Evaluatie van veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van SCT800 bij eerder behandelde pediatrische patiënten met ernstige hemofilie A.

Inclusiecriteria:

• Leeftijd <12 jaar;
• Ernstige mannelijke (centraal laboratorium geteste FVIII:C <1%) hemofilie A-patiënten;
• eerder FVIII-behandeling (profylactische of bloedingsbehandeling) hebben gehad, over de relevante gegevens beschikken en geverifieerd zijn dat er ED's ≥150 dagen (6≤leeftijd<12 jaar oud) en ED's >50 dagen (leeftijd <6 jaar oud) zijn;
• De bloedingsbehandelingsdossiers van minimaal 3 maanden voordat screening kan worden verkregen;
• Negatieve testresultaten van FVIII-remmers (in een laboratorium getest resultaat van de Nijmegen-Bethesda-test <0,6 BU/ml);
• hiv-negatief; als HIV-positief, de virale belasting <200 deeltjes/uL of <400.000 kopieën/ml, en HIV-patiënten moeten voldoen aan CD4+-telling >200/μL;
• De patiënt of zijn voogd heeft vrijwillig het Informed Consent Form ondertekend.

Uitsluitingscriteria:

• Bekende allergie voor een stollingsfactor VIII of een hulpstof; bekende allergie voor runderen, knaagdieren of hamsters;
• Heeft een voorgeschiedenis of familiegeschiedenis van bloedstollingsfactor VIII-remmers;
• Aantal bloedplaatjes <100 × 109/L;
• Klinische leverfunctietest ((glutaminezuurpyruvaattransaminase, glutaminezuurpyruvaattransaminase) ≥ vijf keer de bovengrens van normaal (ULN) of klinische nierfunctietest (creatinine) ≥ twee keer de ULN;
• Internationale genormaliseerde ratio (INR) >1,5;
• Patiënten met andere stollingsstoornissen naast hemofilie A;
• Patiënten die een antistollingsmiddel of anti-bloedplaatjesbehandeling hebben gebruikt (inclusief niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen [NSAID's]) binnen 1 week vóór de eerste toediening van het geneesmiddel of die regelmatig (bijvoorbeeld dagelijks, om de andere dag) antistollings- of anti-bloedplaatjesbehandeling gebruiken binnen de klinische proefperiode;
• Patiënten die immunomodulatoren gebruikten (bijv. immunoglobuline, corticosteroïden, alfa-interferon, prednison [>10 mg/dag en >7 dagen], of vergelijkbare geneesmiddelen anders dan antiretrovirale chemotherapie) binnen twee weken vóór de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel of tijdens de klinische proefperiode;
• Toediening van cryoprecipitaat, volbloed of plasma binnen 30 dagen voorafgaand aan toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
• Patiënten met andere klinisch significante ziekten, alcoholisme, drugsmisbruik, psychische stoornissen of verstandelijke beperkingen;
• Patiënten met andere ernstige of klinisch significante ziekten waarvan de onderzoeker heeft vastgesteld dat ze niet kunnen profiteren van de klinische studie;
• Patiënten die deelnamen aan andere klinische onderzoeken binnen een maand vóór de eerste toediening van het geneesmiddel (behalve FVIII-onderzoeken) en patiënten die deelnamen aan andere FVIII-klinische onderzoeken na ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming;