Studie ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Viltolarsen bij ambulante jongens met DMD (RACER53)
3 december 2024 bijgewerkt door: NS Pharma, Inc.
Een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de werkzaamheid en veiligheid van Viltolarsen te beoordelen bij ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD)
Het belangrijkste doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van Viltolarsen in vergelijking met placebo bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) die vatbaar zijn voor exon 53-skipping.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de werkzaamheid en veiligheid van Viltolarsen te beoordelen bij ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie. In aanmerking komende patiënten met out-of-frame deletiemutaties die vatbaar zijn voor exon 53-skipping zullen worden gerandomiseerd om eenmaal per week intraveneuze (IV) infusies van 80 mg/kg Viltolarsen of placebo te krijgen gedurende maximaal 48 weken.
De studie zal ongeveer 74 patiënten inschrijven die vatbaar zijn voor exon 53 skipping. De klinische werkzaamheid zal worden beoordeeld tijdens regelmatig geplande studiebezoeken, waaronder functionele tests zoals Time to Stand Test (TTSTAND), Time to Run/Walk 10 Meters Test (TTRW), Six-minute Walk Test (6MWT), North Star Ambulante beoordeling ( NSAA), Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB) en handdynamometer (elleboogextensie, elleboogflexie, knieextensie en knieflexie alleen aan de dominante zijde).
De veiligheid zal worden beoordeeld door middel van het verzamelen van ongewenste voorvallen (AE's), laboratoriumtests, elektrocardiogrammen (ECG's), vitale functies en lichamelijk onderzoek gedurende het hele onderzoek.
Tijdens het onderzoek zullen periodiek bloedmonsters worden genomen om de farmacokinetiek van het onderzoeksgeneesmiddel te beoordelen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
77
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Brisbane, Australië
- Queensland Children's Hospital
-
Nedlands, Australië
- Perth Children's Hospital
-
Westmead, Australië
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Calgary, Canada
- Alberta Children's Hospital
-
Quebec City, Canada
- CHU de Quebec Research Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
-
-
-
-
Santiago, Chili
- Pontificia Universidad Católica de Chile
-
Santiago, Chili
- Hospital de Niños Roberto del Río
-
-
-
-
-
Beijing, China
- Chinese PLA General Hospital
-
Beijing, China
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
-
Changsha, China
- Hunan Children's Hospital
-
Shanghai, China
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, China
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland
- Agia Sofia Children's Hospital
-
Thessaloníki, Griekenland
- Hippokration General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Kowloon Bay, Hongkong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rome, Italië
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Istanbul, Kalkoen
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Pusan, Korea, republiek van
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Seoul, Korea, republiek van
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Chihuahua, Mexico
- Hospital Angeles Chihuahua
-
Ciudad de mexico, Mexico
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Nederland
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland
- New Zealand Clinical Research Ltd
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen
- Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Kyiv, Oekraïne
- State Institution "Ukrainian Medical rehabilitation Center for Children with organic disorders of the nervous system of the Ministry of Health of Ukraine"
-
-
-
-
-
Moscow, Russische Federatie
- Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
-
Saint Petersburg, Russische Federatie
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
Tomsk, Russische Federatie
- Tomsk National Research Medical Center of Russian Academy of Sciences
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk
- Royal Hospital for Children - Glasgow
-
London, Verenigd Koninkrijk
- University College London Institute of Child Health
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 maanden tot 3 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man ≥ 4 jaar en < 8 jaar
- Bevestigde DMD-mutatie(s) in het dystrofine-gen dat vatbaar is voor het overslaan van exon 53 om het dystrofine-mRNA-leeskader te herstellen
- Zelfstandig kunnen lopen zonder hulpmiddelen
- TTSTAND < 10 seconden
- Stabiele dosis glucocorticoïde (GC) gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie en zal naar verwachting gedurende de duur van de studie op een stabiele dosis GC-behandeling blijven
- Er kunnen andere inclusiecriteria van toepassing zijn
Uitsluitingscriteria:
- Huidige of geschiedenis van chronische systemische schimmel- of virale infecties
- Acute ziekte binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
- Bewijs van symptomatische cardiomyopathie (Opmerking: asymptomatische hartafwijking bij onderzoek zou niet uitsluitend zijn)
- Allergie of overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of voor een van de bestanddelen ervan
- Ernstige gedrags- of cognitieve problemen die deelname aan het onderzoek naar de mening van de onderzoeker in de weg staan
- Eerdere of aanhoudende medische aandoening, medische voorgeschiedenis, lichamelijke bevindingen of laboratoriumafwijkingen die de veiligheid kunnen beïnvloeden, het onwaarschijnlijk maken dat behandeling en follow-up naar het oordeel van de onderzoeker correct worden afgerond of de beoordeling van onderzoeksresultaten belemmeren;
- Chirurgie binnen de 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel of operatie is gepland op elk moment tijdens de duur van de studie
- Deelnemer heeft positieve testresultaten voor hepatitis B-antigeen, hepatitis C-antilichaam of humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
- Gebruikt momenteel een ander onderzoeksgeneesmiddel of heeft een ander onderzoeksgeneesmiddel ingenomen binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of binnen 5 keer de halfwaardetijd van een medicatie, afhankelijk van welke langer is
- Eerder ingeschreven in een interventionele studie van viltolarsen
- Gebruikt momenteel een ander exon-skipping-middel of heeft een ander exon-skipping-middel gebruikt binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
- Genetherapie hebben genomen
- Er kunnen andere uitsluitingscriteria van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Viltolarsen
Patiënten die geneigd zijn om exon 53 over te slaan, zullen gedurende maximaal 48 weken viltolarsen intraveneuze (IV) infusies krijgen, wekelijks, met 80 mg/kg.
|
IV infusie
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Patiënten die geneigd zijn om exon 53 over te slaan, zullen gedurende maximaal 48 weken wekelijks intraveneuze (IV) placebo-infusies krijgen.
|
IV infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van basislijn in tijd naar stand (TTSTAND) snelheid
Tijdsspanne: basislijn, week 13, 25, 37, 49
|
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor de snelheid, omgezet uit TTSTAND, werd vergeleken tussen de met viltolarsen behandelde patiënten en de met placebo behandelde patiënten.
TTSTAND werd beoordeeld als de tijd die de deelnemer nodig heeft om van plat op de vloer liggen naar staan te gaan.
De voor TTSTAND gemeten tijd werd omgezet in een snelheid uitgedrukt als stijging per seconde.
|
basislijn, week 13, 25, 37, 49
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
TTRW
Tijdsspanne: baseline tot 48 weken behandeling
|
Verandering in tijd om 10 meter te rennen/lopen (TTRW)
|
baseline tot 48 weken behandeling
|
|
6MWT
Tijdsspanne: baseline tot 48 weken behandeling
|
Verandering in looptest van zes minuten (6MWT)
|
baseline tot 48 weken behandeling
|
|
NSAA
Tijdsspanne: baseline tot 48 weken behandeling
|
Verandering in North Star Ambulante Assessment (NSAA) De NSAA is een functionele schaal ontworpen voor gebruik bij ambulante kinderen met Duchenne spierdystrofie (DMD). Het bestaat uit 17 activiteiten met een score van 0 (niet in staat om uit te voeren), 1 (voert uit met aanpassingen), 2 (normale beweging). Het beoordeelt de vaardigheden die nodig zijn om ambulant te blijven en waarvan is vastgesteld dat ze progressief achteruitgaan bij onbehandelde DMD-patiënten, evenals bij andere spierdystrofieën zoals Becker-spierdystrofie. NSAA Total Score varieert van 0 tot 34, waarbij een score van 34 een normale functie impliceert. |
baseline tot 48 weken behandeling
|
|
TTCLIMB
Tijdsspanne: baseline tot 48 weken behandeling
|
Verandering in tijd om te klimmen in 4 stappen Test (TTCLIMB)
|
baseline tot 48 weken behandeling
|
|
Handbediende dynamometer
Tijdsspanne: baseline tot 48 weken behandeling
|
De kracht die wordt gegenereerd voor elke spierkracht (elleboogextensie, elleboogflexie, knie-extensie en knieflexie alleen aan de dominante zijde) wordt gemeten met een handdynamometer.
|
baseline tot 48 weken behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 april 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
19 oktober 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
19 oktober 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 augustus 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 augustus 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 augustus 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 december 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 december 2024
Laatst geverifieerd
1 oktober 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NS-065/NCNP-01-301
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .