MPS III에서 Anakinra에 대한 공개 라벨 연구
Mucopolysaccharidosis (MPS) III에서 Anakinra의 효과에 대한 오픈 라벨 파일럿 연구
산필리포 증후군 또는 뮤코다당류 III형(MPS III)은 정상적인 세포 기능에 필요한 리소좀 효소의 불충분한 생성과 관련된 대사 장애입니다. 세포 기능 장애의 결과로 이 장애가 있는 환자는 점진적이고 돌이킬 수 없는 신경퇴행을 보입니다. 슬프게도 현재까지 증거 기반 치료법은 없습니다.
염증은 MPS 장애의 질병 병인과 관련이 있습니다. 염증 감소를 목표로 하는 치료법은 현재 많은 MPS 장애에서 연구되고 있으며 뇌와 신체의 다른 부분 모두에서 이점이 보고되었습니다. MPS III의 동물 모델에서 인터루킨-1(IL-1) 감소는 뇌 질환 및 행동. 따라서 우리는 신체의 IL-1 수치를 감소시키는 아나킨라(Kineret)가 MPS III 아동의 행동 및 기타 문제를 개선할 것이라고 생각합니다.
Anakinra는 류마티스 관절염(RA) 및 신생아 발병 다기관 염증성 질환(NOMID)의 치료를 위해 FDA의 승인을 받았습니다. MPS 장애에 대해서는 승인되지 않았습니다.
이 연구의 디자인은 MPS III를 가진 20명의 참가자에 대한 오픈 라벨, 단일 센터, 파일럿 연구입니다. 초기 스크리닝 방문, 8주 관찰 기간, 그 다음 36주 치료 기간, 마지막으로 또 다른 8주 관찰 기간을 거쳐 치료 중단의 효과를 결정합니다.
방문하는 동안 참가자는 병력, 신체 검사 및 인체 측정을 받게 됩니다. 바이오마커 수준 및 안전 실험실 연구를 위해 혈액, 소변 및 대변을 수집합니다. 설문지는 행동, 배변, 수면 및 일상 생활 활동과 관련된 질문으로 작성됩니다. 발작 및 운동 장애도 모니터링됩니다.
RA 및 NOMID 경험을 기반으로 아나킨라를 받는 가장 일반적인 위험에는 국소 주사 부위 반응, 두통, 메스꺼움, 구토, 관절통 및 독감 유사 증상이 포함됩니다. 가장 심각한 잠재적 위험은 심각한 감염과 호중구 감소증입니다. 그러나 아나킨라로 치료받은 MPS 환자는 극소수이기 때문에 아나킨라를 투여받은 MPS 환자와 관련된 모든 위험은 현재 알려져 있지 않습니다. 연구 참여와 관련된 추가 위험에는 채혈/말초 IV 배치로 인한 약간의 통증, 타박상 및/또는 출혈, 일부 설문지를 작성하는 데 따른 불편함이 포함됩니다.
예상되는 잠재적인 직접적인 이점에는 개선된 행동, 수면, 배변, 의사소통, 기분 및 보행이 포함되지만 이에 국한되지 않습니다. 발작 빈도 감소, 무질서한 움직임 및 피로. 그러나 참가자가 이 연구에 참여함으로써 어떤 혜택을 받는다는 보장은 없습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Torrance, California, 미국, 90502
- The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- MPS III
- 4세 이상
- 환자 또는 부모/법적 보호자는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있습니다. 7~17세 환자의 경우 인지적으로 가능할 때 동의도 제공해야 합니다.
- Genistein을 복용 중인 경우 등록 전 6개월 동안 안정적인 용량을 복용해야 합니다.
- 멜라토닌 또는 기타 수면제를 복용 중인 경우 지난 3개월 동안 안정적인 용량을 복용해야 합니다.
제외 기준:
- 현재 진행 중인 또 다른 임상 치료 시험에 등록
- 아나킨라, 카나키누맙 또는 기타 IL-1 억제제를 사용한 이전 또는 현재 치료.
등록 전 다음 요법의 사용:
- 등록 전 24시간 이내의 마약성 진통제.
- 등록 전 3주 이내에 Tocilizumab, dapsone 또는 mycophenolate mofetil.
- 등록 전 4주 이내에 Etanercept, leflunomide, thalidomide 또는 cyclosporine 또는 글루코코르티코이드의 관절내, 근육내, 정맥내 또는 경구 투여.
- 등록 전 8주 이내의 정맥 면역글로불린(IVIG), 아달리무맙 또는 메토트렉세이트.
- 등록 전 12주 이내에 Infliximab, 6-mercaptopurine, azathioprine, cyclophosphamide 또는 chlorambucil.
- 등록 전 26주 이내의 리툭시맙
- 등록 전 1개월 이내에 생백신.
- 결핵, HIV 감염 또는 B형 또는 C형 간염 감염을 포함하여 활동성, 만성 또는 재발성 심각한 박테리아, 진균 또는 바이러스 감염의 알려진 존재 또는 의심.
비정상적인 간 검사의 존재로 나타나는 간 질환 또는 간 손상의 임상적 증거:
- AST 또는 ALT > 5 x ULN, 또는
- AST 또는 ALT > 3 x ULN, 상승된 빌리루빈 >2 x ULN.
- 중증 신기능 장애의 존재(예상 크레아티닌 청소율 < 30 mL/min/1.73m2).
- 호중구 감소증의 존재.
- 악성의 역사.
- 대장균 유래 단백질 또는 Kineret®(아나킨라)의 구성 요소에 대해 알려진 과민성.
- 임산부 또는 수유부.
- 현재 활성 감염;
- 심각한 기회 감염(예: 세균[레지오넬라 및 리스테리아], 결핵[TB], 침습성 진균 감염 또는 바이러스, 기생충 및 기타 기회 감염)의 병력;
- 양성 TB 피부 검사, 양성 Quantiferon-TB Gold TB 검사, 양성 흉부 X-레이 또는 최근 결핵 노출
- 연구 기간 동안 발생할 것으로 예상되는 생백신 노출 요건
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료
아나킨라 100mg 1일 1회 피하주사
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anakinra 일회용 프리필드 유리 주사기
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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8주차 또는 16주차에 매일 100mg SC에서 매일 200mg SC로 아나킨라 용량을 늘려야 했던 참가자의 비율
기간: 최대 8주간 치료
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용량 증량의 필요성은 간병인이 선택하고 포함된 6개 조사에서 선택한 각 등록 환자에 대해 가장 귀찮은 증상 2가지에서 8주 치료 기간 동안의 개별 변화와 치료 전 관찰 기간 8주 동안의 변화를 비교하여 결정되었습니다. 다중 응답자 지수(MDRI)에서. 이러한 설문조사는 다음과 같습니다.
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최대 8주간 치료
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Lynda Polgreen, MD, MS, The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 31834-01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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