Säkerhet, effekt och farmakokinetik utvärdering av SCT800 hos tidigare behandlade pediatriska patienter med svår hemofili A.

Inklusionskriterier:

• Ålder <12 år;
• Svår manliga (centrallaboratorietestade FVIII:C <1%) patienter med hemofili A;
• Tidigare fått FVIII-behandling (profylaktisk eller blödningsbehandling), har relevanta journaler och är verifierade att ha ackumulerade EDs ≥150 dagar (6≤ålder <12 år) och EDs >50 dagar (ålder <6 år);
• Blödningsbehandlingsjournalerna på minst 3 månader före screening kan erhållas;
• Negativa FVIII-inhibitoranalysresultat (laboratorietestade Nijmegen-Bethesda-analysresultat <0,6 BU/ml);
• HIV-negativ; om HIV-positiv, virusmängden <200 partiklar/uL eller <400 000 kopior/ml, och HIV-patienter måste uppfylla CD4+-tal >200/μL;
• Patienten eller hans vårdnadshavare undertecknade frivilligt formuläret för informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

• Känd allergi mot någon koagulationsfaktor VIII eller något hjälpämne; känd allergi mot nötkreatur, gnagare eller hamster;
• Har en historia eller familjehistoria av blodkoagulationsfaktor VIII-hämmare;
• Trombocytantal <100 × 109/L;
• Kliniskt leverfunktionstest ((glutamin-pyrodruv-transaminas, glutamin-pyrodruv-transaminas) ≥ fem gånger den övre normalgränsen (ULN) eller kliniskt njurfunktionstest (kreatinin) ≥ två gånger ULN;
• Internationellt normaliserat förhållande (INR) >1,5;
• Patienter med andra koagulationsdysfunktionssjukdomar förutom hemofili A;
• Patienter som använde någon antikoagulantia eller anti-blodplättsbehandling (inklusive icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel [NSAID]) inom 1 vecka före den första läkemedelsadministreringen eller som regelbundet (t.ex. dagligen, varannan dag) använder antikoagulantia eller anti-trombocytbehandling inom den kliniska prövningsperioden;
• Patienter som använde immunmodulator (t.ex. immunglobulin, kortikosteroider, alfa-interferon, prednison [>10 mg/dag och >7 dagar], eller jämförbara läkemedel, andra än antiretroviral kemoterapi) inom två veckor före den första administreringen av studieläkemedlet eller under den kliniska prövningsperioden;
• Administrering av eventuellt kryoprecipitat, helblod eller plasma inom 30 dagar före administrering av studieläkemedlet.
• Patienter med andra kliniskt signifikanta sjukdomar, alkoholism, drogmissbruk, psykiska störningar eller intellektuella funktionsnedsättningar;
• Patienter med andra allvarliga eller kliniskt signifikanta sjukdomar som prövaren har verifierat att de inte kan dra nytta av den kliniska studien;
• Patienter som deltog i andra kliniska studier inom en månad före den första läkemedelsadministreringen (förutom FVIII-prövningar) och patienter som deltog i andra FVIII-studier efter att ha undertecknat formuläret för informerat samtycke;