以前に治療を受けた重症血友病 A の小児患者における SCT800 の安全性、有効性、および薬物動態の評価

包含基準:

• 12歳未満。
• 男性の重度の（中央検査室で検査された FVIII:C <1%）血友病 A 患者。
• -以前にFVIII治療（予防または出血治療）を受け、関連する記録があり、累積EDが150日以上（6≦年齢<12歳）およびEDが50日以上（年齢<6歳）であることが確認されている;
• スクリーニングの少なくとも 3 か月前の出血治療記録を取得できます。
• FVIIIインヒビターアッセイの結果が陰性（実験室でテストされたNijmegen-Bethesdaアッセイの結果<0.6 BU / mL）;
• HIV陰性; HIV 陽性の場合、ウイルス量は <200 粒子/μL または <400,000 コピー/mL であり、HIV 患者は CD4+ カウント >200/μL を満たす必要があります。
• 患者またはその保護者が自発的にインフォームド コンセント フォームに署名した。

除外基準:

• -凝固因子VIIIまたは賦形剤に対する既知のアレルギー;ウシ、げっ歯類またはハムスターウシに対する既知のアレルギー;
• -血液凝固第VIII因子阻害剤の病歴または家族歴があります;
• 血小板数 <100 × 109/L;
• -臨床肝機能検査（（グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ、グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ）正常値上限の5倍以上（ULN）または臨床腎機能検査（クレアチニン）ULNの2倍以上;
• 国際正規化比率 (INR) >1.5;
• 血友病Aに加えて、他の凝固障害疾患を有する患者;
• 抗凝固薬または抗血小板薬（非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）を含む）を初回投与前1週間以内に使用した患者、または定期的に（毎日、隔日など）抗凝固薬または抗血小板薬を使用している患者臨床試験期間内;
• -免疫調節剤（例：免疫グロブリン、コルチコステロイド、α-インターフェロン、プレドニゾン[> 10 mg /日および> 7日]、または抗レトロウイルス化学療法以外の同等の薬物）を使用した患者 治験薬の最初の投与の2週間前または臨床試験期間中。
• -治験薬の投与前30日以内のクリオプレシピテート、全血または血漿の投与。
• 他の臨床的に重要な疾患、アルコール依存症、薬物乱用、精神障害または知的障害のある患者;
• -治験責任医師によって検証された他の重度または臨床的に重要な疾患を有する患者 臨床研究の恩恵を受けることができない;
• 初回投与前1ヶ月以内に他の臨床試験（FVIII試験を除く）に参加した患者、およびインフォームドコンセントフォームに署名した後に他のFVIII臨床試験に参加した患者;