이전에 치료받은 소아 중증 A형 혈우병 환자에서 SCT800의 안전성, 효능 및 약동학 평가.

포함 기준:

• 12세 미만 ;
• 남성 중증(중앙 실험실 테스트 FVIII:C <1%) 혈우병 A 환자;
• 이전에 FVIII 치료(예방 또는 출혈 치료)를 받았고, 관련 기록이 있고 누적 ED가 150일 이상(6≤나이<12세)이고 ED가 50일 이상(나이 <6세)인 것으로 확인되었습니다.
• 선별검사 전 최소 3개월의 출혈치료기록을 확보할 수 있는 경우
• 음성 FVIII 억제제 분석 결과(실험실에서 테스트한 Nijmegen-Bethesda 분석 결과 < 0.6 BU/mL);
• HIV 음성; HIV 양성이면 바이러스 부하 <200 입자/uL 또는 <400,000 copies/mL이고 HIV 환자는 CD4+ 수 >200/μL를 충족해야 합니다.
• 환자 또는 그의 보호자는 정보에 입각한 동의서에 자발적으로 서명했습니다.

제외 기준:

• 응고 인자 VIII 또는 부형제에 대한 알려진 알레르기 소, 설치류 또는 햄스터 소에 대한 알려진 알레르기;
• 혈액 응고 인자 VIII 억제제의 병력 또는 가족력이 있는 경우;
• 혈소판 수 <100 × 109/L;
• 임상 간 기능 검사((glutamic-pyruvic transaminase, glutamic-pyruvic transaminase) ≥ 정상 상한치(ULN)의 5배 또는 임상 신장 기능 검사(크레아티닌) ≥ ULN의 2배;
• 국제 표준화 비율(INR) >1.5;
• A형 혈우병 외에 다른 응고장애 질환을 가진 환자;
• 초회 투약 전 1주 이내에 항응고제 또는 항혈소판제(비스테로이드성 소염진통제 포함)를 사용하거나 항응고제 또는 항혈소판제제를 정기적으로(매일, 격일 등) 사용하는 자 임상 시험 기간 내;
• 시험약 최초 투여 전 2주 이내에 면역조절제(예: 면역글로불린, 코르티코스테로이드, 알파-인터페론, 프레드니손[>10mg/일 및 >7일] 또는 항레트로바이러스 화학요법 이외의 유사한 약물)를 사용한 환자 또는 임상 시험 기간 동안;
• 연구 약물 투여 전 30일 이내에 임의의 동결 침전물, 전혈 또는 혈장 투여.
• 기타 임상적으로 중요한 질병, 알코올 중독, 약물 남용, 정신 장애 또는 지적 장애가 있는 환자
• 임상 연구로부터 혜택을 받을 수 없다고 조사관이 확인한 기타 중증 또는 임상적으로 중요한 질병이 있는 환자
• 첫 번째 약물 투여 전 1개월 이내에 다른 임상 연구에 참여한 환자(FVIII 임상시험 제외) 및 사전 동의서에 서명한 후 다른 FVIII 임상시험에 참여한 환자