Ocena bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki SCT800 u wcześniej leczonych pacjentów pediatrycznych z ciężką hemofilią typu A.
9 maja 2019 zaktualizowane przez: Sinocelltech Ltd.
Wieloośrodkowe, otwarte, niekontrolowane badanie III fazy w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności oraz farmakokinetyki rekombinowanego ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII (SCT800) u wcześniej leczonych dzieci i młodzieży z ciężką postacią hemofilii A.
Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym, niekontrolowanym, otwartym badaniem fazy III, mającym na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki SCT800 w regularnej profilaktyce i leczeniu okołooperacyjnym u pacjentów (<12 lat) z ciężką hemofilią A, którzy byli wcześniej leczeni czynnikiem krzepnięcia VIII ( FVIII) .
Badanie to składa się z dwóch faz: okresu przesiewowego i okresu profilaktyki. Profilaktyka SCT800 w dawce 25-50 IU/kg powinna być podawana co drugi dzień lub trzy razy w tygodniu, począwszy od wizyty 1, a profilaktyka SCT800 powinna być kontynuowana przez 24 kolejne tygodnie.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
70
Faza
- Faza 3
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 12 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek <12 lat;
- Pacjenci z ciężką hemofilią typu A (badanie w laboratorium centralnym FVIII:C <1%);
- wcześniej otrzymywali leczenie FVIII (leczenie profilaktyczne lub krwawienie), posiadają odpowiednią dokumentację i potwierdzono, że skumulowane ED ≥150 dni (6≤ wiek <12 lat) i ED > 50 dni (wiek <6 lat);
- Można uzyskać dokumentację leczenia krwotoków z co najmniej 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
- Ujemne wyniki testu inhibitora FVIII (test laboratoryjny wynik testu Nijmegen-Bethesda <0,6 BU/ml);
- HIV-ujemny; jeśli HIV jest pozytywny, miano wirusa <200 cząstek/ul lub <400 000 kopii/ml, a pacjenci z HIV muszą mieć liczbę CD4+ >200/μl;
- Pacjent lub jego opiekun dobrowolnie podpisali Formularz świadomej zgody.
Kryteria wyłączenia:
- Znana alergia na jakikolwiek czynnik krzepnięcia VIII lub jakąkolwiek substancję pomocniczą; znana alergia na bydło, gryzonie lub chomiki;
- Ma historię lub rodzinną historię inhibitora czynnika krzepnięcia krwi VIII;
- liczba płytek krwi <100 × 109/l;
- Kliniczna próba czynności wątroby ((transaminaza glutaminowo-pirogronowa, transaminaza glutaminowo-pirogronowa) ≥ pięciokrotność górnej granicy normy (GGN) lub kliniczna próba czynności nerek (kreatynina) ≥ dwukrotność GGN;
- Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,5;
- Pacjenci z innymi zaburzeniami krzepnięcia oprócz hemofilii A;
- Pacjenci, którzy stosowali jakiekolwiek leczenie przeciwzakrzepowe lub przeciwpłytkowe (w tym niesteroidowe leki przeciwzapalne [NLPZ]) w ciągu 1 tygodnia przed pierwszym podaniem leku lub którzy regularnie (np. codziennie, co drugi dzień) stosują leczenie przeciwzakrzepowe lub przeciwpłytkowe w okresie badania klinicznego;
- Pacjenci, którzy stosowali immunomodulatory (np. immunoglobuliny, kortykosteroidy, alfa-interferon, prednizon [>10 mg/dobę i >7 dni] lub porównywalne leki, inne niż chemioterapia przeciwretrowirusowa) w ciągu dwóch tygodni przed pierwszym podaniem badanego leku lub w okresie badania klinicznego;
- Podanie dowolnego krioprecypitatu, pełnej krwi lub osocza w ciągu 30 dni przed podaniem badanego leku.
- Pacjenci z innymi klinicznie istotnymi chorobami, alkoholizmem, nadużywaniem narkotyków, zaburzeniami psychicznymi lub niepełnosprawnością intelektualną;
- Pacjenci z innymi ciężkimi lub istotnymi klinicznie chorobami, co do których badacz potwierdził, że nie mogą odnieść korzyści z badania klinicznego;
- Pacjenci, którzy uczestniczyli w innych badaniach klinicznych w ciągu jednego miesiąca przed pierwszym podaniem leku (z wyjątkiem badań FVIII) oraz pacjenci, którzy uczestniczyli w innych badaniach klinicznych FVIII po podpisaniu Formularza świadomej zgody;
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia FVIII
Uczestnik otrzymywał profilaktycznie SCT800 w dawce 25-50 IU/kg raz na drugi dzień lub trzy razy w tygodniu przez 6 miesięcy.
|
Uczestnik otrzymywał profilaktycznie SCT800 w dawce 25-50 IU/kg raz na drugi dzień lub trzy razy w tygodniu przez 6 miesięcy.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczny wskaźnik krwawień
Ramy czasowe: do 24 tygodni
|
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) można obliczyć za pomocą następującego wzoru: Liczba przypadków krwawienia w okresie oceny skuteczności/(liczba dni w okresie leczenia/365,25)
|
do 24 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczny wskaźnik krwawień do stawów
Ramy czasowe: do 24 tygodni
|
Roczny wskaźnik krwawień do stawów (AJBR) można obliczyć za pomocą następującego wzoru: Liczba przypadków krwawienia do stawów podczas okresu oceny skuteczności/(liczba dni w okresie leczenia/365,25).
|
do 24 tygodni
|
|
Przyrostowe odzyskiwanie FVIII in vivo
Ramy czasowe: Dawkowanie wstępne w ciągu 30 min, 15 min ± 2 min
|
Stopniowy odzysk jest określany jako szczytowe stężenie czynnika odnotowane w pierwszej godzinie po infuzji i podawane jako [j.m./ml]/[j.m./kg]
|
Dawkowanie wstępne w ciągu 30 min, 15 min ± 2 min
|
|
Skuteczność leczenia krwawień
Ramy czasowe: do 24 tygodni
|
Badacz ocenia działanie hemostatyczne po leczeniu każdego przypadku krwawienia u pacjentów w oparciu o czterostopniową skalę (doskonały, dobry, umiarkowany, brak ulgi).
|
do 24 tygodni
|
|
Okres półtrwania eliminacji
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w ciągu 30 min, 15 min ± 2 min, 1 h ± 5 min, 10 h ± 30 min, 24 h ± 1 h i 48 h ± 2 h po podaniu
|
t1/2; Test chromogenny
|
Przed podaniem dawki w ciągu 30 min, 15 min ± 2 min, 1 h ± 5 min, 10 h ± 30 min, 24 h ± 1 h i 48 h ± 2 h po podaniu
|
|
Luz
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w ciągu 30 min, 15 min ± 2 min, 1 h ± 5 min, 10 h ± 30 min, 24 h ± 1 h i 48 h ± 2 h po podaniu
|
CL; Test chromogenny
|
Przed podaniem dawki w ciągu 30 min, 15 min ± 2 min, 1 h ± 5 min, 10 h ± 30 min, 24 h ± 1 h i 48 h ± 2 h po podaniu
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania inhibitorów czynnika VIII
Ramy czasowe: do 24 tygodnia
|
Test Nijmegen-Bethesda stosuje się do monitorowania wytwarzania inhibitorów czynnika VIII podczas badania.
|
do 24 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
20 grudnia 2019
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
20 września 2020
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
20 września 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 maja 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 maja 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 maja 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 maja 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 maja 2019
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SCT800-A303
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .