Studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Viltolarsen hos ambulerande pojkar med DMD (RACER53)
3 december 2024 uppdaterad av: NS Pharma, Inc.
En fas 3 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att bedöma effektiviteten och säkerheten hos Viltolarsen hos ambulerande pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD)
Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera effekten av Viltolarsen jämfört med placebo hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som är mottagliga för exon 53-hopp.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 3 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Viltolarsen hos ambulerande pojkar med Duchennes muskeldystrofi. Kvalificerade patienter med utomramsdeletionsmutationer som är mottagliga för exon 53-hoppning kommer att randomiseras till att få intravenösa (IV) infusioner en gång i veckan på 80 mg/kg Viltolarsen eller placebo i upp till 48 veckor.
Studien kommer att registrera cirka 74 patienter som är mottagliga för exon 53-hoppning. Klinisk effekt kommer att bedömas vid regelbundna schemalagda studiebesök, inklusive funktionstester som Time to Stand Test (TTSTAND), Time to Run/Walk 10 Meters Test (TTRW), Sex-minute Walk Test (6MWT), North Star Ambulatory Assessment ( NSAA), Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB) och handhållen dynamometer (armbågsförlängning, armbågsflexion, knäförlängning och knäflexion endast på den dominerande sidan).
Säkerheten kommer att bedömas genom insamling av biverkningar (AE), laboratorietester, elektrokardiogram (EKG), vitala tecken och fysiska undersökningar under hela studien.
Blodprover kommer att tas med jämna mellanrum under hela studien för att bedöma farmakokinetiken för studieläkemedlet.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
77
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
-
Nedlands, Australien
- Perth Children's Hospital
-
Westmead, Australien
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago, Chile
- Hospital de Niños Roberto del Río
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
-
-
-
Athens, Grekland
- Agia Sofia Children's Hospital
-
Thessaloníki, Grekland
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Kowloon Bay, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rome, Italien
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Istanbul, Kalkon
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- Alberta Children's Hospital
-
Quebec City, Kanada
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
-
-
-
-
Beijing, Kina
- Chinese PLA General Hospital
-
Beijing, Kina
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
-
Changsha, Kina
- Hunan Children's Hospital
-
Shanghai, Kina
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Kina
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Pusan, Korea, Republiken av
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korea, Republiken av
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Chihuahua, Mexiko
- Hospital Angeles Chihuahua
-
Ciudad de mexico, Mexiko
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
-
-
-
Leiden, Nederländerna
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Nederländerna
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland
- New Zealand Clinical Research Ltd
-
-
-
-
-
Moscow, Ryska Federationen
- Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
-
Saint Petersburg, Ryska Federationen
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
Tomsk, Ryska Federationen
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow, Storbritannien
- Royal Hospital for Children - Glasgow
-
London, Storbritannien
- University College London Institute of Child Health
-
Manchester, Storbritannien
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina
- State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 månad till 3 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man ≥ 4 år och < 8 år
- Bekräftad DMD-mutation(er) i dystrofingenen som är mottaglig för att hoppa över exon 53 för att återställa dystrofin-mRNA-läsramen
- Kan gå självständigt utan hjälpmedel
- TTSTAND < 10 sekunder
- Stabil dos av glukokortikoid (GC) i minst 3 månader före studiestart och förväntas förbli på stabil dos av GC-behandling under hela studien
- Andra inklusionskriterier kan gälla
Exklusions kriterier:
- Aktuell eller historia av kroniska systemiska svamp- eller virusinfektioner
- Akut sjukdom inom 4 veckor före den första dosen av studieläkemedlet
- Bevis på symptomatisk kardiomyopati (Obs: Asymtomatisk hjärtavvikelse vid undersökning skulle inte vara uteslutande)
- Allergi eller överkänslighet mot studieläkemedlet eller mot någon av dess beståndsdelar
- Allvarliga beteendemässiga eller kognitiva problem som utesluter deltagande i studien, enligt utredarens uppfattning
- Tidigare eller pågående medicinskt tillstånd, medicinsk historia, fysiska fynd eller laboratorieavvikelser som kan påverka säkerheten, gör det osannolikt att behandling och uppföljning kommer att slutföras korrekt eller försämrar bedömningen av studieresultat, enligt utredarens uppfattning;
- Operation inom 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet eller operation är planerad när som helst under studiens varaktighet
- Deltagaren har positiva testresultat för hepatit B-antigen, hepatit C-antikropp eller humant immunbristvirus (HIV)
- Tar för närvarande något annat prövningsläkemedel eller har tagit något annat prövningsläkemedel inom 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet eller inom 5 gånger halveringstiden för ett läkemedel, beroende på vilket som är längst
- Tidigare inskriven i en interventionsstudie av viltolarsen
- Tar för närvarande något annat exon-hoppningsmedel eller har tagit något annat exon-hoppningsmedel inom 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet
- Har tagit någon genterapi
- Andra uteslutningskriterier kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Viltolarsen
Patienter som kan hoppa över exon 53 kommer att få viltolarsen intravenösa (IV) infusioner, varje vecka, med 80 mg/kg i upp till 48 veckor.
|
IV infusion
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Patienter som kan hoppa över exon 53 kommer att få placebo intravenösa (IV) infusioner, varje vecka, i upp till 48 veckor.
|
IV infusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från baslinje i Time to Stand (TTSTAND) Hastighet
Tidsram: baslinje, vecka 13, 25, 37, 49
|
Förändringen från baslinjen för hastighet konverterad från TTSTAND jämfördes mellan viltolarsen-behandlade patienter och placebo-behandlade patienter.
TTSTAND bedömdes som den tid det tar för deltagaren att gå från att ligga platt på golvet till att stå.
Den uppmätta tiden för TTSTAND omvandlades till en hastighet uttryckt som ökning per sekund.
|
baslinje, vecka 13, 25, 37, 49
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
TTRW
Tidsram: baseline till 48 veckors behandling
|
Ändring av tid för att köra/gå 10 meter test (TTRW)
|
baseline till 48 veckors behandling
|
|
6MWT
Tidsram: baseline till 48 veckors behandling
|
Förändring i sex minuters gångtest (6MWT)
|
baseline till 48 veckors behandling
|
|
NSAA
Tidsram: baseline till 48 veckors behandling
|
Förändring i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) NSAA är en funktionsskala utformad för användning hos ambulerande barn med Duchennes muskeldystrofi (DMD). Den består av 17 aktiviteter graderade 0 (kan inte utföra), 1 (utför med modifieringar), 2 (normal rörelse). Den bedömer nödvändiga förmågor för att förbli ambulant som har visat sig gradvis försämras hos obehandlade DMD-patienter, såväl som vid andra muskeldystrofier såsom Beckers muskeldystrofi. NSAA Total Score sträcker sig från 0 till 34, med en poäng på 34 som antyder normal funktion. |
baseline till 48 veckors behandling
|
|
TTCLIMB
Tidsram: baseline till 48 veckors behandling
|
Ändra i Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB)
|
baseline till 48 veckors behandling
|
|
Handdynamometer
Tidsram: baseline till 48 veckors behandling
|
Kraften som genereras för varje muskelstyrka (armbågsförlängning, armbågsflexion, knäförlängning och knäflexion endast på den dominerande sidan) kommer att mätas med handhållen dynamometer.
|
baseline till 48 veckors behandling
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 april 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
19 oktober 2023
Avslutad studie (Faktisk)
19 oktober 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 augusti 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 augusti 2019
Första postat (Faktisk)
19 augusti 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 december 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 december 2024
Senast verifierad
1 oktober 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NS-065/NCNP-01-301
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .