Оценка безопасности, эффективности и фармакокинетики SCT800 у ранее леченных педиатрических пациентов с тяжелой гемофилией A.

Критерии включения:

• Возраст <12 лет;
• Тяжелая форма мужского пола (центральная лаборатория тестировала FVIII:C <1%), пациенты с гемофилией А;
• Ранее получавшие лечение FVIII (профилактическое или лечение кровотечений), имеющие соответствующие записи и подтвержденные накопленные ЭД ≥150 дней (6≤возраст <12 лет) и ЭД >50 дней (возраст <6 лет);
• Можно получить записи о лечении кровотечений не менее чем за 3 месяца до скрининга;
• Отрицательные результаты анализа ингибитора FVIII (лабораторно протестированный результат анализа Неймегена-Бетесда <0,6 BU/мл);
• ВИЧ-отрицательный; если ВИЧ-положительный, вирусная нагрузка <200 частиц/мкл или <400 000 копий/мл, и у ВИЧ-инфицированных пациентов должно быть число CD4+ >200/мкл;
• Пациент или его опекун добровольно подписали форму информированного согласия.

Критерий исключения:

• Известная аллергия на любой фактор свертывания крови VIII или любое вспомогательное вещество; известная аллергия на крупного рогатого скота, грызунов или хомяков;
• Имеет историю или семейный анамнез ингибитора фактора VIII свертывания крови;
• Количество тромбоцитов <100 × 109/л;
• Клинический тест функции печени ((глутамин-пировиноградная трансаминаза, глутамин-пировиноградная трансаминаза) ≥ в пять раз выше верхней границы нормы (ВГН) или клинический тест функции почек (креатинин) ≥ в два раза выше ВГН;
• Международное нормализованное отношение (МНО) >1,5;
• Больные с другими заболеваниями свертывающей системы помимо гемофилии А;
• Пациенты, принимавшие какие-либо антикоагулянты или антиагреганты (включая нестероидные противовоспалительные препараты [НПВП]) в течение 1 недели до первого введения препарата или регулярно (например, ежедневно, через день) принимавшие антикоагулянты или антиагреганты. в период клинических испытаний;
• Пациенты, принимавшие иммуномодуляторы (например, иммуноглобулин, кортикостероиды, альфа-интерферон, преднизолон [>10 мг/день и >7 дней] или сопоставимые препараты, кроме антиретровирусной химиотерапии) в течение двух недель до первого введения исследуемого препарата. или в период клинических испытаний;
• Введение любого криопреципитата, цельной крови или плазмы в течение 30 дней до введения исследуемого препарата.
• Пациенты с другими клинически значимыми заболеваниями, алкоголизмом, наркоманией, психическими расстройствами или умственной отсталостью;
• Пациенты с другими тяжелыми или клинически значимыми заболеваниями, подтвержденными исследователем как неспособные получить пользу от клинического исследования;
• Пациенты, участвовавшие в других клинических исследованиях в течение одного месяца до первого введения препарата (кроме исследований FVIII) и пациенты, участвовавшие в других клинических исследованиях FVIII после подписания Формы информированного согласия;