Évaluation de l'innocuité, de l'efficacité et de la pharmacocinétique du SCT800 chez des patients pédiatriques précédemment traités atteints d'hémophilie A sévère.

Critère d'intégration:

• <12 ans ;
• Patients masculins atteints d'hémophilie A sévère (FVIII:C testé en laboratoire central ; <1 %) ;
• Avoir déjà reçu un traitement FVIII (traitement prophylactique ou hémorragique), avoir les dossiers pertinents et avoir accumulé des ED ≥ 150 jours (6 ≤ âge < 12 ans) et ED > 50 jours (âge < 6 ans) ;
• Les dossiers de traitement des saignements d'au moins 3 mois avant le dépistage peuvent être obtenus ;
• Résultats négatifs du test d'inhibiteur du FVIII (résultat du test de Nijmegen-Bethesda testé en laboratoire <0,6 BU/mL) ;
• séronégatif pour le VIH ; s'ils sont séropositifs, la charge virale < 200 particules/uL ou < 400 000 copies/mL, et les patients séropositifs doivent satisfaire à un nombre de CD4+ > 200/μL ;
• Le patient ou son tuteur a volontairement signé le formulaire de consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

• Allergie connue à tout facteur VIII de coagulation ou à tout excipient ; allergie connue aux bovins, rongeurs ou hamsters bovins ;
• A des antécédents ou des antécédents familiaux d'inhibiteur du facteur VIII de la coagulation sanguine ;
• Numération plaquettaire <100 × 109/L ;
• Test clinique de la fonction hépatique ((transaminase glutamique-pyruvique, transaminase glutamique-pyruvique) ≥ cinq fois la limite supérieure de la normale (LSN) ou test clinique de la fonction rénale (créatinine) ≥ deux fois la LSN ;
• Rapport normalisé international (INR) > 1,5 ;
• Patients atteints d'autres troubles de la coagulation en plus de l'hémophilie A ;
• Patients ayant utilisé un traitement anticoagulant ou antiplaquettaire (y compris les anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]) dans la semaine précédant la première administration du médicament ou qui utilisent régulièrement (par exemple, tous les jours, tous les deux jours) un traitement anticoagulant ou antiplaquettaire pendant la période d'essai clinique ;
• Patients ayant utilisé un immunomodulateur (par exemple, immunoglobuline, corticostéroïdes, interféron alpha, prednisone [> 10 mg/jour et > 7 jours], ou des médicaments comparables, autres que la chimiothérapie antirétrovirale) dans les deux semaines précédant la première administration du médicament à l'étude ou pendant la période d'essai clinique ;
• Administration de tout cryoprécipité, sang total ou plasma dans les 30 jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
• Patients atteints d'autres maladies cliniquement significatives, d'alcoolisme, de toxicomanie, de troubles mentaux ou de déficiences intellectuelles ;
• Patients atteints d'autres maladies graves ou cliniquement significatives dont l'investigateur a vérifié qu'elles ne pouvaient pas bénéficier de l'étude clinique ;
• Patients ayant participé à d'autres études cliniques dans le mois précédant la première administration du médicament (à l'exception des essais sur le FVIII) et patients ayant participé à d'autres essais cliniques sur le FVIII après avoir signé le formulaire de consentement éclairé ;