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Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de viltolarsen en niños ambulantes con DMD (RACER53)

25 de octubre de 2023 actualizado por: NS Pharma, Inc.

Un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico para evaluar la eficacia y la seguridad de viltolarsen en niños ambulantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de Viltolarsen en comparación con el placebo en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles de omitir el exón 53.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de Fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de Viltolarsen en niños ambulantes con distrofia muscular de Duchenne. Los pacientes elegibles con mutaciones de deleción fuera del marco susceptibles de omitir el exón 53 serán aleatorizados para recibir infusiones intravenosas (IV) una vez por semana de 80 mg/kg de Viltolarsen o placebo durante un máximo de 48 semanas.

El estudio inscribirá a aproximadamente 74 pacientes susceptibles de omitir el exón 53. La eficacia clínica se evaluará en visitas de estudio programadas regularmente, incluidas pruebas funcionales como la prueba de tiempo para ponerse de pie (TTSTAND), la prueba de tiempo para correr/caminar 10 metros (TTRW), la prueba de caminata de seis minutos (6MWT), la evaluación ambulatoria de North Star ( NSAA), Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB) y dinamómetro manual (extensión de codo, flexión de codo, extensión de rodilla y flexión de rodilla solo en el lado dominante).

La seguridad se evaluará mediante la recopilación de eventos adversos (EA), pruebas de laboratorio, electrocardiogramas (ECG), signos vitales y exámenes físicos durante todo el estudio.

Se tomarán muestras de sangre periódicamente a lo largo del estudio para evaluar la farmacocinética del fármaco del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

77

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Brisbane, Australia
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
        • Alberta Children's Hospital
      • Quebec City, Canadá
        • CHU de Quebec Research Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital de Niños Roberto del Rio
  • Corea, república de
      • Pusan, Corea, república de
        • Pusan National University Yangsan Hospital
      • Seoul, Corea, república de
        • Seoul National University Hospital
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario La Paz
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Federación Rusa
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
      • Tomsk, Federación Rusa
        • Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • AGIA SOFIA Children's Hospital
      • Thessaloníki, Grecia
        • Hippokration General Hospital of Thessaloniki
  • Hong Kong
      • Kowloon Bay, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • México
      • Chihuahua, México
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Ciudad de mexico, México
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Rikshospitalet
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • New Zealand Clinical Research Ltd
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos
        • Leids Universitair Medisch Centrum
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Países Bajos
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Chinese PLA General hospital
      • Beijing, Porcelana
        • The Third Medical Center of PLA General Hospital
      • Changsha, Porcelana
        • Hunan Children's Hospital
      • Shanghai, Porcelana
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Porcelana
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Royal Hospital for Children - Glasgow
      • London, Reino Unido
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Taiwán
      • Kaohsiung, Taiwán
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwán
        • National Taiwan University Hospital
  • Ucrania
      • Kyiv, Ucrania
        • State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varón ≥ 4 años y < 8 años de edad
  • Mutaciones confirmadas de DMD en el gen de la distrofina que se pueden omitir en el exón 53 para restaurar el marco de lectura del ARNm de la distrofina
  • Capaz de caminar de forma independiente sin dispositivos de asistencia
  • TTSTAND < 10 segundos
  • Dosis estable de glucocorticoide (GC) durante al menos 3 meses antes del ingreso al estudio y se espera que permanezca con una dosis estable de tratamiento con GC durante la duración del estudio
  • Pueden aplicarse otros criterios de inclusión

Criterio de exclusión:

  • Infecciones virales o fúngicas sistémicas actuales o previas
  • Enfermedad aguda dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
  • Evidencia de miocardiopatía sintomática (Nota: la anomalía cardíaca asintomática en la investigación no sería excluyente)
  • Alergia o hipersensibilidad al fármaco del estudio o a cualquiera de sus componentes
  • Problemas cognitivos o conductuales graves que impiden la participación en el estudio, en opinión del investigador.
  • Condición médica previa o en curso, historial médico, hallazgos físicos o anomalías de laboratorio que podrían afectar la seguridad, hacen poco probable que el tratamiento y el seguimiento se completen correctamente o perjudican la evaluación de los resultados del estudio, en opinión del investigador;
  • Cirugía dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o cirugía planificada para cualquier momento durante la duración del estudio.
  • El participante tiene resultados positivos en la prueba del antígeno de la hepatitis B, el anticuerpo de la hepatitis C o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Toma actualmente cualquier otro fármaco en investigación o ha tomado cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio o dentro de 5 veces la vida media de un medicamento, lo que sea más largo
  • Previamente inscrito en un estudio de intervención de viltolarsen
  • Está tomando actualmente cualquier otro agente de omisión de exón o ha tomado cualquier otro agente de omisión de exón en los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
  • Haber tomado alguna terapia génica
  • Pueden aplicarse otros criterios de exclusión

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Viltolarsen
Los pacientes aptos para la omisión del exón 53 recibirán infusiones intravenosas (IV) de viltolarsen, semanalmente, a 80 mg/kg durante un máximo de 48 semanas.
Droga: Viltolarsen
Infusión IV
Otros nombres:
  • NS-065/NCNP-01
Comparador de placebos: Placebo
Los pacientes aptos para la omisión del exón 53 recibirán infusiones intravenosas (IV) de placebo, semanalmente, hasta por 48 semanas.
Droga: Placebo
Infusión intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
SOPORTE TT
Periodo de tiempo: línea de base a 48 semanas de tratamiento
Cambio en el tiempo de reposo (TTSTAND)
línea de base a 48 semanas de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
TTRW
Periodo de tiempo: línea de base a 48 semanas de tratamiento
Prueba de cambio en el tiempo para correr/caminar 10 metros (TTRW)
línea de base a 48 semanas de tratamiento
6MWT
Periodo de tiempo: línea de base a 48 semanas de tratamiento
Cambio en la prueba de caminata de seis minutos (6MWT)
línea de base a 48 semanas de tratamiento
NSAA
Periodo de tiempo: línea de base a 48 semanas de tratamiento

Cambio en la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)

La NSAA es una escala funcional diseñada para su uso en niños ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Consta de 17 actividades calificadas 0 (incapaz de realizar), 1 (realiza con modificaciones), 2 (movimiento normal). Evalúa las habilidades necesarias para permanecer ambulante que se ha encontrado que se deterioran progresivamente en pacientes con DMD no tratados, así como en otras distrofias musculares como la Distrofia Muscular de Becker. La puntuación total de la NSAA oscila entre 0 y 34, y una puntuación de 34 implica un funcionamiento normal.
línea de base a 48 semanas de tratamiento
TTCLUB
Periodo de tiempo: línea de base a 48 semanas de tratamiento
Cambio en el tiempo para escalar la prueba de 4 pasos (TTCLIMB)
línea de base a 48 semanas de tratamiento
Dinamómetro de mano
Periodo de tiempo: línea de base a 48 semanas de tratamiento
La fuerza generada para cada fuerza muscular (extensión del codo, flexión del codo, extensión de la rodilla y flexión de la rodilla del lado dominante únicamente) se medirá con un dinamómetro manual.
línea de base a 48 semanas de tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

NS Pharma, Inc.

Colaboradores

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de abril de 2020

Finalización primaria (Actual)

19 de octubre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

19 de octubre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de agosto de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de agosto de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

19 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NS-065/NCNP-01-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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