DMD の外来通院中の男児におけるビルトラルセンの有効性と安全性を評価するための研究 (RACER53)
2023年10月25日 更新者：NS Pharma, Inc.
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の外来通院中の男児におけるビルトラーセンの有効性と安全性を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同第 3 相試験
この研究の主な目的は、エクソン 53 スキッピングの影響を受けやすいデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者において、プラセボと比較して Viltolarsen の有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの外来通院中の少年におけるビルトラルセンの有効性と安全性を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同第 III 相試験です。 エクソン53スキッピングに適したフレーム外欠失変異を有する適格な患者は、80 mg / kgのビルトラーセンまたはプラセボの週1回の静脈内（IV）注入を最大48週間受けるように無作為化されます。
この研究では、エクソン 53 スキッピングの影響を受けやすい約 74 人の患者を登録します。 臨床的有効性は、定期的にスケジュールされた研究訪問で評価されます。これには、立位時間テスト (TTSTAND)、実行時間/歩行 10 メートル テスト (TTRW)、6 分間歩行テスト (6MWT)、North Star 外来評価などの機能テストが含まれます ( NSAA)、Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB)、ハンドヘルド ダイナモメーター (利き側のみの肘伸展、肘屈曲、膝伸展、および膝屈曲)。
安全性は、有害事象（AE）の収集、臨床検査、心電図（ECG）、バイタルサイン、および研究全体の身体検査を通じて評価されます。
治験薬の薬物動態を評価するために、治験を通して定期的に血液サンプルを採取する。
研究の種類
介入
入学 (実際)
77
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Trial Info
- 電話番号：1-866-677-4276
- メール：trialinfo@nspharma.com
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Medical Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Heartlands Hospital
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Glasgow、イギリス
- Royal Hospital for Children - Glasgow
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London、イギリス
- University College London Institute of Child Health
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Manchester、イギリス
- Royal Manchester Children's Hospital
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Rome、イタリア
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Kyiv、ウクライナ
- State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"
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Leiden、オランダ
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Gelderland
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Nijmegen、Gelderland、オランダ
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
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Nedlands、オーストラリア
- Perth Children's Hospital
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Westmead、オーストラリア
- The Childrens Hospital at Westmead
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Calgary、カナダ
- Alberta Children's Hospital
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Quebec City、カナダ
- CHU de Quebec Research Centre
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
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Athens、ギリシャ
- AGIA SOFIA Children's Hospital
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Thessaloníki、ギリシャ
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
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Barcelona、スペイン
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario La Paz
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Santiago、チリ
- Pontificia Universidad Catolica de Chile
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Santiago、チリ
- Hospital de Niños Roberto del Rio
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Auckland、ニュージーランド
- New Zealand Clinical Research Ltd
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Oslo、ノルウェー
- Rikshospitalet
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Chihuahua、メキシコ
- Hospital Angeles Chihuahua
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Ciudad de mexico、メキシコ
- Instituto Nacional de Pediatría
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Moscow、ロシア連邦
- Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
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Saint Petersburg、ロシア連邦
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
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Tomsk、ロシア連邦
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
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Istanbul、七面鳥
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
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Beijing、中国
- Chinese PLA General Hospital
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Beijing、中国
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
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Changsha、中国
- Hunan Children's Hospital
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Shanghai、中国
- Children's Hospital of Fudan University
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Shenzhen、中国
- Shenzhen Children's Hospital
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Kaohsiung、台湾
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei、台湾
- National Taiwan University Hospital
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Pusan、大韓民国
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Seoul、大韓民国
- Seoul National University Hospital
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Kowloon Bay、香港
- Hong Kong Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 4歳以上8歳未満の男性
- -ジストロフィンmRNAリーディングフレームを復元するためのエクソン53のスキッピングに適したジストロフィン遺伝子のDMD変異が確認されている
- 補助具なしで自力歩行が可能
- TTSTAND < 10 秒
- -研究登録前の少なくとも3か月間の糖質コルチコイド（GC）の安定した用量と、研究期間中のGC治療の安定した用量を維持することが期待されている
- 他の包含基準が適用される場合があります
除外基準:
- -慢性全身性真菌またはウイルス感染の現在または病歴
- -治験薬の初回投与前4週間以内の急性疾患
- -症候性心筋症の証拠（注：調査時の無症候性心臓異常は除外されません）
- -治験薬またはその成分に対するアレルギーまたは過敏症
- -研究への参加を妨げる重度の行動または認知の問題、研究者の意見
- 安全性に影響を与える可能性のある以前または進行中の病状、病歴、身体所見、または検査室の異常により、治験責任医師の意見では、治療およびフォローアップが正しく完了するか、研究結果の評価が損なわれる可能性が低くなります。
- -治験薬の初回投与前3か月以内の手術または手術は、研究期間中いつでも計画されています
- 参加者は、B型肝炎抗原、C型肝炎抗体、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）の検査結果が陽性である
- -現在、他の治験薬を服用している、または治験薬の初回投与前の3か月以内に他の治験薬を服用した、または薬の半減期の5倍以内のいずれか長い方
- -以前にviltolarsenの介入研究に登録した
- -現在、他のエクソンスキッピング剤を服用しているか、または治験薬の初回投与前3か月以内に他のエクソンスキッピング剤を服用している
- 遺伝子治療を受けたこと
- 他の除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヴィルトラルセン
エクソン 53 スキッピングの影響を受けやすい患者には、毎週、最大 48 週間、80 mg/kg でビルトラルセンの静脈内 (IV) 注入が行われます。
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点滴
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
エクソン 53 スキッピングの影響を受けやすい患者は、毎週、最大 48 週間、プラセボ静脈内 (IV) 注入を受けます。
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点滴
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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TTスタンド
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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静止時間の変化 (TTSTAND)
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ベースラインから48週間の治療
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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TTRW
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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ランニング/ウォーキング10メートルテスト（TTRW）の時間の変化
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ベースラインから48週間の治療
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6MWT
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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6 分間歩行テスト (6MWT) の変化
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ベースラインから48週間の治療
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NSAA
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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North Star 外来評価 (NSAA) の変更 NSAA は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の歩行可能な子供に使用するために考案された機能尺度です。 0（実行できない）、1（修正して実行できる）、2（通常の動作）の 17 のアクティビティで構成されます。 これは、ベッカー筋ジストロフィーなどの他の筋ジストロフィーと同様に、未治療のDMD患者で次第に悪化することがわかっている歩行を維持するために必要な能力を評価します. NSAA 合計スコアの範囲は 0 ～ 34 で、スコア 34 は正常な機能を意味します。 |
ベースラインから48週間の治療
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TTCLIMB
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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4 ステップを登るまでの時間の変化テスト (TTCLIMB)
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ベースラインから48週間の治療
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ハンドヘルド動力計
時間枠：ベースラインから48週間の治療
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各筋力（肘伸展、肘屈曲、膝伸展、利き側のみの膝屈曲）で発生する力をハンドヘルドダイナモメーターで測定します。
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ベースラインから48週間の治療
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年4月14日
一次修了 (実際)
2023年10月19日
研究の完了 (実際)
2023年10月19日
試験登録日
最初に提出
2019年8月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月15日
最初の投稿 (実際)
2019年8月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月25日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NS-065/NCNP-01-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
プラセボの臨床試験
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Palacky University完了
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Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了
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Advice Pharma Group srl積極的、募集していない肥満 | 栄養障害 | 体重 | 減量 | 食生活 | 太りすぎと肥満 | 健康行動 | ダイエット、健康 | ダイエット習慣 | ライフスタイル | 栄養、健康 | 行動障害イタリア
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University Hospital, Strasbourg, France積極的、募集していない