SCT800 在既往接受过治疗的严重甲型血友病儿科患者中的安全性、有效性和药代动力学评价。

纳入标准：

• 年龄<12岁；
• 男性重度（中心实验室检测FVIII:C <1%）A型血友病患者；
• 既往接受过FVIII治疗（预防或止血治疗），有相关记录并经证实累计EDs≥150天（6≤年龄<12岁）且ED>50天（年龄<6岁）；
• 可获得筛选前至少3个月的出血治疗记录；
• FVIII 抑制剂检测结果阴性（实验室测试的 Nijmegen-Bethesda 检测结果 <0.6 BU/mL）；
• 艾滋病毒阴性；如果HIV阳性，病毒载量<200个颗粒/uL或<400,000个拷贝/mL，并且HIV患者必须满足CD4+计数>200/μL；
• 患者或其监护人自愿签署知情同意书。

排除标准：

• 已知对任何凝血因子 VIII 或任何赋形剂过敏；已知对牛、啮齿动物或仓鼠牛过敏；
• 有凝血因子VIII抑制剂史或家族史；
• 血小板计数<100×109/L；
• 临床肝功能检查（（谷氨酸-丙酮酸转氨酶，谷氨酸-丙酮酸转氨酶）≥5倍正常值上限（ULN）或临床肾功能检查（肌酐）≥2倍ULN；
• 国际标准化比值 (INR) >1.5；
• 除A型血友病外，合并其他凝血功能障碍疾病的患者；
• 在首次给药前 1 周内使用过任何抗凝剂或抗血小板治疗（包括非甾体抗炎药 [NSAIDs]）或定期（例如每天、每隔一天）使用抗凝剂或抗血小板治疗的患者在临床试验期内；
• 在首次服用研究药物前两周内使用过免疫调节剂（例如，免疫球蛋白、皮质类固醇、α-干扰素、泼尼松 [>10 mg/天和 >7 天]，或类似药物，但抗逆转录病毒化疗除外）的患者或在临床试验期间；
• 在给予研究药物前 30 天内给予任何冷沉淀物、全血或血浆。
• 患有其他有临床意义的疾病、酒精中毒、药物滥用、精神障碍或智力障碍的患者；
• 患有经研究者证实不能从临床研究中获益的其他严重或临床显着疾病的患者；
• 首次用药前1个月内参加过其他临床研究（FVIII试验除外）及签署知情同意书后参加过其他FVIII临床试验的患者；