Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti Viltolarsenu u ambulantních chlapců s DMD (RACER53)
25. října 2023 aktualizováno: NS Pharma, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 k posouzení účinnosti a bezpečnosti Viltolarsenu u ambulantních chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)
Hlavním cílem této studie je vyhodnotit účinnost Viltolarsenu ve srovnání s placebem u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), kteří jsou náchylní k přeskočení exonu 53.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 k posouzení účinnosti a bezpečnosti Viltolarsenu u ambulantních chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií. Vhodní pacienti s delečními mutacemi mimo rámec, které jsou přístupné přeskočením exonu 53, budou randomizováni tak, aby dostávali jednou týdně intravenózní (IV) infuze 80 mg/kg Viltolarsenu nebo placeba po dobu až 48 týdnů.
Do studie bude zařazeno přibližně 74 pacientů, u kterých dojde k přeskočení exonu 53. Klinická účinnost bude hodnocena při pravidelně plánovaných studijních návštěvách, včetně funkčních testů, jako je test doby do stání (TTSTAND), test doby běhu/chůze 10 metrů (TTRW), šestiminutový test chůze (6MWT), ambulantní hodnocení North Star ( NSAA), Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB) a Ruční dynamometr (extenze loktů, flexe v lokti, extenze kolena a flexe kolena pouze na dominantní straně).
Bezpečnost bude hodnocena prostřednictvím sběru nežádoucích příhod (AE), laboratorních testů, elektrokardiogramů (EKG), vitálních funkcí a fyzikálních vyšetření v průběhu studie.
Během studie budou pravidelně odebírány vzorky krve, aby se vyhodnotila farmakokinetika studovaného léčiva.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
77
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Trial Info
- Telefonní číslo: 1-866-677-4276
- E-mail: trialinfo@nspharma.com
Studijní místa
-
-
-
Brisbane, Austrálie
- Queensland Children's Hospital
-
Nedlands, Austrálie
- Perth Children's Hospital
-
Westmead, Austrálie
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Pontificia Universidad Catolica de Chile
-
Santiago, Chile
- Hospital de Niños Roberto del Rio
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Holandsko
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Kowloon Bay, Hongkong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rome, Itálie
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- Alberta Children's Hospital
-
Quebec City, Kanada
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
-
-
-
-
Pusan, Korejská republika
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korejská republika
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Krocan
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Chihuahua, Mexiko
- Hospital Angeles Chihuahua
-
Ciudad de mexico, Mexiko
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko
- Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland
- New Zealand Clinical Research Ltd
-
-
-
-
-
Moscow, Ruská Federace
- Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
-
Saint Petersburg, Ruská Federace
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
Tomsk, Ruská Federace
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow, Spojené království
- Royal Hospital for Children - Glasgow
-
London, Spojené království
- University College London Institute of Child Health
-
Manchester, Spojené království
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Tchaj-wan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukrajina
- State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"
-
-
-
-
-
Beijing, Čína
- Chinese PLA General Hospital
-
Beijing, Čína
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
-
Changsha, Čína
- Hunan Children's Hospital
-
Shanghai, Čína
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Čína
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Řecko
- AGIA SOFIA Children's Hospital
-
Thessaloníki, Řecko
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 5 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž ≥ 4 roky a < 8 let
- Potvrzená mutace DMD v genu pro dystrofin, která je přístupná přeskočení exonu 53, aby se obnovil čtecí rámec dystrofinové mRNA
- Dokáže samostatně chodit bez pomocných zařízení
- TTSTAND < 10 sekund
- Stabilní dávka glukokortikoidu (GC) po dobu alespoň 3 měsíců před vstupem do studie a očekává se, že zůstane na stabilní dávce léčby GC po dobu trvání studie
- Mohou platit jiná kritéria pro zařazení
Kritéria vyloučení:
- Chronické systémové plísňové nebo virové infekce v současnosti nebo v anamnéze
- Akutní onemocnění během 4 týdnů před první dávkou studovaného léku
- Důkazy o symptomatické kardiomyopatii (Poznámka: Asymptomatická srdeční abnormalita při vyšetření nebude vylučující)
- Alergie nebo přecitlivělost na studovaný lék nebo na kteroukoli jeho složku
- Závažné behaviorální nebo kognitivní problémy, které podle názoru zkoušejícího znemožňují účast ve studii
- Předchozí nebo probíhající zdravotní stav, anamnéza, fyzikální nálezy nebo laboratorní abnormality, které by mohly ovlivnit bezpečnost, podle názoru zkoušejícího činí nepravděpodobným, že léčba a sledování budou správně dokončeny, nebo zhorší hodnocení výsledků studie;
- Operace během 3 měsíců před první dávkou studovaného léku nebo operace je plánována kdykoli během trvání studie
- Účastník má pozitivní výsledky testů na antigen hepatitidy B, protilátky proti hepatitidě C nebo virus lidské imunodeficience (HIV)
- V současné době užívá jakýkoli jiný hodnocený lék nebo užil jakýkoli jiný testovaný lék během 3 měsíců před první dávkou hodnoceného léku nebo během 5násobku poločasu léku, podle toho, co je delší
- Dříve se zapsal do intervenční studie viltolarsenu
- V současné době užívá jakékoli jiné činidlo přeskočení exonu nebo užívalo jakékoli jiné činidlo přeskočení exonu během 3 měsíců před první dávkou studovaného léku
- Podstoupil jakoukoli genovou terapii
- Mohou platit jiná kritéria vyloučení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Viltolarsen
Pacienti náchylní k přeskočení exonu 53 budou dostávat intravenózní (IV) infuze viltolarsenu týdně v dávce 80 mg/kg po dobu až 48 týdnů.
|
IV infuze
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti náchylní k přeskočení exonu 53 budou dostávat intravenózní (IV) infuze placeba týdně po dobu až 48 týdnů.
|
IV infuze
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
TTSTAND
Časové okno: výchozí stav do 48 týdnů léčby
|
Změna času vstát (TTSTAND)
|
výchozí stav do 48 týdnů léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
TTRW
Časové okno: výchozí stav do 48 týdnů léčby
|
Test změny času do běhu/chůze na 10 metrů (TTRW)
|
výchozí stav do 48 týdnů léčby
|
|
6MWT
Časové okno: výchozí stav do 48 týdnů léčby
|
Změna v testu šestiminutové chůze (6MWT)
|
výchozí stav do 48 týdnů léčby
|
|
NSAA
Časové okno: výchozí stav do 48 týdnů léčby
|
Změna v ambulantním hodnocení North Star (NSAA) NSAA je funkční škála navržená pro použití u ambulantních dětí s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Skládá se ze 17 činností hodnocených 0 (neschopný provést), 1 (provádí s úpravami), 2 (normální pohyb). Posuzuje schopnosti nezbytné k udržení ambulantnosti, u kterých bylo zjištěno, že se postupně zhoršují u neléčených pacientů s DMD, stejně jako u jiných svalových dystrofií, jako je Beckerova svalová dystrofie. Celkové skóre NSAA se pohybuje od 0 do 34, přičemž skóre 34 znamená normální funkci. |
výchozí stav do 48 týdnů léčby
|
|
TTCLIMB
Časové okno: výchozí stav do 48 týdnů léčby
|
Zkouška změny času na 4 kroky (TTCLIMB)
|
výchozí stav do 48 týdnů léčby
|
|
Ruční dynamometr
Časové okno: výchozí stav do 48 týdnů léčby
|
Síla generovaná pro každou svalovou sílu (extenze lokte, flexe v lokti, extenze kolena a flexe kolena pouze na dominantní straně) bude měřena ručním dynamometrem.
|
výchozí stav do 48 týdnů léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. dubna 2020
Primární dokončení (Aktuální)
19. října 2023
Dokončení studie (Aktuální)
19. října 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. srpna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. srpna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
19. srpna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. října 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NS-065/NCNP-01-301
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .