Avaliação de segurança, eficácia e farmacocinética de SCT800 em pacientes pediátricos previamente tratados com hemofilia grave A.

Critério de inclusão:

• Idade <12 anos;
• Sexo masculino grave (FVIII testado em laboratório central:C <1%) pacientes com hemofilia A;
• Tratamento prévio com FVIII (tratamento profilático ou hemorrágico), os registros relevantes e verificação de DEs acumuladas ≥150 dias（6≤idade <12 anos）e DEs >50 dias（idade <6 anos）;
• Os registros de tratamento de sangramento de pelo menos 3 meses antes da triagem podem ser obtidos;
• resultados negativos do ensaio do inibidor de FVIII (resultado do ensaio de Nijmegen-Bethesda testado em laboratório <0,6 BU/mL);
• HIV negativo; se HIV positivo, a carga viral <200 partículas/uL ou <400.000 cópias/mL, e os pacientes com HIV devem satisfazer a contagem de CD4+ >200/μL;
• O paciente ou seu responsável assinou voluntariamente o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido.

Critério de exclusão:

• Alergia conhecida a qualquer fator VIII de coagulação ou qualquer excipiente; alergia conhecida a bovinos, roedores ou hamsters bovinos;
• Tem história ou história familiar de inibidor do fator VIII da coagulação sanguínea;
• Contagem de plaquetas <100 × 109/L;
• Prova clínica da função hepática ((transaminase glutâmico-pirúvica, transaminase glutâmico-pirúvica) ≥ cinco vezes o limite superior do normal (LSN) ou prova clínica da função renal (creatinina) ≥ duas vezes o LSN;
• Razão normalizada internacional (INR) >1,5;
• Pacientes com outras doenças de disfunção da coagulação além da hemofilia A;
• Pacientes que usaram qualquer tratamento anticoagulante ou antiplaquetário (incluindo anti-inflamatórios não esteróides [AINEs]) dentro de 1 semana antes da primeira administração do medicamento ou que regularmente (por exemplo, diariamente, em dias alternados) usam tratamento anticoagulante ou antiplaquetário dentro do período do ensaio clínico;
• Pacientes que usaram imunomodulador (por exemplo, imunoglobulina, corticosteroides, interferon alfa, prednisona [>10 mg/dia e >7 dias] ou medicamentos comparáveis, exceto quimioterapia antirretroviral) dentro de duas semanas antes da primeira administração do medicamento em estudo ou durante o período do ensaio clínico;
• Administração de qualquer crioprecipitado, sangue total ou plasma dentro de 30 dias antes da administração do medicamento do estudo.
• Pacientes com outras doenças clinicamente significativas, alcoolismo, abuso de drogas, transtornos mentais ou deficiência intelectual;
• Pacientes com outras doenças graves ou clinicamente significativas comprovadas pelo investigador como incapazes de se beneficiar do estudo clínico;
• Pacientes que participaram de outros estudos clínicos até um mês antes da administração da primeira droga (exceto ensaios de FVIII) e pacientes que participaram de outros ensaios clínicos de FVIII após assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido;