Hodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky SCT800 u dříve léčených pediatrických pacientů s těžkou hemofilií A.

Kritéria pro zařazení:

• Věk <12 let;
• Muži s těžkou hemofilií A (centrální laboratorně testováno na FVIII:C <1 %);
• dříve léčený FVIII (profylaktická nebo krvácivá léčba), mít příslušné záznamy a je ověřeno, že má nahromaděné ED ≥150 dní（6≤věk <12 let）a ED >50 dní (věk <6 let）);
• Lze získat záznamy o léčbě krvácení nejméně 3 měsíce před screeningem;
• Negativní výsledky testu inhibitoru FVIII (výsledek laboratorního testu Nijmegen-Bethesda <0,6 BU/ml);
• HIV negativní; pokud je HIV pozitivní, virová nálož <200 částic/ul nebo <400 000 kopií/ml a pacienti s HIV musí splňovat počet CD4+ >200/μl;
• Pacient nebo jeho opatrovník dobrovolně podepsali formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

• Známá alergie na jakýkoli koagulační faktor VIII nebo kteroukoli pomocnou látku; známá alergie na skot, hlodavce nebo křečky;
• má v anamnéze nebo v rodinné anamnéze inhibitor krevního koagulačního faktoru VIII;
• počet krevních destiček <100 × 109/l;
• Klinický test jaterní funkce ((glutamát-pyruviktransamináza, glutamát-pyruviktransamináza) ≥ pětinásobek horní hranice normy (ULN) nebo klinický test funkce ledvin (kreatinin) ≥ dvojnásobek ULN;
• Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >1,5;
• Pacienti s dalšími onemocněními koagulační dysfunkce kromě hemofilie A;
• Pacienti, kteří užívali jakoukoli antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu (včetně nesteroidních protizánětlivých léků [NSAID]) během 1 týdne před prvním podáním léku nebo kteří pravidelně (např. denně, každý druhý den) užívají antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu v období klinického hodnocení;
• Pacienti, kteří během dvou týdnů před prvním podáním studovaného léku užívali imunomodulátor (např. nebo během období klinického hodnocení;
• Podávání jakéhokoli kryoprecipitátu, plné krve nebo plazmy během 30 dnů před podáním studovaného léku.
• Pacienti s jinými klinicky významnými nemocemi, alkoholismem, zneužíváním drog, duševními poruchami nebo mentálním postižením;
• Pacienti s jinými závažnými nebo klinicky významnými onemocněními, u kterých bylo zkoušejícím ověřeno, že nemohou mít prospěch z klinické studie;
• Pacienti, kteří se účastnili jiných klinických studií do jednoho měsíce před prvním podáním léku (kromě studií FVIII) a pacienti, kteří se účastnili jiných klinických studií FVIII po podepsání formuláře informovaného souhlasu;