Un estudio de seguridad y eficacia de infusiones de HepaStem en pacientes pediátricos con trastornos del ciclo de la urea

Criterios de inclusión:

• El paciente es un paciente pediátrico <12 años
• Los pacientes presentan uno de los siguientes UCD. (CPS1D, OTCD, ASSD, ASLD, ARGD)
• El paciente tiene una enfermedad grave con intolerancia a las proteínas definida como: dieta restringida crónica en proteínas Y tratamiento crónico con al menos un eliminador de nitrógeno.
• El paciente muestra permeabilidad de la vena porta y sus ramas, incluidas las venas mesentéricas, con velocidad de flujo normal confirmada por US Doppler y accesibilidad de la vena porta y/o afluentes.
• El paciente (si es capaz de firmar) y los padres o el representante legal han firmado un formulario de consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

• El paciente presenta insuficiencia hepática aguda.
• El paciente presenta evidencia clínica o radiológica de cirrosis hepática.
• El paciente presenta o tiene antecedentes de malignidad hepática o extrahepática.
• El paciente tiene una malformación cardíaca clínicamente significativa conocida.
• El paciente tiene antecedentes personales de trombosis venosa o tiene un valor anormal clínicamente significativo de proteína S, proteína C, antitrombina III y/o resistencia a la proteína C activada (aPCR) en la selección. En caso de antecedentes familiares conocidos, se debe realizar un estudio completo de coagulación. en todos los casos descritos anteriormente, los resultados deben discutirse con el patrocinador antes de inscribir al paciente en el estudio.
• Paciente que actualmente recibe otro fármaco o dispositivo en investigación no aprobado.
• El paciente se sometió previamente a un trasplante de células madre o células hepáticas maduras o recibió un trasplante de hígado de un órgano o recibió una infusión de HepaStem.
• El paciente tiene una contraindicación para la metilprednisolona, ​​​​tacrolimus.
• El paciente tiene hipersensibilidad conocida o alergia a la heparina.
• El paciente tiene una hipersensibilidad conocida o alergia a los antibióticos que previenen las infecciones postoperatorias que se prescriben de acuerdo con las pautas institucionales, y no se puede encontrar una profilaxis alternativa.
• El paciente tenía o tiene una insuficiencia renal tratada mediante diálisis.
• El paciente requiere terapia con valproato.
• El paciente tiene una hipersensibilidad conocida o alergia a los medios de contraste (si corresponde) que no puede tratarse adecuadamente.
• El paciente tiene una trombosis de la vena porta o deterioro persistente del flujo sanguíneo portal anterógrado.
• El paciente tiene un shunt porto sistémico o una fístula evaluada por ecografía Doppler o un canal de Arantius o hipertensión protal.
• El sitio donde se pretende colocar el catéter ha sufrido previamente trombosis venosa o procedimientos quirúrgicos vasculares.
• El paciente tiene una infección en curso o sufrió una infección en las últimas 2 semanas (incluida la infección activa por EBV en la selección). El paciente puede inscribirse después de la resolución de la infección.
• Existe alguna condición o discapacidad significativa que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación del paciente en el estudio.