyre tatt i betraktning rapporterte doser ved studiebesøk i baseline-perioden og ved studiebesøk i oppfølgingsperioden.
Inntil 12 måneder etter første infusjon
Evaluering av kognitive ferdigheter
Tidsramme: Inntil 12 måneder etter første infusjon
Endring av pasientens kognitive ferdighetsscore mellom baseline-perioden (ved baseline-besøk 1) og oppfølgingsperioden (ved oppfølgingsbesøk 7) vil bli evaluert av Bayley Scales of Infant Development. (7 klasser, fra ekstremt lav til svært overlegen)
Inntil 12 måneder etter første infusjon
Evaluering av atferdsindikator
Tidsramme: Inntil 12 måneder etter første infusjon
Atferdsindikatoren vil bli evaluert av Child Behavior Checklist (CBCL) ved baseline-besøk 1, under oppfølgingsperioden 4,5 måneder, 7,5 måneder og 12 måneder etter første fusjon (ved oppfølgingsbesøk 2, 4, 7)
Inntil 12 måneder etter første infusjon
Evaluering av helserelatert livskvalitetsindikator (QoL).
Tidsramme: Inntil 12 måneder etter første infusjon
Helserelatert QoL-indikator vil bli evaluert av Pediatric Quality of Life Inventory ved baseline-besøk 1, under oppfølgingsperioden 4,5 måneder, 7,5 måneder og 12 måneder etter første fusjon (ved oppfølgingsbesøk 2, 4, 7)
Inntil 12 måneder etter første infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

HLB Cell Co., Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sanghoon Lee, MD. Ph.D, Samsung Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2018

Primær fullføring (Faktiske)

4. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

4. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

21. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. november 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2020

Sist bekreftet

1. februar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HEP002KR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på HepaStem infusjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cambodia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere