새로 진단된 FLT-3 변이 급성 골수성 백혈병 환자를 치료하기 위한 새로운 접근법으로서 표준 시타라빈 및 다누노루비 미도스타우린과 젠투주맙 오조가미신 및 미도스타우린 조합
2026년 5월 12일 업데이트: Uma Borate
새로 진단된 FLT3 돌연변이 급성 골수성 백혈병에 대해 표준 Cytarabine 및 Daunorubicin 유도와 병용 시 Gemtuzumab Ozogamicin 및 Midostaurin의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 1상 연구
이 1상 연구는 새로 진단된 FLT-3 변이 급성 골수성 백혈병(AML) 환자에서 표준 유도 요법(시타라빈 및 다우노루비신)과 젬투주맙 오조가미신(GO) 및 미도스타우린의 조합이 얼마나 안전하고 내약성이 있는지 탐구하기를 희망합니다.
GO는 새로 진단된 CD33 양성 AML이 있는 성인의 치료에 대해 FDA 승인을 받았으며 화학 요법, 시타라빈 및 다우노루비신과 함께 사용됩니다.
미도스타우린은 FLT3 돌연변이 AML 환자에서 시타라빈 및 다우노루비신과 함께 사용하도록 FDA 승인을 받았습니다.
표준 유도 요법을 GO 및 미도스타우린과 결합함으로써 우리의 목표는 새로 진단된 FLT3 변이 AML 환자를 치료하는 새로운 접근법을 조사하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
기본 목표:
I. 시타라빈 및 다우노루비신(DA) 및 미도스타우린의 유도 요법에 젬투주맙 오조가미신(GO)을 병용하는 최대 허용 용량(MTD)을 평가하기 위함.
2차 목표:
I. 연구 치료와 관련된 조기 사망의 빈도를 평가하기 위해. II. 연구 치료의 예비 효능을 평가하기 위함. III. 연구 치료제의 안전성 프로파일을 평가하기 위함.
탐구 목표:
I. 급성 골수성 백혈병(AML) 모세포에서 CD33 발현을 정량화합니다. II. 이전에 보고된 CD33 단일 염기 다형성(SNP) 상태를 결정하여 CD33 유전자형을 가진 환자의 반응과 임상 결과를 연관시키고 연관시킵니다.
개요: 이것은 FLT3 돌연변이 새로 진단된 AML 환자에서 GO의 최대 내약 용량(MTD) 일정, 미도스타우린과 병용 시 안전성 및 내약성을 확인하기 위한 용량 찾기 연구입니다.
유도 요법: 환자는 1-7일에 시타라빈 정맥 주사(IV), 1-3일에 다우노루비신 IV, 8-21일에 1일 2회(BID) 미도스타우린 50mg을 경구 투여받습니다. 환자는 또한 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 용량 수준에 따라 1일 또는 1일 및 4일 또는 1일, 4일 및 7일에 gemtuzumab ozogamicin IV를 투여받습니다.
재유도 요법: 유도 요법 14일에서 21일 사이에 선택적 골수 생검 후 최소 5%의 골수 모세포에 도달한 환자는 치료 의사에 따라 미도스타우린을 포함하거나 포함하지 않는 시타라빈 및 다우노루비신의 단일 28일 주기를 받을 수 있습니다. . 완전관해(CR) 또는 불완전혈구수회복(CRi)과 함께 완전관해를 달성한 환자는 동종이계 줄기세포이식(SCT)을 받거나 통합 요법을 받을 수 있습니다.
강화 요법:
60세 미만 환자: 환자는 1, 3, 5일에 고용량 시타라빈(HiDAC) IV, 1주기 1일에 젬투주맙 오조가미신 IV, 8-21일에 미도스타우린 50mg PO BID를 투여받습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 최대 2주기 동안 28일마다 반복됩니다.
환자 >= 60세: 환자는 1, 3, 5일에 시타라빈(MiDAC) IV를, 주기 1의 1일에 젬투주맙 오조가미신 IV를, 8-21일에 미도스타우린 50mg PO BID를 받습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 최대 2주기 동안 28일마다 반복됩니다.
연구 치료 완료 후 환자는 24개월 동안 3개월마다 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
21
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University Comprehensive Cancer Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97210
- Oregon Health and Science University Knight Cancer Institute - Northwest Portland
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력
- 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 =< 2
골수 및/또는 말초 혈액 검사로 확인된 새로 진단된 AML, 다음과 함께:
- 기관 표준에 따라 확인된 CD33 양성
- 차세대 시퀀싱(NGS) 또는 기타 분자 방법으로 확인된 FLT3 내부 직렬 복제(ITD) 또는 티로신 키나제 도메인(TKD) 돌연변이의 존재
- Aspartate aminotransferase(AST) < 2.5 x 정상 상한치(ULN; 지역 실험실)
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) < 2.5 x ULN
- 총 빌리루빈 < 2 x ULN(길버트 증후군이 있는 환자 제외)
- 계산된 크레아티닌 청소율(Cockcroft-Gault 방정식에 따름) > 40 mL/min 또는 혈청 크레아티닌 < 1.5 x ULN
- 가임 여성 환자는 스크리닝 방문부터 연구 치료의 마지막 투여 후 6개월까지 적절한 피임(2가지 형태의 피임 또는 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 본 연구에 참여하는 동안 여성이 임신하거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.
- 가임 여성과 성교를 하는 가임 남성 환자는 이성간 성교를 삼가는 데 동의하거나 파트너가 선별 검사 방문부터 연구 치료의 마지막 투약 후 3개월까지 2가지 형태의 피임법을 사용하도록 해야 합니다. 그들은 또한 연구 치료의 마지막 투여 후 90일까지 스크리닝 방문에서 정자 기증을 삼가해야 합니다.
제외 기준:
- 고립성 골수성 육종(즉, 환자가 연구에 참여하려면 혈액 또는 골수 관련이 있어야 함)
- 급성 전골수성 백혈병(세계보건기구 분류 기준)
- 연구책임자(PI) 또는 치료 의사의 재량에 따라 평가되고 요추 천자로 확인된 AML에 의한 활성 중추신경계(CNS) 침범
- 수산화요소를 제외하고, 연구 요법을 시작하기 전에 이전에 다른 전신 항-AML 요법을 받지 않았을 수 있습니다.
- veno-occlusive disease의 알려진 병력
- 알려진 활동성 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 활동성 B형 간염 또는 활동성 C형 간염 감염
- 다음이 있는 환자는 제외됩니다: 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심각한 심장 부정맥, 등록 전 6개월 이내의 심근 경색을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병, 뉴욕심장협회(NYHA) 클래스 III 또는 IV 심부전, 중증 조절되지 않는 심실성 부정맥
- 통제되지 않은 감염 환자는 감염이 치료될 때까지 등록되지 않습니다.
- 연구자의 의견에 따라 환자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있는 모든 동시 조건
- 경구 약물 복용 불가
- 단독 투여 시 임의의 연구 제제 또는 그 부형제에 대한 과민성
- 등록 당시 임신 또는 모유 수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료(젬투주맙 오조가미신, 시타라빈, 다우노루비신)
유도 요법: 1~7일에 시타라빈 정맥 주사(IV), 1~3일에 다우노루비신 IV, 8~21일에 미도스타우린 50mg을 1일 2회(BID) 경구(BID) 투여합니다.
젬투주맙 오조가미신 IV는 1일, 1일과 4일 또는 1, 4, 7일에 투여될 수 있습니다. 재유도 요법: 유도 요법의 14일과 21일 사이에 환자는 28일 주기로 시타라빈과 치료 의사에 따라 미도스타우린이 포함되거나 포함되지 않은 다우노루비신.
환자는 또한 동종 줄기세포 이식(SCT)을 받거나 강화 요법을 받을 수도 있습니다.
통합 요법: 60세 미만 환자: 1, 3, 5일에 고용량 시타라빈(HiDAC) IV, 1주기의 1일에 젬투주맙 오조가미신 IV, 8~21일에 미도스타우린 50mg PO BID.
질병 진행이나 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 최대 2주기 동안 28일마다 치료가 반복됩니다.
60세 이상 환자: 1일, 3일, 5일에 시타라빈(MiDAC) IV를 투여한 것을 제외하고 위와 동일합니다.
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주어진 IV
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
주어진 IV
다른 이름들:
주어진 PO
다른 이름들:
동종 SCT를 받다
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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젬투주맙 오조가미신과 시타라빈, 다우노루비신 및 미도스타우린을 병용하는 최대 내약 용량(MTD)
기간: 마지막 유도(즉, 유도 또는 재유도) 시작 후 42일
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MTD는 등장성 회귀를 사용하여 추정됩니다.
각 용량 수준에서 용량 제한 독성의 발생률이 요약될 것이다.
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마지막 유도(즉, 유도 또는 재유도) 시작 후 42일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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30일 치료 관련 사망 발생률
기간: 초기 유도 요법을 받은 후 최대 30일
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정확한 신뢰 구간으로 추정됩니다.
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초기 유도 요법을 받은 후 최대 30일
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완전 복합 관해율(CCR)
기간: 강화 치료 종료 시(최대 120일)
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완전 복합 관해는 완전 관해(CR), 불완전 혈구 수 회복(CRi)을 동반한 완전 관해 또는 불완전 혈소판 회복(CRp)을 동반한 완전 관해에 대한 기준을 충족하는 것으로 정의됩니다.
95%의 정확한 신뢰 구간으로 측정 및 보고됩니다.
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강화 치료 종료 시(최대 120일)
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객관적 반응률(ORR)
기간: 강화 치료 종료 시(최대 120일)
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ORR은 CR, CRi, 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS) 및 부분 관해(PR)의 합으로 정의됩니다.
95%의 정확한 신뢰 구간으로 측정 및 보고됩니다.
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강화 치료 종료 시(최대 120일)
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이벤트 프리 서바이벌
기간: 원발성 불응성 질환, 완전 반응(CR)에서 재발 또는 불완전한 혈구 수 회복(CRi)을 동반한 완전 관해 또는 어떤 원인으로 인한 사망일로부터 최대 24개월까지 평가
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EFS는 연구 중 요법 시작(즉, 1일)부터 1차 불응성 질환, CR 또는 CRi로부터의 재발, 또는 임의의 원인으로 인한 사망일까지 측정될 것이다.
유도 요법 실패, 재발 또는 마지막 후속 조치 시 사망한 것으로 알려지지 않은 참가자는 마지막 검사 날짜(즉, 연구 중 요법 완료 후 2년)에 검열됩니다.
Kaplan-Meier 방법이 사용됩니다.
가능한 경우 평균 및/또는 중앙값 생존 및 95% 신뢰 구간이 보고됩니다.
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원발성 불응성 질환, 완전 반응(CR)에서 재발 또는 불완전한 혈구 수 회복(CRi)을 동반한 완전 관해 또는 어떤 원인으로 인한 사망일로부터 최대 24개월까지 평가
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응답 기간
기간: 최초 문서화된 반응 날짜(CR, CRi)부터 문서화된 재발 날짜까지, 최대 24개월 평가
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CR 또는 CRi를 달성한 참가자의 경우에만 DoR이 첫 번째 문서화된 응답 날짜(CR, CRi)부터 재발 날짜까지 측정됩니다.
마지막 후속 조치 시점에 재발한 것으로 알려지지 않은 참가자는 마지막 검사 날짜(즉, 연구 중 치료 완료 후 2년)에 검열됩니다.
Kaplan-Meier 방법이 사용됩니다.
가능한 경우 평균 및/또는 중앙값 생존 및 95% 신뢰 구간이 보고됩니다.
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최초 문서화된 반응 날짜(CR, CRi)부터 문서화된 재발 날짜까지, 최대 24개월 평가
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무재발 생존
기간: 첫 번째 문서화된 반응 날짜(CR, CRi)부터 모든 원인으로 인한 재발 또는 사망 날짜까지, 최대 24개월 평가
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CR 또는 CRi를 달성한 참가자의 경우에만 RFS가 첫 번째 문서화된 응답 날짜(CR, CRi)부터 모든 원인으로 인한 재발 또는 사망 날짜까지 측정됩니다.
마지막 후속 조치 시점에 재발했거나 사망한 것으로 알려지지 않은 참가자는 마지막 검사 날짜(즉, 연구 중 치료 완료 후 2년)에 검열됩니다.
Kaplan-Meier 방법이 사용됩니다.
가능한 경우 평균 및/또는 중앙값 생존 및 95% 신뢰 구간이 보고됩니다.
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첫 번째 문서화된 반응 날짜(CR, CRi)부터 모든 원인으로 인한 재발 또는 사망 날짜까지, 최대 24개월 평가
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전반적인 생존
기간: 치료 시작부터 사망까지, 최대 24개월 평가
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Kaplan-Meier 방법이 사용됩니다.
가능한 경우 평균 및/또는 중앙값 생존 및 95% 신뢰 구간이 보고됩니다.
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치료 시작부터 사망까지, 최대 24개월 평가
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부작용 및 심각한 부작용의 발생률
기간: 마지막 투여 후 최대 90일
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National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events 버전 5.0에 따라 중증도 및 주요 장기 부위별로 표로 작성되고 요약됩니다.
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마지막 투여 후 최대 90일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CD33 발현
기간: 최대 24개월
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요약해서 설명드리겠습니다.
CD33 발현은 Fisher의 정확한 테스트를 사용하여 CCR 및 ORR과 로그 순위 테스트를 사용하여 이벤트까지의 시간 종점과 상관 관계가 있습니다.
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최대 24개월
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CD33 단일 염기 다형성(SNP)
기간: 최대 24개월
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요약해서 설명드리겠습니다.
CD33 SNP의 존재/부재는 Fisher의 정확한 테스트를 사용하여 CCR 및 ORR과 로그 순위 테스트를 사용하여 이벤트까지의 시간 종료점과 상관될 것입니다.
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최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Uma Borate, M.D., The Ohio State Comprehensive Cancer Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 3월 13일
기본 완료 (실제)
2024년 8월 8일
연구 완료 (실제)
2025년 10월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 1일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
- 신생물
- 조직학적 유형에 따른 신생물
- 혈액 질환
- 백혈병, 골수성
- 백혈병
- 헴 및 림프병
- 백혈병, 골수성, 급성
- 아미노산, 펩티드 및 단백질
- 단백질
- 유기 화학 물질
- 이종 사이 클릭 화합물, 1- 링
- 이종 사이 클릭 화합물
- 치료학
- 수술 절차, 수술
- 핵산, 뉴클레오티드 및 뉴 클레오 시드
- 탄화수소
- 탄화수소, 순환
- 탄수화물
- 다 환식 방향족 탄화수소
- 탄화수소, 방향족
- 다 환식 화합물
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- 이식
- 항체, 모노클로 날, 인간화
- 항체, 모노클로 날
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- 면역 글로불린
- 면역 단백질
- 혈액 단백질
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- 글로불린
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- 세포 이식
- 세포 및 조직 기반 요법
- 생물학적 요법
- Calicheamicins
- 젬투주맙
- 시타라빈
- 다우노루비신
- 줄기 세포 이식
- 미드로 우린
기타 연구 ID 번호
- OSU-21190
- NCI-2019-01726 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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