Evaluación de la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de SCT800 en pacientes pediátricos con hemofilia A grave tratados previamente.

Criterios de inclusión:

• Edad <12 años;
• Pacientes masculinos con hemofilia A severa (análisis de laboratorio central FVIII:C <1%);
• Haber recibido previamente tratamiento con FVIII (tratamiento profiláctico o hemorrágico), contar con los registros correspondientes y verificarse DE acumuladas ≥150 días（6≤edad<12años） y DE >50 días（edad <6 años）;
• Se pueden obtener los registros de tratamiento de hemorragias de al menos 3 meses antes de la selección;
• Resultados negativos del ensayo del inhibidor de FVIII (resultado del ensayo de Nijmegen-Bethesda probado en laboratorio <0,6 BU/mL);
• VIH negativo; si es VIH positivo, la carga viral <200 partículas/uL o <400.000 copias/mL, y los pacientes con VIH deben satisfacer un recuento de CD4+ >200/μL;
• El paciente o su tutor firmaron voluntariamente el Formulario de Consentimiento Informado.

Criterio de exclusión:

• Alergia conocida a cualquier factor de coagulación VIII o cualquier excipiente; alergia conocida a bovinos, roedores o hámster bovinos;
• Tiene antecedentes o antecedentes familiares de inhibidor del factor VIII de coagulación sanguínea;
• Recuento de plaquetas <100 × 109/L;
• Prueba de función hepática clínica ((transaminasa glutámico-pirúvica, transaminasa glutámico-pirúvica) ≥ cinco veces el límite superior normal (LSN) o prueba clínica de función renal (creatinina) ≥ dos veces el LSN;
• Razón internacional normalizada (INR) >1,5;
• Pacientes con otras enfermedades de disfunción de la coagulación además de la hemofilia A;
• Pacientes que usaron cualquier tratamiento anticoagulante o antiplaquetario (incluidos los medicamentos antiinflamatorios no esteroideos [AINE]) dentro de 1 semana antes de la primera administración del fármaco o que regularmente (por ejemplo, diariamente, cada dos días) usan tratamiento anticoagulante o antiplaquetario dentro del período de ensayo clínico;
• Pacientes que usaron inmunomoduladores (p. ej., inmunoglobulina, corticosteroides, interferón alfa, prednisona [>10 mg/día y >7 días] o medicamentos comparables, distintos de la quimioterapia antirretroviral) dentro de las dos semanas anteriores a la primera administración del fármaco del estudio o durante el período de ensayo clínico;
• Administración de cualquier crioprecipitado, sangre total o plasma dentro de los 30 días anteriores a la administración del fármaco del estudio.
• Pacientes con otras enfermedades clínicamente significativas, alcoholismo, abuso de drogas, trastornos mentales o discapacidad intelectual;
• Pacientes con otras enfermedades graves o clínicamente significativas verificadas por el investigador como incapaces de beneficiarse del estudio clínico;
• Pacientes que participaron en otros estudios clínicos en el plazo de un mes antes de la primera administración del fármaco (excepto ensayos de FVIII) y pacientes que participaron en otros ensayos clínicos de FVIII después de firmar el Formulario de consentimiento informado;