보행이 가능한 DMD 소년에서 Viltolarsen의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구(RACER53)
2024년 12월 3일 업데이트: NS Pharma, Inc.
Duchenne 근이영양증(DMD)을 앓고 있는 소년을 대상으로 Viltolarsen의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구
이 연구의 주요 목적은 엑손 53 스키핑이 가능한 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 환자에서 위약과 비교하여 Viltolarsen의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 Duchenne 근이영양증을 앓고 있는 소년을 대상으로 Viltolarsen의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구입니다. 엑손 53 건너뛰기에 적합한 프레임 외 결실 돌연변이가 있는 적격 환자는 최대 48주 동안 매주 1회 Viltolarsen 80mg/kg 또는 위약을 정맥주사(IV)하도록 무작위 배정됩니다.
이 연구는 엑손 53 건너뛰기에 순응하는 약 74명의 환자를 등록할 것입니다. 임상 효능은 서 있는 시간 테스트(TTSTAND), 달리기/걷기 10미터 테스트(TTRW), 6분 걷기 테스트(6MWT), North Star 보행 평가( NSAA), 등반 시간 4단계 테스트(TTCLIMB) 및 휴대용 동력계(우세한 쪽의 팔꿈치 확장, 팔꿈치 굴곡, 무릎 확장 및 무릎 굴곡만).
안전성은 연구 전반에 걸쳐 부작용(AE), 실험실 테스트, 심전도(ECG), 활력 징후 및 신체 검사의 수집을 통해 평가될 것입니다.
혈액 샘플은 연구 약물의 약동학을 평가하기 위해 연구 전반에 걸쳐 주기적으로 채취될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
77
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스
- Agia Sofia Children's Hospital
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Thessaloníki, 그리스
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
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Leiden, 네덜란드
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, 네덜란드
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Oslo, 노르웨이
- Rikshospitalet
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Auckland, 뉴질랜드
- New Zealand Clinical Research Ltd
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Kaohsiung, 대만
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei, 대만
- National Taiwan University Hospital
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Pusan, 대한민국
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Seoul, 대한민국
- Seoul National University Hospital
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Moscow, 러시아 연방
- Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
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Saint Petersburg, 러시아 연방
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
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Tomsk, 러시아 연방
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
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Chihuahua, 멕시코
- Hospital Angeles Chihuahua
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Ciudad de mexico, 멕시코
- Instituto Nacional de Pediatría
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Barcelona, 스페인
- Hospital Sant Joan De Deu
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario La Paz
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Birmingham, 영국
- Birmingham Heartlands Hospital
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Glasgow, 영국
- Royal Hospital for Children - Glasgow
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London, 영국
- University College London Institute of Child Health
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Manchester, 영국
- Royal Manchester Children's Hospital
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Kyiv, 우크라이나
- State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"
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Rome, 이탈리아
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Beijing, 중국
- Chinese PLA General Hospital
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Beijing, 중국
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
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Changsha, 중국
- Hunan Children's Hospital
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Shanghai, 중국
- Children's Hospital of Fudan University
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Shenzhen, 중국
- Shenzhen Children's Hospital
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Santiago, 칠레
- Pontificia Universidad Católica de Chile
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Santiago, 칠레
- Hospital de Niños Roberto del Río
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Istanbul, 칠면조
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
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Calgary, 캐나다
- Alberta Children's Hospital
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Quebec City, 캐나다
- CHU de Quebec Research Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
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Brisbane, 호주
- Queensland Children's Hospital
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Nedlands, 호주
- Perth Children's Hospital
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Westmead, 호주
- The Childrens Hospital at Westmead
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Kowloon Bay, 홍콩
- Hong Kong Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 4세 이상 8세 미만
- 디스트로핀 mRNA 리딩 프레임을 복원하기 위해 엑손 53을 건너뛸 수 있는 디스트로핀 유전자의 확인된 DMD 돌연변이
- 보조 장치 없이 독립적으로 걸을 수 있음
- TTSTAND < 10초
- 연구 시작 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량의 글루코코르티코이드(GC) 및 연구 기간 동안 안정적인 용량의 GC 치료를 유지할 것으로 예상됨
- 다른 포함 기준이 적용될 수 있습니다.
제외 기준:
- 만성 전신 진균 또는 바이러스 감염의 현재 또는 병력
- 연구 약물의 첫 투여 전 4주 이내의 급성 질환
- 증후성 심근병증의 증거(참고: 조사에서 무증상 심장 이상이 배제되지 않음)
- 연구 약물 또는 그 구성 성분에 대한 알레르기 또는 과민증
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여를 방해하는 심각한 행동 또는 인지 문제
- 안전성에 영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 의학적 상태, 병력, 신체 소견 또는 검사실 이상으로 인해 치료 및 후속 조치가 올바르게 완료될 가능성이 없거나 조사자의 의견에 따라 연구 결과 평가가 손상될 수 있습니다.
- 연구 약물의 첫 투여 전 3개월 이내의 수술 또는 수술이 연구 기간 동안 언제든지 계획됨
- 참가자가 B형 간염 항원, C형 간염 항체 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 양성 검사 결과를 가지고 있습니다.
- 현재 다른 연구 약물을 복용 중이거나 첫 번째 연구 약물 투여 전 3개월 이내 또는 약물 반감기의 5배 이내 중 더 긴 기간 내에 다른 연구 약물을 복용한 경우
- 이전에 viltolarsen의 중재 연구에 등록했습니다.
- 현재 다른 엑손 건너뛰기제를 복용 중이거나 연구 약물의 첫 투여 전 3개월 이내에 다른 엑손 건너뛰기제를 복용한 경우
- 유전자 치료를 받은 경우
- 기타 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 빌토라르센
엑손 53 건너뛰기에 순응하는 환자는 최대 48주 동안 매주 80mg/kg의 빌토라센 정맥주사(IV) 주입을 받게 됩니다.
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IV 주입
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
엑손 53 건너뛰기에 순응하는 환자는 최대 48주 동안 매주 위약 정맥 주사(IV) 주입을 받게 됩니다.
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IV 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 정지까지의 시간(TTSTAND) 속도 변경
기간: 기준선, 13주, 25주, 37주, 49주
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TTSTAND에서 변환된 속도의 기준선 대비 변화를 빌톨라센 치료 환자와 위약 치료 환자 간에 비교했습니다.
TTSTAND는 참가자가 바닥에 누워서 일어서는 데 걸리는 시간으로 평가되었습니다.
TTSTAND에 대해 측정된 시간은 초당 상승으로 표시되는 속도로 변환되었습니다.
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기준선, 13주, 25주, 37주, 49주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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TTRW
기간: 기준선에서 48주 치료
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10미터 달리기/걷기 테스트(TTRW) 시간의 변화
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기준선에서 48주 치료
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6MWT
기간: 기준선에서 48주 치료
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6분 보행 테스트의 변화(6MWT)
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기준선에서 48주 치료
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NSAA
기간: 기준선에서 48주 치료
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NSAA(North Star Ambulatory Assessment)의 변경 NSAA는 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 걸을 수 있는 어린이에게 사용하기 위해 고안된 기능적 척도입니다. 0(수행 불가), 1(수정하여 수행), 2(정상 동작)로 등급이 매겨진 17개의 활동으로 구성됩니다. 그것은 베커 근이영양증과 같은 다른 근이영양증뿐만 아니라 치료받지 않은 DMD 환자에서 점진적으로 악화되는 것으로 밝혀진 보행을 유지하는 데 필요한 능력을 평가합니다. NSAA 총점의 범위는 0에서 34까지이며 34점은 정상적인 기능을 암시합니다. |
기준선에서 48주 치료
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TTCLIMB
기간: 기준선에서 48주 치료
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등반 시간의 변화 4단계 테스트(TTCLIMB)
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기준선에서 48주 치료
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휴대용 동력계
기간: 기준선에서 48주 치료
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각 근력(주요측만 팔꿈치 신전, 팔꿈치 굴곡, 무릎 신전, 무릎 굴곡)에 대해 생성된 힘을 휴대용 동력계로 측정합니다.
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기준선에서 48주 치료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 4월 14일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 19일
연구 완료 (실제)
2023년 10월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 8월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 15일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 12월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 3일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NS-065/NCNP-01-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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