Sikkerhed, effektivitet og farmakokinetikevaluering af SCT800 hos tidligere behandlede pædiatriske patienter med svær hæmofili A.

Inklusionskriterier:

• Alder <12 år;
• Svær mandlige (centrallaboratorietestet FVIII:C <1%) hæmofili A-patienter;
• Tidligere modtaget FVIII-behandling (profylaktisk eller blødningsbehandling), har de relevante optegnelser og er verificeret til at have akkumulerede ED'er ≥150 dage (6≤alder <12 år gamle) og ED'er >50 dage (alder <6 år gamle);
• Blødningsbehandlingsjournalerne på mindst 3 måneder før screening kan opnås;
• Negative FVIII-inhibitor-assayresultater (laboratorietestet Nijmegen-Bethesda-assayresultat <0,6 BU/ml);
• HIV negativ; hvis HIV-positiv, virusmængden <200 partikler/uL eller <400.000 kopier/ml, og HIV-patienter skal opfylde CD4+-tal >200/μL;
• Patienten eller dennes værge underskrev frivilligt formularen til informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Kendt allergi over for enhver koagulationsfaktor VIII eller ethvert hjælpestof; kendt allergi over for kvæg, gnavere eller hamster;
• Har en historie eller familiehistorie med blodkoagulationsfaktor VIII-hæmmer;
• Blodpladetal <100 × 109/L;
• Klinisk leverfunktionstest ((glutamin-pyrodrueus-transaminase, glutamin-pyrodruevin-transaminase) ≥ fem gange den øvre grænse for normal (ULN) eller klinisk nyrefunktionstest （kreatinin) ≥ to gange ULN;
• International normaliseret ratio (INR) >1,5;
• Patienter med andre koagulationsdysfunktionssygdomme ud over hæmofili A;
• Patienter, der brugte en hvilken som helst antikoagulant eller anti-blodpladebehandling (inklusive ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler [NSAID'er]) inden for 1 uge før den første lægemiddeladministration, eller som regelmæssigt (f. inden for den kliniske forsøgsperiode;
• Patienter, der brugte immunomodulator (f.eks. immunoglobulin, kortikosteroider, alfa-interferon, prednison [>10 mg/dag og >7 dage], eller sammenlignelige lægemidler, bortset fra antiretroviral kemoterapi) inden for to uger før den første administration af undersøgelseslægemidlet eller i løbet af den kliniske forsøgsperiode;
• Indgivelse af kryopræcipitat, fuldblod eller plasma inden for 30 dage før administration af forsøgslægemidlet.
• Patienter med andre klinisk signifikante sygdomme, alkoholisme, stofmisbrug, psykiske lidelser eller intellektuelle handicap;
• Patienter med andre alvorlige eller klinisk signifikante sygdomme, der er verificeret af investigator til at være ude af stand til at drage fordel af den kliniske undersøgelse;
• Patienter, der deltog i andre kliniske undersøgelser inden for en måned før den første lægemiddeladministration (undtagen FVIII-forsøg) og patienter, der deltog i andre FVIII-kliniske forsøg efter at have underskrevet formularen til informeret samtykke;