Evaluering av sikkerhet, effekt og farmakokinetikk av SCT800 hos tidligere behandlede pediatriske pasienter med alvorlig hemofili A.
9. mai 2019 oppdatert av: Sinocelltech Ltd.
En multisenter fase III ukontrollert åpen studie for å evaluere sikkerhet og effekt og farmakokinetikk av rekombinant human koagulasjonsfaktor VIII (SCT800) hos tidligere behandlede pediatriske pasienter med alvorlig hemofili A.
Denne studien er en multisenter fase III ukontrollert åpen studie for å evaluere effekten, sikkerheten og farmakokinetikken til SCT800 i vanlig profylakse og perioperativ behandling hos pasienter (<12 år) med alvorlig hemofili A som tidligere har blitt behandlet med koagulasjonsfaktor VIII( FVIII).
Denne studien inkluderer to faser: screeningsperioden og profylakseperioden. Profylakse med 25 - 50 IE/kg SCT800 skal administreres annenhver dag eller tre ganger i uken fra og med besøk 1 og profylakse med SCT800 skal fortsette i 24 sammenhengende uker.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
70
Fase
- Fase 3
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 12 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder <12 år;
- Mannlige alvorlige (sentrallaboratorietestet FVIII:C <1%) hemofili A-pasienter;
- Tidligere mottatt FVIII-behandling (profylaktisk eller blødende behandling), har relevante journaler og er verifisert å ha akkumulerte EDs ≥150 dager (6≤alder <12 år gammel) og EDs >50 dager (alder <6 år gammel);
- Blødningsbehandlingsjournalene på minst 3 måneder før screening kan fås;
- Negative FVIII-inhibitor-analyseresultater (laboratorietestet Nijmegen-Bethesda-analyseresultat <0,6 BU/ml);
- HIV-negativ; hvis HIV-positiv, virusmengden <200 partikler/uL eller <400 000 kopier/ml, og HIV-pasienter må tilfredsstille CD4+-tall >200/μL;
- Pasienten eller hans verge signerte frivillig samtykkeskjemaet.
Ekskluderingskriterier:
- Kjent allergi mot koagulasjonsfaktor VIII eller hjelpestoffer; kjent allergi mot storfe, gnagere eller hamster;
- Har en historie eller familiehistorie med blodkoagulasjonsfaktor VIII-hemmer;
- Blodplateantall <100 × 109/L;
- Klinisk leverfunksjonstest ((glutamin-pyrodrueuv-transaminase, glutamin-pyrodrueuv-transaminase) ≥ fem ganger øvre normalgrense (ULN) eller klinisk nyrefunksjonstest (kreatinin) ≥ to ganger ULN;
- Internasjonalt normalisert forhold (INR) >1,5;
- Pasienter med andre koagulasjonsdysfunksjonssykdommer i tillegg til hemofili A;
- Pasienter som brukte antikoagulantia eller anti-blodplatebehandling (inkludert ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler [NSAIDs]) innen 1 uke før første legemiddeladministrering, eller som regelmessig (f.eks. daglig, annenhver dag) bruker antikoagulant eller blodplatehemmende behandling. innenfor den kliniske prøveperioden;
- Pasienter som brukte immunmodulator (f.eks. immunglobulin, kortikosteroider, alfa-interferon, prednison [>10 mg/dag og >7 dager], eller sammenlignbare legemidler, annet enn antiretroviral kjemoterapi) innen to uker før første administrasjon av studiemedikamentet eller i løpet av den kliniske prøveperioden;
- Administrering av kryopresipitat, fullblod eller plasma innen 30 dager før administrering av studiemedikamentet.
- Pasienter med andre klinisk signifikante sykdommer, alkoholisme, narkotikamisbruk, psykiske lidelser eller intellektuelle funksjonshemminger;
- Pasienter med andre alvorlige eller klinisk signifikante sykdommer bekreftet av etterforskeren å være ute av stand til å dra nytte av den kliniske studien;
- Pasienter som deltok i andre kliniske studier innen én måned før første legemiddeladministrering (unntatt FVIII-studier) og pasienter som deltok i andre FVIII-studier etter å ha signert skjemaet for informert samtykke;
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Rekombinant human koagulasjon FVIII
Deltakeren mottok SCT800 for profylakse med 25 - 50 IE/kg injeksjon annenhver dag eller tre ganger i uken i 6 måneder.
|
Deltakeren fikk SCT800 for profylakse med 25 - 50 IE/kg injeksjon annenhver dag eller tre ganger i uken i 6 måneder.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig blødningsrate
Tidsramme: opptil 24 uker
|
Annualisert blødningsfrekvens (ABR) kan beregnes ved å bruke følgende formel: Antall blødningshendelser i effektevalueringsperiode/(antall dager i behandlingsperiode/365,25)
|
opptil 24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualisert leddblødningsrate
Tidsramme: opptil 24 uker
|
Annualisert leddblødningsrate (AJBR) kan beregnes ved å bruke følgende formel: Antall leddblødningshendelser i løpet av effektevalueringsperioden/(antall dager i behandlingsperioden/365,25).
|
opptil 24 uker
|
|
FVIII inkrementell in vivo utvinning
Tidsramme: Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min±2 min
|
Inkrementell utvinning bestemmes som det maksimale faktornivået registrert i den første timen etter infusjon og rapporteres som [IE/ml]/[IE/kg]
|
Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min±2 min
|
|
Effektiv behandling av blødningshendelser
Tidsramme: opptil 24 uker
|
Utforskeren skal evaluere den hemostatiske effekten etter behandling av hver blødningshendelse hos forsøkspersoner basert på en firepunktsskala (utmerket, god, moderat, ikke lindret).
|
opptil 24 uker
|
|
Eliminering halveringstid
Tidsramme: Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 10 timer ± 30 min, 24 timer ± 1 timer og 48 timer ± 2 timer etter dosering
|
t1/2; Kromogen analyse
|
Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 10 timer ± 30 min, 24 timer ± 1 timer og 48 timer ± 2 timer etter dosering
|
|
Klarering
Tidsramme: Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 10 timer ± 30 min, 24 timer ± 1 timer og 48 timer ± 2 timer etter dosering
|
CL; Kromogen analyse
|
Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 10 timer ± 30 min, 24 timer ± 1 timer og 48 timer ± 2 timer etter dosering
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av FVIII-hemmere
Tidsramme: opp tp 24 uker
|
Nijmegen-Bethesda-analysen skal brukes til å overvåke produksjonen av FVIII-hemmere under forsøket.
|
opp tp 24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
20. desember 2019
Primær fullføring (Forventet)
20. september 2020
Studiet fullført (Forventet)
20. september 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. mai 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. mai 2019
Først lagt ut (Faktiske)
13. mai 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. mai 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. mai 2019
Sist bekreftet
1. mai 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SCT800-A303
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .