SCT800:n turvallisuus-, tehokkuus- ja farmakokinetiikkaarviointi aiemmin hoidetuilla lapsipotilailla, joilla on vaikea hemofilia A.

Sisällyttämiskriteerit:

• Ikä <12 vuotta;
• Miesten vakavat hemofilia A -potilaat (keskilaboratoriotestattu FVIII:C <1 %);
• Aiemmin saanut FVIII-hoitoa (ennaltaehkäisevä tai verenvuotohoito), heillä on asianmukaiset tiedot ja heillä on todennettu kertynyt ED:t ≥150 päivää (6≤ikä<12 vuotta) ja ED:t >50 päivää (ikä alle 6 vuotta);
• Vähintään 3 kuukauden verenvuotohoitotiedot ennen seulontaa voidaan saada;
• Negatiiviset FVIII-inhibiittorimääritystulokset (laboratoriotestattu Nijmegen-Bethesda-määrityksen tulos <0,6 BU/ml);
• HIV-negatiivinen; jos HIV-positiivinen, viruskuorma <200 hiukkasta/uL tai <400 000 kopiota/ml, ja HIV-potilaiden on täytettävä CD4+-määrä >200/µl;
• Potilas tai hänen huoltajansa allekirjoitti vapaaehtoisesti Ilmoitettu suostumuslomakkeen.

Poissulkemiskriteerit:

• Tunnettu allergia jollekin hyytymistekijä VIII:lle tai jollekin apuaineelle; tunnettu allergia nauta-, jyrsijä- tai nautahamsterille;
• Onko sinulla tai suvussa ollut veren hyytymistekijä VIII:n estäjää;
• Verihiutaleiden määrä <100 × 109/l;
• Kliininen maksan toimintakoe ((glutamiini-pyroviinitransaminaasi, glutamiini-pyroviinitransaminaasi) ≥ viisi kertaa normaalin yläraja (ULN) tai kliininen munuaisten toimintakoe (kreatiniini) ≥ kaksi kertaa ULN;
• Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,5;
• Potilaat, joilla on hemofilia A:n lisäksi muita hyytymishäiriöitä;
• Potilaat, jotka ovat käyttäneet mitä tahansa antikoagulanttia tai verihiutaleiden vastaista hoitoa (mukaan lukien ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet (NSAID)) 1 viikon sisällä ennen ensimmäistä lääkkeen antoa tai jotka säännöllisesti (esim. päivittäin, joka toinen päivä) käyttävät antikoagulantti- tai verihiutaleiden vastaista hoitoa kliinisen kokeen aikana;
• Potilaat, jotka käyttivät immunomodulaattoreita (esim. immunoglobuliinia, kortikosteroideja, alfa-interferonia, prednisonia [>10 mg/vrk ja >7 päivää] tai vastaavia lääkkeitä, muita kuin antiretroviraalista kemoterapiaa) kahden viikon sisällä ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa tai kliinisen kokeen aikana;
• Minkä tahansa kryopresipitaatin, kokoveren tai plasman antaminen 30 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista.
• Potilaat, joilla on muita kliinisesti merkittäviä sairauksia, alkoholismia, huumeiden väärinkäyttöä, mielenterveysongelmia tai kehitysvammaisia;
• potilaat, joilla on muita vakavia tai kliinisesti merkittäviä sairauksia, joiden tutkija on vahvistanut, etteivät he voi hyötyä kliinisestä tutkimuksesta;
• Potilaat, jotka osallistuivat muihin kliinisiin tutkimuksiin kuukauden sisällä ennen ensimmäistä lääkkeen antoa (paitsi FVIII-tutkimukset) ja potilaat, jotka osallistuivat muihin kliinisiin FVIII-tutkimuksiin ilmoitetun suostumuslomakkeen allekirjoittamisen jälkeen;